Amylyx Pharmaceuticals reçoit une désignation de voie rapide de la FDA américaine pour AMX0114 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

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Cambridge, Mass .-- (Business Wire) 03 juin 2025 - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) («Amylyx» ou la «société») a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé la désignation accélérée (ASO) cibler Calpain pour le traitement antisensé de la vie aux gens de la vie anticulculaire de la vie anticulculaire de la vie en anticonconcleotide (Aso) Calpain-2 La sclérose latérale amyotrophique (ALS).

«L'obtention de la désignation rapide de la FDA pour AMX0114 est une étape importante dans notre mission de développer des traitements potentiels pour les personnes vivant avec la SLA, une maladie inlassablement progressive et mortelle avec un médecin-chef limité. «Cette désignation de la FDA reconnaît à la fois la gravité de ce trouble dévastateur et les preuves précliniques encourageantes soutenant le potentiel d'AMX0114 à cibler Calpain-2, qui s'est avérée être un contributeur important à la dégénérescence axonale, un moteur critique dans la progression de l'ALS. Année.

La désignation rapide de la FDA est conçue pour faciliter le développement et une revue accélérée des thérapies qui sont destinées à traiter les conditions graves et mortelles et à démontrer le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait. Une thérapie qui reçoit une désignation rapide peut être éligible à des réunions et des communications plus fréquents avec la FDA, ainsi qu'une revue prioritaire, si les critères pertinents continuent d'être remplis.

AMX0114 conçu par Amylyx pour cibler Calpain-2, une protéase activée au calcium. Des recherches évaluées par les pairs ont démontré que l'activité hyperactive de la calpaïne-2 peut être un important moteur de la progression de la maladie dans la SLA et d'autres maladies neurodégénératives en exécutant la dégénérescence des axones, les longs segments neuronaux tubulaires qui transportent des signaux des neurones aux muscles ou dans d'autres neurones. Dans les études précliniques, AMX0114 a montré une amélioration de la survie neuronale et des réductions des niveaux de lumière extracellulaire de neurofilament (NFL) sur plusieurs modèles de maladie.

En avril 2025, la société a annoncé que le premier participant était dosé à Lumina, un essai clinique multiple, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et à dose ascendant de la SLA. Lumina évaluera également les biomarqueurs de la SLA largement recherchés, y compris les changements par rapport aux niveaux de base des niveaux de la NFL. Environ 48 participants seront randomisés 3: 1 pour recevoir AMX0114 ou Placebo par administration intrathécale une fois toutes les quatre semaines, jusqu'à quatre doses. Amylyx s'attend à des données de cohorte précoces de Lumina en 2025.

sur AMX0114

AMX0114 est un oligonucléotide antisens (ASO) ciblant Calpain-2 (CAPN2) pour le traitement potentiel de la SLA. La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé une désignation rapide AMX0114 pour le traitement de la SLA. Dans les études précliniques, le traitement avec AMX0114 a entraîné une réduction puissante, dépendante de la dose et durable de l'ARNm CAPN2 et des niveaux de protéines de la calpaïne-2 dans les modèles cellulaires pertinents par la maladie de dégénérescence axonale. Cela s'est traduit par une amélioration de la survie neuronale, y compris dans un modèle de TDP-43 ALS, et des réductions des niveaux de lumière extracellulaire de neurofilament (NFL) à travers plusieurs modèles de maladies et paradigmes de lésions neuronales. AMX0114 a été bien toléré dans des études de sécurité précliniques in vivo.

sur la SLA

La sclérose latérale amyotrophique (ALS, également connue sous le nom de maladie des neurones) est un trouble neurodégénératif progressivement progressif et mortel causé par la mort des motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière. La perte de motoneurones dans la SLA conduit à la détérioration de la fonction musculaire, à l'incapacité de se déplacer et de parler, de paralysie respiratoire et, éventuellement, de la mort. Plus de 90% des personnes atteintes de la SLA souffrent d'une maladie sporadique, ne montrant aucune histoire familiale claire.

sur Lumina

L'essai clinique de la phase 1 Lumina (NCT06665165) est un essai de dose ascendant multinational, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, évaluant la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'AMX0114 chez les personnes vivant avec la SLA. Lumina devrait inscrire environ 48 participants adultes. Lumina évaluera également les biomarqueurs de la SLA largement recherchés, notamment le changement par rapport aux niveaux de base de la lumière des neurofilaments (NFL).

sur Amylyx Pharmaceuticals

À Amylyx, notre mission est d'inaugurer une nouvelle ère de traitement des maladies avec des besoins élevés non satisfaits. Lorsque les autres voient des défis, nous voyons des opportunités que nous recherchons avec urgence, science rigoureuse et engagement inébranlable envers les communautés que nous servons. Nous nous concentrons actuellement sur trois thérapies étudiantes à travers plusieurs maladies neurodégénératives et endocrines dans lesquelles nous pensons qu'ils peuvent avoir le plus grand impact. Pour plus d'informations, visitez Amylyx.com et suivez-nous sur LinkedIn et X. Pour les investisseurs, veuillez visiter les investisseurs.amylyx.com.

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Source: Amylyx Pharmaceuticals, INC.

Publié : 2025-06-04 06:00

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