Amylyx Pharmaceuticals Menerima Penunjukan Jalur Cepat FDA A.S. untuk AMX0114 untuk pengobatan sklerosis lateral amyotrophic

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass .-- (Kawat Bisnis) 03 Juni 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" atau "Perusahaan") hari ini mengumumkan bahwa Forsense Foundsen (FDA) untuk penunjukan Jalur Cepat ke AMX0114, FOROCE NEGINOCE (FDA) untuk penunjukan Fast Track Fast ke AMX0114, Investion Anticoneide (FDA). Amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

“Memperoleh penunjukan jalur cepat FDA untuk AMX0114 adalah langkah maju yang penting dalam misi kami untuk mengembangkan perawatan potensial bagi orang -orang yang tinggal dengan ALS, seorang penyakit progresif dan fatal yang tanpa henti dengan opsi terapi terbatas,” kata Camille L. Bedrosian, MD, MD, MD, MYS On AMY. Penunjukan dari FDA ini mengakui keseriusan gangguan yang menghancurkan ini dan bukti praklinis yang menggembirakan yang mendukung potensi AMX0114 untuk menargetkan calpain-2, yang telah ditemukan sebagai kontributor penting untuk degenerasi aksonal, dan fase-fase yang berkomitmen pada saat ini, kami berkomitmen untuk memajukan AMX0114 dengan cepat dan efisiennya, dan fase yang memungkinkan, dan fase-fase yang dimiliki oleh ALS. Tahun ini. Kami berharap dapat terus berinteraksi dengan FDA saat kami berupaya memajukan pengembangan AMX0114 dengan cepat, dengan tujuan akhir untuk mengatasi kebutuhan yang mendesak dan tidak terpenuhi dari komunitas ALS. ”

Penunjukan jalur cepat FDA dirancang untuk memfasilitasi pengembangan dan ulasan terapi yang dipercepat yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius dan mengancam jiwa dan menunjukkan potensi untuk memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Terapi yang menerima penunjukan jalur cepat mungkin memenuhi syarat untuk pertemuan dan komunikasi yang lebih sering dengan FDA, serta tinjauan prioritas jika kriteria yang relevan terus dipenuhi.

Amylyx dirancang AMX0114 untuk menargetkan calpain-2, protease yang diaktifkan kalsium. Penelitian peer-review telah menunjukkan bahwa aktivitas calpain-2 yang terlalu aktif dapat menjadi pendorong penting dari perkembangan penyakit pada ALS dan penyakit neurodegeneratif lainnya dengan mengeksekusi degenerasi akson, segmen neuronal tubular panjang yang membawa sinyal dari neuron ke otot atau neuron lainnya. Dalam studi praklinis, AMX0114 menunjukkan peningkatan kelangsungan hidup neuron dan pengurangan kadar cahaya neurofilamen ekstraseluler (NFL) di berbagai model penyakit.

Pada bulan April 2025, perusahaan mengumumkan bahwa peserta pertama diberi dosis di Lumina, uji klinis multipenden, acak, double-blind, terkontrol plasebo, dosis tinggi fase 1 yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan aktivitas biologis AMX0114 pada orang yang hidup dengan ALS. Lumina juga akan menilai biomarker ALS yang diteliti secara luas, termasuk perubahan dari awal di level NFL. Sekitar 48 peserta akan diacak 3: 1 untuk menerima AMX0114 atau plasebo dengan pemberian intratekal setiap empat minggu sekali, hingga empat dosis. Amylyx mengharapkan data kohort awal dari Lumina pada tahun 2025.

tentang AMX0114

AMX0114 adalah antisense oligonucleotide (ASO) yang investigasi yang menargetkan calpain-2 (CAPN2) untuk potensi pengobatan ALS. Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS (FDA) telah memberikan penunjukan trek cepat AMX0114 untuk pengobatan ALS. Dalam studi praklinis, pengobatan dengan AMX0114 menghasilkan pengurangan potensial, tergantung dosis, dan tahan lama dalam mRNA CAPN2 dan kadar protein calpain-2 dalam model sel yang relevan dengan penyakit dari degenerasi aksonal. Ini diterjemahkan ke peningkatan kelangsungan hidup neuron, termasuk dalam model TDP-43 ALS, dan pengurangan kadar neurofilamen cahaya ekstraseluler (NFL) di berbagai model penyakit dan paradigma cedera neuron. AMX0114 ditoleransi dengan baik dalam studi keamanan praklinis in vivo.

tentang ALS

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS, juga dikenal sebagai penyakit neuron motorik) adalah gangguan neurodegeneratif progresif dan fatal tanpa henti yang disebabkan oleh kematian neuron motorik di otak dan sumsum tulang belakang. Kehilangan motorik neuron pada ALS menyebabkan fungsi otot yang memburuk, ketidakmampuan untuk bergerak dan berbicara, kelumpuhan pernapasan, dan akhirnya, kematian. Lebih dari 90% orang dengan ALS memiliki penyakit sporadis, tidak menunjukkan riwayat keluarga yang jelas.

tentang lumina

Percobaan klinis fase 1 lumina (NCT06665165) adalah percobaan dosis multinasional, acak, double-blind, terkontrol plasebo, berulang-ulang yang mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, dan farmakodinamika AMX0114 pada orang yang hidup dengan ALS. Lumina diantisipasi untuk mendaftarkan sekitar 48 peserta dewasa. Lumina juga akan menilai biomarker ALS yang diteliti secara luas, termasuk perubahan dari baseline dalam level neurofilament light (NFL).

tentang amylyx farmasi

Di Amylyx, misi kami adalah untuk mengantarkan era baru mengobati penyakit dengan kebutuhan yang tidak terpenuhi. Di mana orang lain melihat tantangan, kami melihat peluang yang kami kejar dengan urgensi, sains yang ketat, dan komitmen yang tak tergoyahkan kepada komunitas yang kami layani. Kami saat ini fokus pada tiga terapi investigasi di beberapa penyakit neurodegeneratif dan endokrin di mana kami percaya mereka dapat membuat dampak terbesar. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi amylyx.com dan ikuti kami di LinkedIn dan X. Untuk investor, silakan kunjungi investor.amylyx.com.

pernyataan berwawasan ke depan

Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini mengenai hal-hal yang bukan fakta historis adalah "pernyataan berwawasan ke depan" dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995, sebagaimana telah diubah. Karena pernyataan tersebut tunduk pada risiko dan ketidakpastian, hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan seperti itu termasuk, tetapi tidak terbatas pada, harapan Amylyx mengenai: potensi AMX0114 sebagai pengobatan untuk ALS, garis waktu yang diharapkan untuk pembacaan data, dan harapan untuk tindakan peraturan. Setiap pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan perusahaan didasarkan pada ekspektasi manajemen saat ini terhadap peristiwa masa depan dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara materi dan negatif dari yang ditetapkan dalam atau tersirat oleh pernyataan yang tampak ke depan. Risiko yang berkontribusi pada sifat tidak pasti dari pernyataan berwawasan ke depan meliputi: keberhasilan, biaya, dan waktu kegiatan pengembangan program Amylyx; Kemampuan Amylyx untuk melaksanakan rencana pengembangan peraturan dan harapan mengenai waktu hasil dari pengumuman data yang direncanakan dan inisiasi studi klinis; Kemampuan Amylyx untuk mendanai operasi, dan dampak bahwa ketidakpastian makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik, dan peristiwa kesehatan masyarakat akan terjadi pada operasi Amylyx, serta risiko dan ketidakpastian yang ditetapkan dalam Amylyx 'Securities Securities and Exchange Commission (SEC), termasuk Amylyx' Formule 10-K Amerika Serikat. Semua pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan kami hanya berbicara pada tanggal di mana mereka dibuat. Amylyx tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang ada setelah tanggal di mana mereka dibuat, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum.

Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Diposting : 2025-06-04 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer