Amylyx Pharmaceuticals riceve una designazione di pista veloce della FDA statunitense per AMX0114 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

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Cambridge, Mass .-- (Business Wire) 03 giugno 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" o "Company") ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha concesso una designazione rapida per il trattamento con il trattamento per il trattamento per il trattamento per il trattamento per il trattamento per il trattamento con il trattamento per la vita (FDA). La sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

"Ottenere la designazione di binari veloce della FDA per AMX0114 è un importante passo avanti nella nostra missione per sviluppare potenziali trattamenti per le persone che vivono con la SLA, una malattia incessantemente progressiva e fatale con opzioni terapeutiche limitate", ha affermato Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Amylyx. "Questa designazione dalla FDA riconosce sia la gravità di questo disturbo devastante sia le incoraggianti prove precliniche a sostegno del potenziale di AMX0114 di colpire Calpain-2, che è stato trovato un importante contributo alla degenerazione assonale, un driver critico nella progressione della SLA. Ci impegniamo a far progredire l'anno successivo. Non vediamo l'ora di una continua interazione con la FDA mentre lavoriamo per far avanzare rapidamente lo sviluppo di AMX0114, con l'obiettivo finale di affrontare le esigenze urgenti e insoddisfatte della comunità della SLA. ”

La designazione rapida della FDA è progettata per facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata delle terapie che hanno lo scopo di trattare condizioni gravi e potenzialmente letali e dimostrare il potenziale per rispondere a un'esigenza medica insoddisfatta. Una terapia che riceve una designazione di binari rapidi può essere ammissibile a riunioni e comunicazioni più frequenti con la FDA, nonché per la revisione prioritaria se i criteri pertinenti continuano ad essere soddisfatti.

Amylyx ha progettato AMX0114 per target Calpain-2, una proteasi attivata dal calcio. La ricerca peer-reviewed ha dimostrato che l'attività di Calpain-2 iperattiva può essere un importante motore della progressione della malattia nella SLA e in altre malattie neurodegenerative eseguendo la degenerazione di assoni, i lunghi segmenti neuronali tubulari che trasportano segnali dai neuroni ai muscoli o ad altri neuroni. In studi preclinici, AMX0114 ha mostrato una migliore sopravvivenza neuronale e riduzioni dei livelli di luce del neurofilamento extracellulare (NFL) attraverso più modelli di malattia.

Nell'aprile 2025, la società ha annunciato che il primo partecipante è stato dosato a Lumina, una multinazionale, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, a più studi clinici di fase 1 ascendente progettati per valutare la sicurezza e l'attività biologica di AMX0114 nelle persone che vivono con SLA. Lumina valuterà anche i biomarcatori di SLA in larga parte, compresi i cambiamenti rispetto ai livelli di base nei livelli di NFL. Circa 48 partecipanti saranno randomizzati 3: 1 per ricevere AMX0114 o placebo mediante somministrazione intratecale una volta ogni quattro settimane, per un massimo di quattro dosi. Amylyx si aspetta i primi dati di coorte da Lumina nel 2025.

Informazioni su AMX0114

AMX0114 è un oligonucleotide antisenso studiato (ASO) che mira a Calpain-2 (CAPN2) per il potenziale trattamento della SLA. La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione rapida AMX0114 per il trattamento della SLA. In studi preclinici, il trattamento con AMX0114 ha comportato una riduzione potente, dose-dipendente e duratura dell'mRNA CAPN2 e dei livelli di proteina Calpain-2 nei modelli cellulari rilevanti per la malattia di degenerazione assonale. Ciò si è tradotto in una migliore sopravvivenza neuronale, anche in un modello di ALS TDP-43, e riduzioni dei livelli di luce del neurofilamento extracellulare (NFL) attraverso più modelli di malattia e paradigmi di lesione neuronale. AMX0114 è stato ben tollerato in studi di sicurezza preclinica in vivo.

Informazioni su ALS

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, nota anche come malattia dei motoneuroni) è un disturbo neurodegenerativo incessantemente progressivo e fatale causato dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita di motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all'incapacità di muoversi e parlare, paralisi respiratoria e, infine, la morte. Più del 90% delle persone con SLA ha malattie sporadiche, non mostrano una storia familiare chiara.

Informazioni su Lumina

La sperimentazione clinica di Lumina di fase 1 (NCT06665165) è un studio multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e dose ascendente a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacokinetica e la farmacodinamica di AMX0114 nelle persone che vivono con la SLA. Si prevede che Lumina iscriverà circa 48 partecipanti adulti. Lumina valuterà anche i biomarcatori di SLA in gran parte studiati, incluso il cambiamento dal basale nei livelli di luce del neurofilamento (NFL).

Informazioni su Amylyx Pharmaceuticals

In Amylyx, la nostra missione è quella di inaugurare una nuova era nel trattamento delle malattie con elevate esigenze insoddisfatte. Laddove altri vedono sfide, vediamo opportunità che perseguiamo con urgenza, scienza rigorosa e impegno incrollabile per le comunità che serviamo. Attualmente ci concentriamo su tre terapie investigative in diverse malattie neurodegenerative ed endocrine in cui crediamo di poter avere il maggiore impatto. Per ulteriori informazioni, visitare Amylyx.com e seguici su LinkedIn e X. Per gli investitori, visitare gli investitori.amylyx.com.

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Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2025-06-04 06:00

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