Amylyx Pharmaceuticalsは、筋萎縮性側索硬化症の治療のためにAMX0114の米国FDAファーストトラック指定を受けています
FDAの高速トラック指定は、深刻で生命を脅かす条件を治療し、満たされていない医学的ニーズに対処する可能性を実証することを目的とした治療の開発と迅速なレビューを促進するように設計されています。高速トラックの指定を受ける治療は、FDAとのより頻繁な会議や通信、および関連する基準が引き続き満たされている場合は優先レビューの対象となる場合があります。ピアレビューされた研究は、過活動カルパイン-2活性が、ニューロンから筋肉または他のニューロンに信号を運ぶ長い管状ニューロンセグメントである軸索の変性を実行することにより、ALSや他の神経変性疾患における疾患進行の重要なドライバーである可能性があることを実証しています。前臨床研究では、AMX0114は、複数の疾患モデルにわたって細胞外ニューロフィラメント光（NFL）レベルの神経生存率の改善と減少を示しました。
2025年4月、同社は最初の参加者がLuminaで投与されたと発表しました。これは、ALSと一緒に住んでいる人々のAMX0114の安全性と生物学的活動を評価するために設計された多国籍、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数の昇順の用量1臨床試験です。 Luminaは、NFLレベルのベースラインからの変化を含む、広く研究されているALSバイオマーカーも評価します。約48人の参加者が3：1を無作為化して、4週間ごとに1回、最大4回の投与により、AMX0114またはプラセボを受け取ります。 Amylyxは、2025年にLuminaからの早期コホートデータを期待しています。
AMX0114は、ALSの潜在的な治療のためのCalPain-2（CAPN2）を標的とする治験アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。米国食品医薬品局（FDA）は、ALSの治療のためにAMX0114ファーストトラック指定を付与しました。前臨床研究では、AMX0114での治療により、軸索変性の疾患関連細胞モデルにおけるCAPN2 mRNAおよびCalpain-2タンパク質レベルの強力な用量依存性、および耐久性のある耐久性が生じました。これは、TDP-43 ALSのモデルを含むニューロン生存率の改善、および複数の疾患モデルとニューロン損傷のパラダイムにわたる細胞外ニューロフィラメント光（NFL）レベルの減少につながりました。 AMX0114は、in vivo前臨床安全研究でよく許容されていました。 筋萎縮性側索硬化症（ALS、運動ニューロン疾患としても知られる）は、脳と脊髄の運動ニューロン死によって引き起こされる容赦なく進行性で致命的な神経変性障害です。 ALSの運動ニューロンの喪失は、筋肉機能の悪化、移動して話すことができないこと、呼吸麻痺、そして最終的には死につながります。 ALSの人の90％以上が散発性疾患を患っており、明確な家族の歴史を示していません。 フェーズ1ルミナ臨床試験（NCT06665165）は、ALSと一緒に住んでいる人々におけるAMX0114の安全性、耐性、薬物動態、および薬物動態を評価する多国籍、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 Luminaは、約48人の大人の参加者を登録すると予想されています。 Luminaはまた、ニューロフィラメント光（NFL）レベルのベースラインからの変化を含む、広く研究されているALSバイオマーカーも評価します。 Amylyxでは、私たちの使命は、満たされていないニーズの高い病気を治療する新しい時代を導くことです。他の人が課題を見ている場合、私たちは緊急性、厳格な科学、そして私たちが奉仕するコミュニティへの揺るぎないコミットメントで追求する機会を見ています。現在、いくつかの神経変性および内分泌疾患にわたる3つの治療療法に焦点を当てており、それらが最大の影響を与えることができると考えています。詳細については、amylyx.comをご覧ください。LinkedInとXでフォローしてください。投資家については、bovestors.amylyx.comにアクセスしてください。歴史的事実ではない問題に関するこのプレスリリースに含まれる 声明は、修正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味の中で「将来の見通しに関する記述」です。そのような声明はリスクと不確実性の対象となるため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって表現または暗示されている結果とは大きく異なる場合があります。このような声明には、AmylyxのAMX0114がALSの治療としての可能性、データ読み取りの予想されるタイムライン、規制措置への期待が含まれますが、これらに限定されません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述と、当社の収益電話会議の関連するコメントは、経営陣の現在の将来のイベントに対する期待に基づいており、実際の結果がそのような先進的な声明に記載されている、または暗示されているものと実質的かつ悪影響を与える可能性のある多くのリスクと不確実性の対象となります。将来の見通しに関する記述の不確実な性質に貢献するリスクには、次のものがあります。エイミリックスのプログラム開発活動の成功、コスト、タイミング。 Amylyxの規制開発計画と、計画されたデータの発表と臨床研究の開始からの結果のタイミングに関する期待を実行する能力。 Amylyxの運用に資金を提供する能力、およびグローバルなマクロ経済の不確実性、地政学的不安定性、および公衆衛生イベントがAmylyxの業務に与える影響、およびAmylyxの年次報告書を含むAmylyxの年次報告書を含むAmylyxの年次報告書を含む、Amylyxの米国証券および交換委員会（SEC）の申請に基づいているリスクと不確実性が、2024年に続きます。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述と、収益電話会議に関連するコメントは、それらが行われた日の時点でのみ話題になります。 Amylyxは、法律で要求されている場合を除き、発生した出来事または存在する状況を反映するようにそのような声明を更新する義務を負いません。 出典：Amylyx Pharmaceuticals、Inc。
投稿しました : 2025-06-04 06:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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