Farmaseutical Amylyx nampi sebutan trek FDA FDA kanggo amx0114 kanggo perawatan sclerosis tambahan amyotrophic

Tindakake Drugslib ing

Cambridge, Massa .-- (Kawat Bisnis) 03 Juni, 2025 - Amylyx Farmaceutical, Inc. AmLX " Wong sing manggon karo Scerosis Lateral Amyotrophic (als).

"Entuk Penawaran Teraptif Libirik kanggo ALS," ujare Camille L. Amylyx. "Iki sebutan saka FDA ngerteni keseranan kelainan sing ngrusak iki lan bukti preslitikal sing ndhukung Potensial Amx0114, sing wis ditindakake kanthi cepet, lan kita terus antisipasi data cohort awal saka Trial Clinical Fase 1 mengko taun iki. Kita ngarep-arep terus-terusan karo FDA nalika kita kerja kanggo ngatasi pangembangan AMX0114, kanthi butuh Keperluan Komunitas Als. "

Kabutuhan Komunitas Als."

Kudu

Penawaran trek FDA kanthi gampang dirancang kanggo nggampangake pangembangan lan review terapi sing dimaksud kanggo nambani kahanan sing serius lan ngancam nyawa lan nuduhake potensial kanggo ngatasi kabutuhan medis. Terapi sing entuk sebutan trek cepet bisa uga cocog kanggo rapat lan komunikasi sing luwih sering kanthi FDA, uga review prioritas yen ana> kriteria sing relevan terus ditemoni. Panaliten sing diteliti dening peer nuduhake manawa kegiatan kalorek-2 sing paling penting bisa dadi pembalap penting penyakit ing ALS lan penyakit neurodegeneratif liyane sing nggawa sinyal saka saraf menyang neurari menyang otot utawa neuron liyane. Ing pasinaon preclinical, amx0114 nuduhake slamet lan pengurangan neurarah sing apik ing tingkat cahya (NFL) sing luar biasa ing pirang-pirang model penyakit.

ing April 2025, perusahaan ngumumake peserta pisanan kasebut dosed ing Lumina, roone-buta, rongging, plas, plas, plas, plasebo, talian fase 1 sing dirancang kanggo ngevaluasi kegiatan amx0114 ing wong sing urip karo als. Lumina uga bakal netepake biokarker als sing diteliti kanthi wiyar, kalebu owah-owahan saka garis dasar ing tingkat NFL. Kira-kira 48 peserta bakal acak 3: 1 kanggo nampa amx0114 utawa plasebo dening administrasi intraTheCal sapisan saben patang minggu, nganti papat dosis. Amylyx ngarepake data cohort awal saka Lumina ing 2025.

About amx0114

amx0114 minangka target sing diselidiki (aso) target kalpain-2 (Capn2) kanggo perawatan potensial als. Administrasi Pangan lan Narkoba A.S. (FDA) wis menehi sebutan trek cepet Amx0114 kanggo perawatan ALS. Ing panaliten preclinical, perawatan karo amx0114 nyebabake kekurangan dosis, lan kurang tahan lama ing tingkat protein capn2 ing capn2 MRNA lan tingkat protein Capn2 ing model sel axonal saka degenerasi sing relevan saka penyakit degenerasi rental. Iki nerjemahake iki, kalebu model TDP-43 ALS, lan pengurangan ing tingkat cahya (NFL) sing luar biasa (NFL) ing pirang-pirang model lan paradigma penyakit neuronal. Amx0114 kanthi apik ing pasinaon safety preclinical preclinical.

ALS

Scerosis Lateral Amyotrophic (Als, Uga dikenal minangka kelainan neuron motor) minangka kelainan neurodasi sing terus-terusan sing disebabake dening matine neuroderatif sing gampang lan fatal sing disebabake dening tiwas neuron motor ing otak lan sumsum tulang belakang. Kerugian motor motor ing Als ndadékaké fungsi otot sing rusak, kasekengan kanggo mindhah lan ngomong, lumpuh pernapasan, lan pungkasane, pati. Luwih saka 90% wong sing duwe als duwe penyakit sporadis, sing ora ana sejarah kulawarga sing jelas.

Trial Clinical Lumina (NCT06665165) minangka pirang-pirang buta, rongga, plasebo, tolerannamika, lan farmakokinetik, lan pharmacodinamics of amx0114 ing wong sing urip karo als. Lumina diantisipasi kanggo ndhaptar udakara 48 peserta diwasa. Lumina uga bakal netepake biokarker ALS sing diteliti kanthi wiyar, kalebu owah-owahan saka garis dasar ing tingkat light (NFL>.

Ing Amylyx, misi kita yaiku kanggo Usher ing jaman anyar kanggo nambani penyakit kanthi kebutuhan sing ora cocog. Yen ana wong liya ndeleng tantangan, kita ndeleng kesempatan sing digayuh kanthi cepet, ilmu pengadilan, lan komitmen sing ora bisa dilayani karo komunitas sing kita lakoni. Saiki kita fokus ing telung terapi investasi ing sawetara penyakit neurodegeneratif lan endokrin sing kita yakin bisa nggawe pengaruh paling gedhe. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak Amylyx.com lan tindakake kita ing LinkedIn lan X. Kanggo Investor.amylyx.com.

Pranyata sing ana ing rilis pers iki babagan prekara sing dudu kasunyatan yaiku "pernyataan maju" ing makna saka sekuritas REFORMENT LVefform Und Undhang-undhang 1995, kaya diowahi. Amarga pernyataan kasebut kena risiko lan kahanan sing durung mesthi, asil nyata bisa beda-beda gumantung saka wong-wong sing diungkapake utawa diwenehake dening pernyataan sing maju. Pernyataan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, Potensi AmyLyx babagan: Potensial amx0114 minangka perawatan kanggo ALS, harapan sing diarepake kanggo maca data, lan pangarepan kanggo tumindak regulasi. Pernyataan sing terus maju ing siaran pers iki lan komentar sing ana gandhengane ing pangarepan penghasilan penghasilan perusahaan adhedhasar acara sing bisa ditindakake lan tundhuk karo pernyataan sing bisa ditindakake utawa diwenehake dening pernyataan sing maju. Resiko sing menehi sumbangan kanggo statement sing durung mesthi kanggo looking maju kalebu: Sukses, biaya, lan wektu wektu amilyx 'kegiatan pangembangan program; Kemampuan Amylyx kanggo nglakokake rencana pangembangan pangaturan pangaturan lan pangarepan sing gegayutan babagan asil saka asile saka pengumuman data sing ngrancang lan wiwitan pasinaon klinis; Kemampuan Amylyx kanggo mbiayai operasi, lan pengaruh sing ora yakin karo geopolitis, lan acara kesehatan umum, uga dadi risiko komisi lan kahanan kesehatan sing ditindakake dening Amylyx 'tanggal 31 Desember 2024, lan sakteruse filing karo sec. Kabeh pratelan sing terus maju ing siaran pers iki lan komentar sing ana gandhengane ing konferensi konferensi konferensi mung kaya tanggal sing digawe. Amylyx nglakokake kewajiban kanggo nganyari pernyataan kasebut kanggo nggambarake acara sing kedadeyan utawa kahanan sing ana sawise tanggal sing ditindakake, kajaba kaya sing diwenehake ukum: Amylyx Pharmaceutical, Inc. / p>

Dikirim : 2025-06-04 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer