Amylyx Pharmaceuticals는 근 위축성 측면 경화증 치료를위한 AMX0114에 대한 미국 FDA 패스트 트랙 지정을받습니다.

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Cambridge, Mass .-- (비즈니스 와이어) 2025 년 6 월 3 일-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : AMLX) ( "Amylyx"또는 "Company")는 오늘 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)가 AMX0114에 대한 빠른 트랙 지정 (ASO)에 대한 빠른 트랙 지정을 허용했다고 발표했습니다. AMX0114의 AMX0114에 대한 FDA 빠른 트랙 지정을 얻는 것은 ALS와 함께 살고있는 사람들을위한 잠재적 인 치료법을 개발하기위한 우리의 임무에서 중요한 발전에서 중요한 단계입니다. “FDA로부터 의이 명칭은이 파괴적인 장애의 심각성과 Calpain-2를 목표로하는 AMX0114의 잠재력을 뒷받침하는 고무적인 전임상 증거를 모두 인식하며, 이는 ALS 진행의 중요한 드라이버 인 AMX0114의 중요한 원동력 인 AMX0114의 Calpain-2를 표적으로하는 잠재력으로 밝혀진 것으로 밝혀졌다. 우리는 가능한 한 빠르고 효율적으로 AMX0114를 발전시키기 위해 노력하고 있으며, 우리는 초기에 임상 적으로 임상 적으로 계속해서 임상 적으로 예상하고있다. 해. 우리는 AMX0114의 개발을 신속하게 발전시키기 위해 FDA와 계속 상호 작용할 수 있기를 기대합니다.

FDA의 빠른 트랙 지정은 심각하고 생명을 위협하는 조건을 치료하고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 수있는 잠재력을 보여주기위한 치료법 개발 및 신속한 검토를 용이하게하도록 설계되었습니다. 빠른 트랙 지정을받는 요법은 FDA와의보다 빈번한 회의 및 커뮤니케이션을받을 수있을 수 있으며 관련 기준이 계속 충족되는 경우 우선 순위 검토

Amx0114를 설계하여 칼슘 활성화 프로테아제 인 Calpain-2를 목표로 설계되었습니다. 동료 검토 연구는 과잉 활성 Calpain-2 활동이 뉴런으로부터 근육 또는 다른 뉴런으로 신호를 전달하는 긴 관형 신경 세그먼트 인 축삭의 변성을 실행함으로써 ALS 및 기타 신경 퇴행성 질환에서 질병 진행의 중요한 동인 일 수 있음을 보여 주었다. 전임상 연구에서, AMX0114는 여러 질병 모델에 걸쳐 세포 외 신경 필라멘트 광 (NFL) 수준의 개선 된 신경 생존 및 감소를 보여 주었다.

2025 년 4 월,이 회사는 ALS와 함께 살고있는 사람들의 AMX0114의 안전성 및 생물학적 활동을 평가하기 위해 설계된 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다수의 오름차순 1 상 임상 시험 인 Lumina에서 첫 번째 참가자가 투여되었다고 발표했다. Lumina는 또한 NFL 수준의 기준선의 변화를 포함하여 광범위하게 연구 된 ALS 바이오 마커를 평가할 것입니다. 약 48 명의 참가자가 무작위로 3 : 1을 무작위 배정하여 4 주마다 한 번씩 척수강 내 투여에 의해 AMX0114 또는 위약을 받고 최대 4 회 복용량을받습니다. Amylyx는 2025 년 Lumina의 초기 코호트 데이터를 기대합니다.

AMX0114

AMX0114는 ALS의 잠재적 처리를 위해 Calpain-2 (CAPN2)를 표적화하는 조사 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)이다. 미국 식품의 약국 (FDA)은 ALS 치료를위한 AMX0114 빠른 트랙 지정을 승인했습니다. 전임상 연구에서, AMX0114 로의 치료는 축삭 변성의 질병 관련 세포 모델에서 CAPN2 mRNA 및 calpain-2 단백질 수준에서 강력하고, 용량-의존적이며, 내구성 감소를 초래 하였다. 이것은 TDP-43 ALS의 모델을 포함하여 개선 된 뉴런 생존 및 여러 질병 모델 및 뉴런 손상의 패러다임에 걸쳐 세포 외 신경 필라멘트 광 (NFL) 수준의 감소로 번역되었다. AMX0114는 생체 내 전임상 안전 연구에서 잘 견고했습니다.

ALS

근 위축성 측면 경화증 (ALS, 운동 뉴런 질환으로도 알려진 ALS)은 뇌 및 척수에서 운동 뉴런 사망으로 인한 끊임없는 진행성 및 치명적인 신경 퇴행성 장애입니다. ALS에서 운동 뉴런 손실은 근육 기능을 악화시키고, 움직이고 말할 수없고, 호흡기 마비 및 결국 사망을 초래합니다. ALS를 가진 사람들의 90% 이상이 산발적 인 질병을 앓고있어 명확한 가족 역사를 보여주지 않습니다.

루미나

1 상 루미나 임상 시험 (NCT06665165)은 AMX0114의 안전, 내약성, 약동학 및 약 역학을 ALS와 함께 살고있는 사람들의 안전, 내약성, 약동학 및 약 역학을 평가하는 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 제어, 다중 상승 복용량 시험입니다. 루미나는 약 48 명의 성인 참가자를 등록 할 것으로 예상됩니다. Lumina는 또한 NFL (Neurofilament Light) 수준의 기준선에서 변화를 포함하여 광범위하게 연구 된 ALS 바이오 마커를 평가할 것입니다.Amylyx에서

우리의 사명은 충족되지 않은 요구가 높은 질병을 치료하는 새로운 시대를 안내하는 것입니다. 다른 사람들이 도전을 볼 때, 우리는 우리가 봉사하는 지역 사회에 대한 긴급, 엄격한 과학, 그리고 흔들리지 않는 헌신으로 추구 할 기회를 볼 수 있습니다. 우리는 현재 여러 신경 퇴행성 및 내분비 질환에 걸친 3 개의 조사 요법에 중점을두고 있으며, 이는 그들이 가장 큰 영향을 줄 수 있다고 생각합니다. 자세한 내용은 Amylyx.com을 방문하여 LinkedIn 및 X를 팔로우하십시오. 투자자는 투자자를 방문하십시오.역사적 사실이 아닌 문제에 관한이 보도 자료에 포함 된

진술은 개정 된 1995 년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서“미래 예측 진술”이다. 그러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 달라지기 때문에 실제 결과는 그러한 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시 된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 진술에는 ALS 치료로서의 AMX0114의 잠재력, 데이터 판독에 대한 예상 타임 라인 및 규제 조치에 대한 기대에 관한 Amylyx의 기대치가 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 이 보도 자료의 미래 예측 진술 및 회사의 실적 컨퍼런스 콜에 대한 관련 의견은 미래의 이벤트에 대한 경영진의 현재 기대에 기초하고 있으며, 실제 결과가 그러한 미래 예측 진술에 의해 명시되거나 암시 된 것과는 실제 결과와 실질적으로 부정적인 결과를 초래할 수있는 여러 가지 위험과 불확실성에 따라 다릅니다. 미래 예측 진술의 불확실한 특성에 기여하는 위험은 다음과 같습니다. Amylyx의 프로그램 개발 활동의 성공, 비용 및시기; Amylyx의 규제 개발 계획 및 계획된 데이터 발표 및 임상 연구 시작의시기에 관한 기대치를 실행할 수있는 능력; Amylyx의 운영에 자금을 지원하는 능력 및 세계 거시 경제적 불확실성, 지정 학적 불안정성 및 공중 보건 사건뿐만 아니라 Amylyx의 미국 증권 및 교환위원회 (Sec)의 연례 보고서를 포함하여 Amylyx의 미국 증권 및 교환위원회 (SEC)에 제시된 위험 및 불확실성에 대한 전 세계 거시 경제적 불확실성, 지정 학적 불안정성 및 공중 보건 사건에 미치는 영향. 이 보도 자료에 포함 된 모든 미래 예측 진술 및 실적 컨퍼런스 콜의 관련 의견은 그들이 만든 날짜에만 해당됩니다. Amylyx는 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고 제조 된 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 그러한 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

출처 : Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2025-06-04 06:00

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