Amylyx Pharmaceuticals는 근 위축성 측면 경화증 치료를위한 AMX0114에 대한 미국 FDA 패스트 트랙 지정을받습니다.

Cambridge, Mass .-- (비즈니스 와이어) 2025 년 6 월 3 일-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : AMLX) ( "Amylyx"또는 "Company")는 오늘 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)가 AMX0114에 대한 빠른 트랙 지정 (ASO)에 대한 빠른 트랙 지정을 허용했다고 발표했습니다. AMX0114의 AMX0114에 대한 FDA 빠른 트랙 지정을 얻는 것은 ALS와 함께 살고있는 사람들을위한 잠재적 인 치료법을 개발하기위한 우리의 임무에서 중요한 발전에서 중요한 단계입니다. “FDA로부터 의이 명칭은이 파괴적인 장애의 심각성과 Calpain-2를 목표로하는 AMX0114의 잠재력을 뒷받침하는 고무적인 전임상 증거를 모두 인식하며, 이는 ALS 진행의 중요한 드라이버 인 AMX0114의 중요한 원동력 인 AMX0114의 Calpain-2를 표적으로하는 잠재력으로 밝혀진 것으로 밝혀졌다. 우리는 가능한 한 빠르고 효율적으로 AMX0114를 발전시키기 위해 노력하고 있으며, 우리는 초기에 임상 적으로 임상 적으로 계속해서 임상 적으로 예상하고있다. 해. 우리는 AMX0114의 개발을 신속하게 발전시키기 위해 FDA와 계속 상호 작용할 수 있기를 기대합니다.

FDA의 빠른 트랙 지정은 심각하고 생명을 위협하는 조건을 치료하고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 수있는 잠재력을 보여주기위한 치료법 개발 및 신속한 검토를 용이하게하도록 설계되었습니다. 빠른 트랙 지정을받는 요법은 FDA와의보다 빈번한 회의 및 커뮤니케이션을받을 수있을 수 있으며 관련 기준이 계속 충족되는 경우 우선 순위 검토

Amx0114를 설계하여 칼슘 활성화 프로테아제 인 Calpain-2를 목표로 설계되었습니다. 동료 검토 연구는 과잉 활성 Calpain-2 활동이 뉴런으로부터 근육 또는 다른 뉴런으로 신호를 전달하는 긴 관형 신경 세그먼트 인 축삭의 변성을 실행함으로써 ALS 및 기타 신경 퇴행성 질환에서 질병 진행의 중요한 동인 일 수 있음을 보여 주었다. 전임상 연구에서, AMX0114는 여러 질병 모델에 걸쳐 세포 외 신경 필라멘트 광 (NFL) 수준의 개선 된 신경 생존 및 감소를 보여 주었다.

2025 년 4 월,이 회사는 ALS와 함께 살고있는 사람들의 AMX0114의 안전성 및 생물학적 활동을 평가하기 위해 설계된 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다수의 오름차순 1 상 임상 시험 인 Lumina에서 첫 번째 참가자가 투여되었다고 발표했다. Lumina는 또한 NFL 수준의 기준선의 변화를 포함하여 광범위하게 연구 된 ALS 바이오 마커를 평가할 것입니다. 약 48 명의 참가자가 무작위로 3 : 1을 무작위 배정하여 4 주마다 한 번씩 척수강 내 투여에 의해 AMX0114 또는 위약을 받고 최대 4 회 복용량을받습니다. Amylyx는 2025 년 Lumina의 초기 코호트 데이터를 기대합니다.

AMX0114

AMX0114는 ALS의 잠재적 처리를 위해 Calpain-2 (CAPN2)를 표적화하는 조사 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)이다. 미국 식품의 약국 (FDA)은 ALS 치료를위한 AMX0114 빠른 트랙 지정을 승인했습니다. 전임상 연구에서, AMX0114 로의 치료는 축삭 변성의 질병 관련 세포 모델에서 CAPN2 mRNA 및 calpain-2 단백질 수준에서 강력하고, 용량-의존적이며, 내구성 감소를 초래 하였다. 이것은 TDP-43 ALS의 모델을 포함하여 개선 된 뉴런 생존 및 여러 질병 모델 및 뉴런 손상의 패러다임에 걸쳐 세포 외 신경 필라멘트 광 (NFL) 수준의 감소로 번역되었다. AMX0114는 생체 내 전임상 안전 연구에서 잘 견고했습니다.

ALS

근 위축성 측면 경화증 (ALS, 운동 뉴런 질환으로도 알려진 ALS)은 뇌 및 척수에서 운동 뉴런 사망으로 인한 끊임없는 진행성 및 치명적인 신경 퇴행성 장애입니다. ALS에서 운동 뉴런 손실은 근육 기능을 악화시키고, 움직이고 말할 수없고, 호흡기 마비 및 결국 사망을 초래합니다. ALS를 가진 사람들의 90% 이상이 산발적 인 질병을 앓고있어 명확한 가족 역사를 보여주지 않습니다.

루미나

1 상 루미나 임상 시험 (NCT06665165)은 AMX0114의 안전, 내약성, 약동학 및 약 역학을 ALS와 함께 살고있는 사람들의 안전, 내약성, 약동학 및 약 역학을 평가하는 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 제어, 다중 상승 복용량 시험입니다. 루미나는 약 48 명의 성인 참가자를 등록 할 것으로 예상됩니다. Lumina는 또한 NFL (Neurofilament Light) 수준의 기준선에서 변화를 포함하여 광범위하게 연구 된 ALS 바이오 마커를 평가할 것입니다.Amylyx에서

우리의 사명은 충족되지 않은 요구가 높은 질병을 치료하는 새로운 시대를 안내하는 것입니다. 다른 사람들이 도전을 볼 때, 우리는 우리가 봉사하는 지역 사회에 대한 긴급, 엄격한 과학, 그리고 흔들리지 않는 헌신으로 추구 할 기회를 볼 수 있습니다. 우리는 현재 여러 신경 퇴행성 및 내분비 질환에 걸친 3 개의 조사 요법에 중점을두고 있으며, 이는 그들이 가장 큰 영향을 줄 수 있다고 생각합니다. 자세한 내용은 Amylyx.com을 방문하여 LinkedIn 및 X를 팔로우하십시오. 투자자는 투자자를 방문하십시오.역사적 사실이 아닌 문제에 관한이 보도 자료에 포함 된

진술은 개정 된 1995 년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서“미래 예측 진술”이다. 그러한 진술은 위험과 불확실성에 따라 달라지기 때문에 실제 결과는 그러한 미래 예측 진술에 의해 표현되거나 암시 된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 진술에는 ALS 치료로서의 AMX0114의 잠재력, 데이터 판독에 대한 예상 타임 라인 및 규제 조치에 대한 기대에 관한 Amylyx의 기대치가 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 이 보도 자료의 미래 예측 진술 및 회사의 실적 컨퍼런스 콜에 대한 관련 의견은 미래의 이벤트에 대한 경영진의 현재 기대에 기초하고 있으며, 실제 결과가 그러한 미래 예측 진술에 의해 명시되거나 암시 된 것과는 실제 결과와 실질적으로 부정적인 결과를 초래할 수있는 여러 가지 위험과 불확실성에 따라 다릅니다. 미래 예측 진술의 불확실한 특성에 기여하는 위험은 다음과 같습니다. Amylyx의 프로그램 개발 활동의 성공, 비용 및시기; Amylyx의 규제 개발 계획 및 계획된 데이터 발표 및 임상 연구 시작의시기에 관한 기대치를 실행할 수있는 능력; Amylyx의 운영에 자금을 지원하는 능력 및 세계 거시 경제적 불확실성, 지정 학적 불안정성 및 공중 보건 사건뿐만 아니라 Amylyx의 미국 증권 및 교환위원회 (Sec)의 연례 보고서를 포함하여 Amylyx의 미국 증권 및 교환위원회 (SEC)에 제시된 위험 및 불확실성에 대한 전 세계 거시 경제적 불확실성, 지정 학적 불안정성 및 공중 보건 사건에 미치는 영향. 이 보도 자료에 포함 된 모든 미래 예측 진술 및 실적 컨퍼런스 콜의 관련 의견은 그들이 만든 날짜에만 해당됩니다. Amylyx는 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고 제조 된 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 그러한 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

출처 : Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기있는 키워드