Amylyx Pharmaceuticals Menerima FDA A.S. FAST TRACK FORE untuk AMX0114 untuk rawatan sclerosis lateral amyotrophic

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass .-- (Wire Business) 03 Jun, 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" atau "Syarikat") hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. Orang yang hidup dengan sclerosis lateral amyotrophic (ALS). "Penamaan ini dari FDA mengiktiraf kedua-dua keseriusan gangguan yang dahsyat ini dan bukti pramatang yang menggalakkan yang menyokong potensi AMX0114 untuk menargetkan calpain-2, yang telah dijumpai sebagai penyumbang penting kepada degenerasi aksial, yang mungkin untuk memajukan fasa. Akhirnya tahun ini.

Penetapan trek cepat FDA direka untuk memudahkan pembangunan dan semakan terapi yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius dan mengancam nyawa dan menunjukkan potensi untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Terapi yang menerima penetapan trek cepat mungkin layak untuk mesyuarat dan komunikasi yang lebih kerap dengan FDA, serta semakan keutamaan jika kriteria yang berkaitan terus dipenuhi. Penyelidikan yang dikaji semula telah menunjukkan bahawa aktiviti calpain-2 yang terlalu aktif mungkin merupakan pemacu penting perkembangan penyakit dalam ALS dan penyakit neurodegeneratif lain dengan melaksanakan kemerosotan akson, segmen neuron tiub panjang yang membawa isyarat dari neuron ke otot atau neuron lain. Dalam kajian pramatang, AMX0114 menunjukkan peningkatan survival neuron dan pengurangan dalam tahap cahaya neurofilament ekstraselular (NFL) di seluruh model penyakit.

Pada bulan April 2025, syarikat itu mengumumkan peserta pertama yang dosis di Lumina, sebuah percubaan klinikal yang dikendalikan oleh multinasional, rawak, dua buta, plasebo, pelbagai dos yang ditimbulkan untuk menilai aktiviti keselamatan dan biologi AMX0114 pada orang yang hidup dengan ALS. Lumina juga akan menilai biomarker ALS yang diteliti secara meluas, termasuk perubahan dari garis dasar di peringkat NFL. Kira -kira 48 peserta akan rawak 3: 1 untuk menerima AMX0114 atau plasebo oleh pentadbiran intrathecal sekali setiap empat minggu, sehingga empat dos. Amylyx menjangkakan data kohort awal dari Lumina pada tahun 2025.

Mengenai AMX0114

AMX0114 adalah antisense oligonukleotida (ASO) penyiasatan yang mensasarkan calpain-2 (CAPN2) untuk rawatan yang berpotensi ALS. Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah memberikan penamaan trek AMX0114 untuk rawatan ALS. Dalam kajian pramatang, rawatan dengan AMX0114 mengakibatkan pengurangan yang kuat, bergantung kepada dos, dan tahan lama dalam mRNA CAPN2 dan tahap protein calpain-2 dalam model sel yang berkaitan dengan penyakit degenerasi akson. Ini diterjemahkan kepada survival neuron yang lebih baik, termasuk dalam model TDP-43 ALS, dan pengurangan dalam tahap cahaya neurofilament ekstraselular (NFL) merentasi pelbagai model penyakit dan paradigma kecederaan neuron. AMX0114 telah diterima dengan baik dalam kajian keselamatan pramatang vivo.

Mengenai ALS

Sclerosis lateral amyotrophic (ALS, juga dikenali sebagai penyakit neuron motor) adalah gangguan neurodegenerative progresif dan maut yang disebabkan oleh kematian neuron motor di otak dan saraf tunjang. Kehilangan neuron motor di ALS membawa kepada fungsi otot yang merosot, ketidakupayaan untuk bergerak dan bercakap, lumpuh pernafasan, dan akhirnya, kematian. Lebih daripada 90% orang dengan ALS mempunyai penyakit sporadis, tidak menunjukkan sejarah keluarga yang jelas.

Mengenai Lumina

Percubaan klinikal fasa 1 Lumina (NCT06665165) adalah percubaan dos yang dikendalikan oleh multinasional, rawak, dua buta, plasebo, pelbagai menaik yang menilai keselamatan, toleransi, farmakokinetik, dan farmakodinamik AMX0114 pada orang yang hidup dengan ALS. Lumina dijangka mendaftarkan kira -kira 48 peserta dewasa. Lumina juga akan menilai biomarker ALS yang diteliti secara meluas, termasuk perubahan dari peringkat awal dalam tahap cahaya neurofilament (NFL).

Mengenai Amylyx Pharmaceuticals

Di Amylyx, misi kami adalah untuk mengantar era baru merawat penyakit dengan keperluan yang tidak terpenuhi. Di mana orang lain melihat cabaran, kita melihat peluang yang kita lakukan dengan segera, sains yang ketat, dan komitmen yang teguh kepada komuniti yang kami berkhidmat. Kami kini memberi tumpuan kepada tiga terapi penyiasatan di beberapa penyakit neurodegenerative dan endokrin di mana kami percaya mereka boleh memberi impak yang paling besar. Untuk maklumat lanjut, lawati amylyx.com dan ikuti kami di LinkedIn dan X. Bagi pelabur, sila lawati Investors.amylyx.com.

Kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini mengenai perkara-perkara yang bukan fakta sejarah adalah "pernyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, sebagaimana yang dipinda. Kerana pernyataan tersebut tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, hasil sebenar mungkin berbeza secara material dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, jangkaan Amylyx mengenai: potensi untuk AMX0114 sebagai rawatan untuk ALS, garis masa yang dijangkakan untuk pembacaan data, dan jangkaan untuk tindakan pengawalseliaan. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini dan komen yang berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan Syarikat adalah berdasarkan jangkaan semasa pengurusan peristiwa masa depan dan tertakluk kepada beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dan buruk dari yang dinyatakan dalam atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko yang menyumbang kepada sifat yang tidak menentu dari kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk: Kejayaan, Kos, dan Masa Pembangunan Program Amylyx '; Keupayaan Amylyx untuk melaksanakan rancangan pembangunan dan jangkaan pengawalseliaan mengenai masa hasil dari pengumuman data yang dirancang dan permulaan kajian klinikal; Keupayaan Amylyx untuk membiayai operasi, dan kesan bahawa ketidakpastian makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik, dan acara kesihatan awam akan ada pada operasi amylyx, dan tidak ada yang diperkenalkan pada tahun-tahun. Sec. Semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini dan komen yang berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan kami hanya bercakap pada tarikh yang dibuatnya. Amylyx tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang wujud selepas tarikh mereka dibuat, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang -undang.

Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2025-06-04 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular