Amylyx Pharmaceuticals ontvangt de Amerikaanse FDA Fast Track -aanduiding voor AMX0114 voor de behandeling van amyotrofe laterale sclerose

Volg Drugslib op

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) June 03, 2025 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” or the “Company”) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation to AMX0114, an investigational antisense oligonucleotide (ASO) targeting calpain-2 for the treatment of people living with Amyotrofe laterale sclerose (ALS).

"Het verkrijgen van FDA -snelle trackaanduiding voor AMX0114 is een belangrijke stap vooruit in onze missie om potentiële behandelingen te ontwikkelen voor mensen die met ALS leven, een meedogenloos progressieve en dodelijke ziekte met beperkte therapeutische opties," zei Camille L. Bedrosian, Chief Medical Officer bij Amylyx. “Deze aanduiding van de FDA erkent zowel de ernst van deze verwoestende aandoening als het bemoedigende preklinische bewijs ter ondersteuning van het potentieel van AMX0114 om calpain-2 te richten, dat is gebleken als een belangrijke bijdrage aan axonale degeneratie, een kritische drijfveer in ALS-progressie. Jaar.

De FAST-trackaanduiding van de FDA is ontworpen om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de versnelde beoordeling van therapieën die bedoeld zijn om ernstige en levensbedreigende aandoeningen te behandelen en het potentieel aan te tonen om aan een onvervulde medische behoefte te voldoen. Een therapie die een snelle trackaanduiding ontvangt, kan in aanmerking komen voor frequentere vergaderingen en communicatie met de FDA, evenals prioriteitsbeoordeling als aan relevante criteria wordt voldaan.

Amylyx ontworpen AMX0114 om calpain-2 te richten, een calcium-geactiveerd protease. Peer-reviewed onderzoek heeft aangetoond dat overactieve calpain-2-activiteit een belangrijke motor kan zijn voor ziekteprogressie bij ALS en andere neurodegeneratieve ziekten door de degeneratie van axonen uit te voeren, de lange buisvormige neuronale segmenten die signalen van neuronen naar de spier of andere neuronen dragen. In preklinische studies vertoonde AMX0114 verbeterde neuronale overleving en reducties in extracellulaire neurofilamentlicht (NFL) niveaus over meerdere ziektemodellen.

In april 2025 kondigde het bedrijf aan dat de eerste deelnemer werd gedoseerd in Lumina, een multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, meerdere oplopende dosis fase 1 klinische studie die is ontworpen om de veiligheid en biologische activiteit van AMX0114 te evalueren bij mensen die leven met ALS. Lumina zal ook breed onderzochte ALS -biomarkers beoordelen, inclusief veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in NFL -niveaus. Ongeveer 48 deelnemers worden gerandomiseerd 3: 1 om AMX0114 of placebo eenmaal per vier weken te ontvangen door intrathecale toediening, voor maximaal vier doses. Amylyx verwacht in 2025 vroege cohortgegevens van Lumina.

over AMX0114

AMX0114 is een onderzoeks antisense oligonucleotide (ASO) gericht op calpain-2 (CAPN2) voor de potentiële behandeling van ALS. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft AMX0114 Fast Track -aanduiding verleend voor de behandeling van ALS. In preklinische studies resulteerde behandeling met AMX0114 in krachtige, dosisafhankelijke en duurzame vermindering van CAPN2-mRNA en calpain-2-eiwitniveaus in ziekte-relevante celmodellen van axonale degeneratie. Dit vertaalde zich in verbeterde neuronale overleving, inclusief in een model van TDP-43 ALS, en reducties in extracellulaire neurofilamentlicht (NFL) niveaus over meerdere ziektemodellen en paradigma's van neuronaal letsel. AMX0114 werd goed getolereerd in in vivo preklinische veiligheidsstudies.

over ALS

Amyotrofe laterale sclerose (ALS, ook bekend als motorische neuronziekte) is een meedogenloos progressieve en fatale neurodegeneratieve stoornis veroorzaakt door de dood van motorneur in de hersenen en het ruggenmerg. Motorneuronverlies bij ALS leidt tot verslechterende spierfunctie, het onvermogen om te bewegen en te spreken, ademhalingsverlamming en uiteindelijk de dood. Meer dan 90% van de mensen met ALS heeft sporadische ziekten en vertoont geen duidelijke familiegeschiedenis.

over Lumina

De fase 1 Lumina Clinical Trial (NCT06665165) is een multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, meervoudige oplopende dosisonderzoek die de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van AMX0114 bij mensen die met ALS leven, evalueren. Verwacht wordt dat Lumina zich ongeveer 48 volwassen deelnemers zal inschrijven. Lumina zal ook breed onderzochte ALS -biomarkers beoordelen, waaronder verandering ten opzichte van baseline in neurofilamentlicht (NFL) niveaus.

over Amylyx Pharmaceuticals

Bij Amylyx is onze missie om een ​​nieuw tijdperk in te luiden voor het behandelen van ziekten met hoge onvervulde behoeften. Waar anderen uitdagingen zien, zien we kansen die we nastreven met urgentie, rigoureuze wetenschap en niet aflatende toewijding aan de gemeenschappen die we dienen. We zijn momenteel gericht op drie onderzoekstherapieën in verschillende neurodegeneratieve en endocriene ziekten waarin we geloven dat ze de grootste impact kunnen hebben. Ga voor meer informatie naar amylyx.com en volg ons op LinkedIn en X. Voor beleggers, bezoek Investors.Amylyx.com.

vooruitziende verklaringen

verklaringen in dit persbericht met betrekking tot zaken die geen historische feiten zijn, zijn "toekomstgerichte verklaringen" in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de verwachtingen van Amylyx met betrekking tot: het potentieel voor AMX0114 als een behandeling voor ALS, de verwachte tijdlijn voor gegevensuitlezing en de verwachting voor regulerende actie. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht en gerelateerde opmerkingen in de winstconferentie van het bedrijf zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van het management van toekomstige gebeurtenissen en zijn onderworpen aan een aantal risico's en onzekerheden die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten aanzienlijk en nadelig verschillen van die uiteengezet in of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Risico's die bijdragen aan de onzekere aard van de toekomstgerichte verklaringen omvatten: het succes, de kosten en de timing van de ontwikkelingsactiviteiten van Amylyx; Amylyx 'vermogen om uit te voeren op zijn regulerende ontwikkelingsplannen en verwachtingen met betrekking tot de timing van resultaten van de geplande gegevensaankondigingen en het initiëren van klinische studies; Amylyx 'vermogen om activiteiten te financieren, en de impact dat wereldwijde macro-economische onzekerheid, geopolitieke instabiliteit en volksgezondheidsevenementen zullen hebben op de activiteiten van Amylyx, evenals de risico's en onzekerheden die zijn uiteengezet in Amylyx' United States Securities and Exchange Commission (SEC) -aanvragen, inclusief Amylyx 'jaarlijkse rapport over het jaar en het jaar en de volgende indiening van de Sec. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht en gerelateerde opmerkingen in onze inkomstenconferentie-call spreken alleen vanaf de datum waarop ze zijn gedaan. Amylyx voert geen verplichting op om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die optreden of omstandigheden die bestaan ​​na de datum waarop ze zijn gemaakt, behalve zoals vereist door de wet.

Bron: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Geplaatst : 2025-06-04 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden