Amylyx Pharmaceuticals otrzymuje amerykańskie szybkie oznaczenie FDA dla AMX0114 w leczeniu stwardnienia azotroficznego bocznego

Śledź Drugslib na

Cambridge, Mass.-(Business Wire) 03 czerwca 2025 r.-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx” lub „firma”) ogłosiło dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) przyznała szybkie oznaczenie AMX0114, badanie antysensownego oligonotydu (ASO) w ramach Calpain (FDA) z leczeniem Calpain) z leczeniem z Calpain-2 dla LEPAIN-2 dla LEPIN-2 dla LEPIP. Amyotroficzne stwardnienie boczne (ALS).

„Uzyskiwanie szybkiego oznaczenia FDA dla AMX0114 jest ważnym krokiem naprzód w naszej misji rozwoju potencjalnego leczenia osób żyjących z ALS, nieustannie postępująca i śmiertelna choroba z ograniczonymi opcjami terapeutycznymi”, powiedziała Camille L. Bedrosian, MD, główny oficer medyczny w AMYlyx. „To oznaczenie z FDA uznaje zarówno powagę tego niszczycielskiego zaburzenia, jak i zachęcające dowody przedkliniczne potwierdzające potencjał AMX0114 do celowania w Calpain-2, który okazał się ważnym czynnikiem przyczyniającym się do degeneracji aksonów, krytycznego kierowcy w progresji ALS. Zobowiązujemy się do rozwoju AMX0114 tak szybko i wydajnie, jak i wydajnie. Z niecierpliwością oczekujemy dalszej interakcji z FDA, gdy pracujemy nad szybkim rozwojem rozwoju AMX0114, z ostatecznym celem zaspokojenia pilnych, niezaspokojonych potrzeb społeczności ALS. ”

Szybkie oznaczenie FDA ma na celu ułatwienie rozwoju i przyspieszonego przeglądu terapii, które mają na celu leczenie poważnych i zagrażających życiu warunków oraz wykazania potencjału zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby medycznej. Terapia, która otrzymuje szybkie oznaczenie, może kwalifikować się do częstszych spotkań i komunikacji z FDA, a także do przeglądu priorytetowego, jeśli nadal spełniane są odpowiednie kryteria.

AMYLEX zaprojektowany AMX0114 w celu celowania w kalpin-2, proteazę aktywowaną wapniem. Badania recenzowane wykazały, że nadaktywna aktywność Calpain-2 może być ważnym motorem progresji choroby w ALS i innych chorobach neurodegeneracyjnych poprzez wykonywanie zwyrodnienia aksonów, długich kanalikowych segmentów neuronalnych, które przenoszą sygnały z neuronów do mięśni lub innych neuronów. W badaniach przedklinicznych AMX0114 wykazał lepsze przeżycie neuronalne i zmniejszenie poziomów światła neurorofilamentu pozakomórkowego (NFL) w wielu modelach chorób.

W kwietniu 2025 r. Firma ogłosiła, że ​​pierwszy uczestnik został podany w Luminie, międzynarodowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, wielokrotnym badaniu klinicznym fazy 1 rosnącej dawki zaprojektowanej w celu oceny bezpieczeństwa i aktywności biologicznej AMX0114 u osób mieszkających z ALS. Lumina oceni również szeroko badane biomarkery ALS, w tym zmiany w stosunku do poziomów wyjściowych w NFL. Około 48 uczestników będzie losowo losowo 3: 1, aby otrzymać AMX0114 lub placebo przez podawanie doekratu co cztery tygodnie, dla maksymalnie czterech dawek. Amylyx oczekuje wczesnych danych kohortowych od luminy w 2025 r.

O AMX0114

AMX0114 jest badanym antysensownym oligonukleotydem (ASO) skierowanym do Calpain-2 (CAPN2) w celu potencjalnego leczenia ALS. U.S. Food and Drug Administration (FDA) przyznało szybkie oznaczenie AMX0114 w leczeniu ALS. W badaniach przedklinicznych leczenie AMX0114 spowodowało silne, zależne od dawki i trwałe zmniejszenie poziomu mRNA CAPN2 i białka Calpain-2 w modelach komórkowych związanych z chorobą zwyrodnienia aksonów. Przełożyło się to na ulepszone przeżycie neuronów, w tym w modelu TDP-43 ALS i zmniejszeniu poziomów światła neurofilamentu zewnątrzkomórkowego (NFL) w wielu modelach chorób i paradygmatach uszkodzenia neuronalnego. AMX0114 był dobrze tolerowany w przedklinicznych badaniach bezpieczeństwa in vivo.

O ALS

Amyotroficzne stwardnienie boczne (ALS, znane również jako choroba neuronu ruchowego) jest nieustannie postępującym i śmiertelnym zaburzeniem neurodegeneracyjnym spowodowanym śmiercią neuronu ruchowego w mózgu i rdzeniu kręgowym. Utrata neuronu ruchowego w ALS prowadzi do pogorszenia funkcji mięśni, niemożności poruszania się i mówienia, porażeniem oddechowym, a ostatecznie śmierci. Ponad 90% osób z ALS ma sporadyczną chorobę, nie wykazując wyraźnej historii rodziny.

O Luminie

Badanie kliniczne Fazy 1 Lumina (NCT06665165) to międzynarodowa, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, wielokrotne badanie dawki rosnące oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę AMX0114 u osób mieszkających w ALS. Oczekuje się, że Lumina zapisuje się około 48 dorosłych uczestników. Lumina oceni również szeroko badane biomarkery ALS, w tym zmiana od wartości wyjściowej w poziomach światła neurofilamentowego (NFL).

O Amylyx Pharmaceuticals

W Amylyks naszą misją jest wprowadzenie nowej ery leczenia chorób o wysokich niezaspokojonych potrzebach. Tam, gdzie inni widzą wyzwania, widzimy możliwości, które realizujemy z pilną, rygorystyczną nauką i niezachwiane zaangażowanie w społeczności, którym służymy. Obecnie koncentrujemy się na trzech terapiach badawczych w kilku chorobach neurodegeneracyjnych i hormonalnych, w których uważamy, że mogą wywrzeć największy wpływ. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź Amylyx.com i śledź nas na LinkedIn i X. Aby uzyskać inwestorów, odwiedź inwestorów.

Oświadczenia zawarte w tym komunikacie prasowym w sprawach, które nie są faktami historycznymi, są „oświadczeniami dotyczącymi przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie sporów sądowych z 1995 r. Ponieważ takie stwierdzenia podlegają ryzyku i niepewności, rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od wyrażonych lub implikowanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Takie stwierdzenia obejmują między innymi oczekiwania Amylyx dotyczące: potencjału AMX0114 jako leczenia ALS, oczekiwanego harmonogramu odczytu danych oraz oczekiwania na działanie regulacyjne. Wszelkie oświadczenia dotyczące przyszłości w tym komunikacie prasowym i powiązane komentarze w połączeniu konferencyjnym firmy są oparte na obecnych oczekiwaniach kierownictwa w przyszłych wydarzeniach i podlegają szeregowi ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki różnią się istotnie i negatywnie od tych określonych lub wyświetlanych przez takie wypowiedzi. Ryzyko, które przyczyniają się do niepewnego charakteru stwierdzeń przyszłościowych, obejmuje: sukces, koszt i termin działań rozwojowych programu Amylyx; Zdolność Amylyx do realizacji planów rozwoju regulacyjnego i oczekiwań dotyczących terminu wyników planowanych ogłoszeń danych i inicjacji badań klinicznych; Zdolność Amylyx do finansowania operacji oraz wpływ globalnej niepewności makroekonomicznej, niestabilność geopolityczna i wydarzenia zdrowia publicznego będą miały na temat operacji Amylyx, a także ryzyko i niepewności określone w Amylyx w Stanach Zjednoczonych w SETATIONES SETATIONES i KOMISJI GIELNYCH (SEC), w tym w raporcie AMYLYX na temat formularza 10-K, w grudniu 31, a SUP STATES STANE STANY I WYMIANACH. Wszystkie oświadczenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym i powiązane komentarze w naszym połączeniu konferencyjnym zarobków mówią tylko w dniu, w którym zostały one złożone. Amylyx nie zobowiązuje się do aktualizacji takich stwierdzeń w celu odzwierciedlenia zdarzeń, które występują lub okoliczności, które istnieją po dacie, w którym zostały one złożone, z wyjątkiem przypadków, które wymagają.

Źródło: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2025-06-04 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe