A Amylyx Pharmaceuticals recebe designação de pista rápida da FDA dos EUA para AMX0114 para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica

Siga Drugslib em

Cambridge, Massachusetts-(Business Wire) 03 de junho de 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" ou "Company") anunciou hoje que a Fundigen Administration (FDA) concedeu a trilha Fastleot a AMX0114, um investigação para a AntiSense (FDA) concedeu a AMX0114. com esclerose lateral amiotrófica (ALS). “Essa designação do FDA reconhece a seriedade desse distúrbio devastador e a encorajadora evidência pré-clínica que apóia o potencial do AMX0114 para atingir a calpaína-2, que foi considerada um contribuinte importante para a degeneração axonal, o mais rápido e eficiente de um driver da ALS. Ano.

A designação rápida da FDA foi projetada para facilitar o desenvolvimento e a revisão acelerada de terapias que se destinam a tratar condições graves e com risco de vida e demonstrar o potencial de atender a uma necessidade médica não atendida. Uma terapia que recebe designação rápida pode ser elegível para reuniões e comunicações mais frequentes com o FDA, além de revisão prioritária se os critérios relevantes continuarem sendo atendidos. A pesquisa revisada por pares demonstrou que a atividade hiperativa da calpaína-2 pode ser um importante fator de progressão da doença na ELA e outras doenças neurodegenerativas, executando a degeneração dos axônios, os longos segmentos neuronais tubulares que transportam sinais de neurônios para os músculos ou outros neurônios. Em estudos pré -clínicos, o AMX0114 mostrou sobrevivência neuronal aprimorada e reduções nos níveis de luz neurofilamentada extracelular (NFL) em vários modelos de doenças.

Em abril de 2025, a empresa anunciou que o primeiro participante foi dosado em Lumina, um multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e múltipla dose ascendente de ensaio clínico, projetado para avaliar a atividade e a atividade biológica do AMX0114 em pessoas que vivem com ALS. A Lumina também avaliará os biomarcadores de ALS amplamente pesquisados, incluindo alterações da linha de base nos níveis de NFL. Aproximadamente 48 participantes serão randomizados 3: 1 para receber AMX0114 ou placebo por administração intratecal uma vez a cada quatro semanas, por até quatro doses. Amylyx espera dados de coorte antecipados de Lumina em 2025.

sobre amx0114

AMX0114 é um oligonucleotídeo antisense investigacional (ASO) direcionado à calpaína-2 (CAPN2) para o tratamento potencial da ELA. A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu AMX0114 Designação Fast Track para o tratamento da ELA. Em estudos pré-clínicos, o tratamento com AMX0114 resultou em redução potente, dependente da dose e durável no mRNA de CAPN2 e níveis de proteína calpain-2 em modelos de degeneração axonal relevantes para a doença. Isso se traduziu em melhoria neuronal, inclusive em um modelo de TDP-43 ALS, e reduções nos níveis de luz neurofilamentada extracelular (NFL) em vários modelos de doenças e paradigmas de lesão neuronal. AMX0114 foi bem tolerado em estudos de segurança pré-clínica in vivo.

sobre ALS

A esclerose lateral amiotrófica (ALS, também conhecida como doença do neurônio motor) é um distúrbio neurodegenerativo implacável e progressivo e fatal causado pela morte do neurônio motor no cérebro e na medula espinhal. A perda de neurônios motores na ELA leva à deterioração da função muscular, a incapacidade de se mover e falar, paralisia respiratória e, eventualmente, a morte. Mais de 90% das pessoas com ALS têm doença esporádica, não mostrando uma história familiar clara.

sobre Lumina

O ensaio clínico da Fase 1 Lumina (NCT06665165) é um estudo de dose ascendente multinacional, randomizada, dupla-cega, controlada por placebo e múltipla que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de AMX0114 em pessoas que vivem com ALS. Prevê -se que Lumina se inscreva aproximadamente 48 participantes adultos. Lumina também avaliará os biomarcadores ALS amplamente pesquisados, incluindo a mudança da linha de base nos níveis de luz de neurofilamentos (NFL).

Na Amylyx, nossa missão é inaugurar uma nova era de tratar doenças com altas necessidades não atendidas. Onde outros veem desafios, vemos oportunidades que buscamos com urgência, ciência rigorosa e compromisso inabalável com as comunidades que servimos. Atualmente, estamos focados em três terapias de investigação em várias doenças neurodegenerativas e endócrinas nas quais acreditamos que elas podem causar o maior impacto. Para obter mais informações, visite amylyx.com e siga-nos no LinkedIn e X. Para investidores, visite Investors.amylyx.com.

declarações contidas neste comunicado à imprensa sobre questões que não são fatos históricos são "declarações prospectivas" na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995, conforme alterada. Como essas declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Tais declarações incluem, entre outros, as expectativas do Amylyx sobre: ​​o potencial do AMX0114 como tratamento para a ALS, a linha do tempo esperada para a leitura de dados e a expectativa de ação regulatória. Quaisquer declarações prospectivas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados na teleconferência da empresa são baseados nas expectativas atuais da administração de eventos futuros e estão sujeitos a vários riscos e incertezas que podem causar resultados reais a diferir material e adversamente daqueles estabelecidos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Os riscos que contribuem para a natureza incerta das declarações prospectivas incluem: o sucesso, o custo e o tempo das atividades de desenvolvimento de programas da Amylyx; A capacidade da Amylyx de executar seus planos e expectativas de desenvolvimento regulatória em relação ao momento dos resultados de seus anúncios de dados planejados e iniciação de estudos clínicos; Capacidade do Amylyx de financiar operações e o impacto que a incerteza macroeconômica global, a instabilidade geopolítica e os eventos de saúde pública terão nas operações da Amylyx, bem como os riscos e incertezas estabelecidos no Relatório AMYLYX dos Estados Unidos e da Comissão de Valores Mobiliários (SEC), incluindo o Relatório da Amylyx '21, para a formulário de 10 anos e a Subselt. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados em nossa teleconferência de ganhos falam apenas na data em que foram feitos. A Amylyx não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações para refletir eventos que ocorrem ou circunstâncias existentes após a data em que foram feitas, exceto conforme exigido por lei.

Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Postou : 2025-06-04 06:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras -chave populares