Amylyx Pharmaceuticals primește desemnarea rapidă a pieselor FDA din SUA pentru AMX0114 pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice

Urmăriți Drugslib pe

Cambridge, Mass .-- (Business Wire) 03 iunie 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx” sau „Compania”) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat o desemnare rapidă a pistei la AMX0114, un antisens de investigare a ungonucleotidei (ASO), care vizează Calpain 2 Scleroza laterală amiotrofică (ALS).

„Obținerea desemnării FDA Fast Track pentru AMX0114 este un pas important înainte în misiunea noastră de a dezvolta tratamente potențiale pentru persoanele care trăiesc cu ALS, o boală progresivă și fatală neobosită, cu opțiuni terapeutice limitate”, a declarat Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer la Amylyx. „Această desemnare din FDA recunoaște atât gravitatea acestei tulburări devastatoare, cât și probele preclinice încurajatoare care susțin potențialul AMX0114 de a viza Calpain-2, care s-a dovedit a fi un contribuabil important la degenerarea axonală, un motor critic în progresul ALS. Anul.

Desemnarea rapidă a FDA este concepută pentru a facilita dezvoltarea și revizuirea accelerată a terapiilor care sunt destinate să trateze condiții grave și care pot pune viața în pericol și să demonstreze potențialul de a răspunde unei nevoi medicale nesatisfăcute. O terapie care primește desemnarea rapidă a pieselor poate fi eligibilă pentru întâlniri și comunicații mai frecvente cu FDA, precum și pentru revizuirea prioritară, dacă criteriile relevante continuă să fie îndeplinite.

Amylyx proiectat AMX0114 pentru a viza Calpain-2, o protează activată de calciu. Cercetările revizuite de la egal la egal au demonstrat că activitatea Calpain-2 hiperactivă poate fi un motor important al progresiei bolii în ALS și în alte boli neurodegenerative prin executarea degenerarii axonilor, a lungi segmente neuronale tubulare care transportă semnale de la neuroni către mușchi sau alți neuroni. În studiile preclinice, AMX0114 a arătat o supraviețuire neuronală îmbunătățită și reduceri ale nivelurilor de lumină neurofilament extracelular (NFL) pe mai multe modele de boli.

În aprilie 2025, compania a anunțat că primul participant a fost dozat în Lumina, un studiu multinațional, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multiplu în faza clinică a dozei 1 ascendente, concepută pentru a evalua siguranța și activitatea biologică a AMX0114 la persoanele care trăiesc cu ALS. Lumina va evalua, de asemenea, biomarkerii ALS cercetați pe scară largă, inclusiv modificările de la nivelul de bază la nivelurile NFL. Aproximativ 48 de participanți vor fi randomizați 3: 1 pentru a primi AMX0114 sau placebo prin administrarea intratecală o dată la patru săptămâni, pentru până la patru doze. Amylyx se așteaptă la datele de cohortă timpurie de la Lumina în 2025.

despre AMX0114

AMX0114 este o oligonucleotidă antisensă de investigație (ASO) care vizează Calpain-2 (CAPN2) pentru tratamentul potențial al ALS. Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat AMX0114 Designarea rapidă a traseelor ​​pentru tratamentul ALS. În studiile preclinice, tratamentul cu AMX0114 a dus la o reducere puternică, dependentă de doză și durabilă a nivelului de proteine ​​CAPN2 și Calpain-2 la modelele celulare relevante de boli de degenerare axonală. Acest lucru s-a tradus într-o supraviețuire neuronală îmbunătățită, inclusiv într-un model de TDP-43 ALS și reduceri ale nivelurilor de lumină de neurofilament extracelular (NFL) pe mai multe modele de boală și paradigme ale leziunilor neuronale. AMX0114 a fost bine tolerat în studiile de siguranță preclinică in vivo.

despre ALS

Scleroza laterală amiotrofică (ALS, cunoscută și sub denumirea de boala neuronilor motori) este o tulburare neurodegenerativă progresivă și fatală neobosită cauzată de moartea neuronilor motori în creier și măduva spinării. Pierderea neuronilor motori în ALS duce la deteriorarea funcției musculare, incapacitatea de a se deplasa și de a vorbi, paralizia respiratorie și, în cele din urmă, moartea. Peste 90% dintre persoanele cu ALS au o boală sporadică, care nu arată un istoric familial clar.

despre Lumina

Studiul clinic de fază 1 Lumina (NCT06665165) este un studiu multinațional, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multiplu în doză ascendentă care evaluează siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și farmacodinamica AMX0114 la persoanele care trăiesc cu ALS. Lumina este anticipată să înscrie aproximativ 48 de participanți la adulți. Lumina va evalua, de asemenea, biomarkerii ALS cercetați pe scară largă, inclusiv schimbarea de la nivelul inițial la nivelurile de lumină neurofilament (NFL).

despre amylyx farmaceuticals

la Amylyx, misiunea noastră este să creăm într -o nouă eră a tratării bolilor cu nevoi mari nesatisfăcute. În cazul în care alții văd provocări, vedem oportunități pe care le urmărim cu urgență, știință riguroasă și angajament de neclintit față de comunitățile pe care le deservim. În prezent, suntem concentrați pe trei terapii de investigare în mai multe boli neurodegenerative și endocrine în care credem că pot avea cel mai mare impact. Pentru mai multe informații, vizitați Amylyx.com și urmați-ne pe LinkedIn și X. Pentru investitori, vizitați Investors.amylyx.com.

declarații prospective

Declarațiile conținute în acest comunicat de presă cu privire la problemele care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995, astfel cum a fost modificată. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective. Astfel de declarații includ, dar nu se limitează la, așteptările lui Amylyx cu privire la: potențialul pentru AMX0114 ca tratament pentru ALS, calendarul preconizat pentru citirea datelor și așteptarea pentru acțiuni de reglementare. Orice declarații prospective din acest comunicat de presă și comentarii conexe în apelul de conferință al veniturilor companiei se bazează pe așteptările actuale ale managementului cu privire la evenimentele viitoare și sunt supuse unui număr de riscuri și incertitudini care ar putea determina rezultatele reale să difere în mod semnificativ și negativ de cele prevăzute sau implicate de astfel de declarații prospective. Riscurile care contribuie la natura incertă a declarațiilor prospective includ: succesul, costul și calendarul activităților de dezvoltare a programului Amylyx; Capacitatea lui Amylyx de a executa pe planurile sale de dezvoltare de reglementare și așteptările cu privire la momentul rezultatelor din anunțurile sale de date planificate și inițierea studiilor clinice; Amylyx’ ability to fund operations, and the impact that global macroeconomic uncertainty, geopolitical instability, and public health events will have on Amylyx’ operations, as well as the risks and uncertainties set forth in Amylyx’ United States Securities and Exchange Commission (SEC) filings, including Amylyx’ Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024, and subsequent filings with the SEC. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă și comentariile conexe în conferința noastră de venituri vorbesc doar de la data la care au fost făcute. Amylyx nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimentele care apar sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute, cu excepția cazului în care solicită legea.

Sursa: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2025-06-04 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare