Amylyx Pharmaceuticals получает FDA FDA Fast Track Обозначение для AMX0114 для лечения амиотрофического бокового склероза

Следите за Drugslib на

Кембридж, штат Массачусетс .-- (Business Wire) 3 июня 2025 г.-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) («Amylyx» или «Компания») сегодня объявила, что Управление по еде и лекарствам в США (FDA) обеспечило бы быстрое оборотное обозначение AMX0114, INVERSATION ANTSIGATION OLIGONUCLIDEITIONTITIONTITIOR Жизнь с амиотрофическим боковым склерозом (ALS).

«Получение FDA Fast Track обозначения для AMX0114 - это важный шаг вперед в нашей миссии по разработке потенциальных методов лечения для людей, живущих с ALS, неустанно прогрессивным и фатальным заболеванием с ограниченными терапевтическими вариантами», - сказала Камилла Л. Бедросиан, MD, главный медицинский офицер MD в Amylyx. «Это обозначение из FDA распознает как серьезность этого разрушительного расстройства, так и обнаруженные доклинические доказательства, подтверждающие потенциал AMX0114 для нацеливания на кальпаин-2, который, как было установлено, является важным фактором, способствующим дегенерации аксонов, критической драйвере в прогрессии ALS. Мы стремимся к продвижению AMX0114 как можно более быстро, и мы продолжаем предвидеть первые данные. Мы с нетерпением ждем продолжения взаимодействия с FDA, поскольку мы работаем над тем, чтобы быстро продвигать развитие AMX0114 с конечной целью решения срочных, неудовлетворенных потребностей сообщества ALS ».

Быстрое обозначение FDA предназначено для облегчения разработки и ускоренного обзора методов лечения, которые предназначены для лечения серьезных и опасных для жизни состояний и демонстрации потенциала для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Терапия, которая получает быстрое обозначение, может иметь право на более частые встречи и общения с FDA, а также обзор приоритета, если соответствующие критерии продолжают соответствовать. Рецензируемое исследование показало, что гиперактивная активность кальпаина-2 может быть важным фактором прогрессирования заболевания при БАС и других нейродегенеративных заболеваний путем выполнения дегенерации аксонов, длинных трубчатых нейрональных сегментов, которые несут сигналы от нейронов в мышцу или другие нейроны. В доклинических исследованиях AMX0114 показал улучшенную выживаемость нейронов и снижение уровней внеклеточного нейрофиламентального света (NFL) на многочисленных моделях заболеваний.

В апреле 2025 года компания объявила, что первый участник был дозирован в Lumina, многонациональном, рандомизированном, двойным слепого, контролируемом плацебо, многочисленным клиническим испытаниям 1-й дозы, предназначенным для оценки безопасности и биологической активности AMX0114 у людей, живущих с БАС. Lumina также будет оценивать широкие исследования биомаркеров ALS, включая изменения по сравнению с исходными уровнями в уровнях НФЛ. Приблизительно 48 участников будут рандомизированы 3: 1, чтобы получить AMX0114 или плацебо от интратекального введения один раз каждые четыре недели, для до четырех доз. Amylyx ожидает ранних данных когорты от Lumina в 2025 году.

о AMX0114

AMX0114-это исследовательский антисмысловый олигонуклеотид (ASO), нацеленный на кальпаин-2 (CAPN2) для потенциального лечения ALS. Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило AMX0114 быстрое обозначение для лечения ALS. В доклинических исследованиях лечение AMX0114 приводило к мощному, дозе-зависимому и долговечному снижению уровней мРНК CAPN2 и белка кальпаина-2 в моделях клеточных клеток, релевантных заболеваний, дегенерации аксонов. Это привело к улучшению выживаемости нейронов, в том числе в модели ALS TDP-43, и снижению уровней внеклеточного нейрофиламентального света (NFL) на многочисленных моделях заболеваний и парадигмы повреждения нейронов. AMX0114 был хорошо переносится в исследованиях доклинической безопасности in vivo.

о ALS

Амиотрофический боковой склероз (БАС, также известный как болезнь моторных нейронов) является неуклонно прогрессирующим и фатальным нейродегенеративным расстройством, вызванным гибелью моторных нейронов в мозге и спинном мозге. Потеря моторного нейрона в БАС приводит к ухудшению мышечной функции, неспособности перемещаться и говорить, дыхательный паралич и в конечном итоге смерть. Более 90% людей с БАС страдают от спорадической болезни, не показывая ясной семейной истории.

о Lumina

Клиническое исследование Lumina 1 фазы (NCT06665165) представляет собой многонациональное рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многократное исследование дозы, оценивающее безопасность, терпимость, фармакокинетику и фармакодинамику AMX0114 у людей, живущих с БАС. Ожидается, что Lumina зарегистрирует около 48 взрослых участников. Lumina также будет оценивать широкие исследования биомаркеров ALS, включая изменения от базовых уровней нейрофиламентального света (NFL).

В Amylyx наша миссия состоит в том, чтобы ввести новую эру лечения болезней с высокими неудовлетворенными потребностями. Там, где другие видят проблемы, мы видим возможности, которые мы занимаемся срочностью, строгой наукой и непоколебимой приверженностью сообществам, которым мы служим. В настоящее время мы сосредоточены на трех исследовательских методах терапии в нескольких нейродегенеративных и эндокринных заболеваниях, при которых мы считаем, что они могут оказать наибольшее влияние. Для получения дополнительной информации посетите amylyx.com и следите за нами на LinkedIn и X. Для инвесторов, пожалуйста, посетите Investors.amylyx.com.

Заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, касающиеся вопросов, которые не являются историческими фактами, являются «прогнозными заявлениями» в значении Закона о реформе судебных разбирательств частных ценных бумаг 1995 года, с поправками. Поскольку такие заявления подвержены рискам и неопределенности, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражаются или подразумеваются такими перспективными заявлениями. Такие заявления включают, но не ограничиваются ими, ожиданиями Amylyx в отношении: потенциал для AMX0114 в качестве лечения ALS, ожидаемого срока для считывания данных и ожидания регулирования. Любые перспективные заявления в этом пресс-релизе и связанные с этим комментарии в конференции по доходам компании основаны на текущих ожиданиях руководства в будущих событиях и подвержены ряду рисков и неопределенности, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться и отрицательно от тех, которые изложены или подразумевались такими высказываниями. Риски, которые способствуют неопределенному характеру перспективных заявлений, включают в себя: успех, стоимость и время деятельности по разработке программ Amylyx; Способность Amylyx выполнять свои планы регулирующих органов и ожидания относительно сроков результатов его запланированных объявлений данных и инициации клинических исследований; Способность Amylyx финансировать операции и влияние, что глобальная макроэкономическая неопределенность, геополитическая нестабильность и события общественного здравоохранения будут оказывать на операции Amylyx, а также риски и неопределенности, изложенные в документах Amylyx в Соединенных Штатах и ​​биржах (Sec), в том числе годовой отчет Amylyx в форме 10-K в течение года, окончал, что, по окончании, 2024, и после того, как он был окончал, и после того, как он был окончал, и после окончания. Все заявления, которые выглядят вперед, содержащиеся в этом пресс-релизе, и связанные с этим комментарии в нашей конференции по выходу на конференцию говорят только на дату, когда они были сделаны. Amylyx не обязан обновлять такие заявления, чтобы отразить события, которые происходят, или обстоятельства, которые существуют после даты, когда они были сделаны, за исключением случаев, требуемых по закону.

Источник: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2025-06-04 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова