Amylyx Pharmaceuticals, amyotrofik lateral skleroz tedavisi için AMX0114 için ABD FDA Fast Track tayini aldı

Drugslib'i takip edin

Cambridge, Mass.-(BUSINESS WIRE) 03 Haziran 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” veya “Şirket”) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), AMX0114'ün AMX0114'ü hedefleme (ASO) hedeflemesine hızlı parça ataması verdiğini açıkladı. Amyotrofik lateral skleroz (ALS).

“AMX0114 için FDA hızlı iz ataması elde etmek, ALS ile yaşayan insanlar için potansiyel tedaviler geliştirme misyonumuzda önemli bir adımdır, sınırlı terapötik seçeneklere sahip acımasızca ilerici ve ölümcül bir hastalık” dedi Camille L. Bedrosian, MD, Amylyx'in baş tıbbi memuru. “FDA'dan gelen bu atama, hem bu yıkıcı bozukluğun ciddiyetini hem de AMX0114'ün kalpain-2'yi hedefleme potansiyelini destekleyen, ALS ilerlemesinde kritik bir sürücü olan kalpain-2'yi hedefleme potansiyelini destekleyen teşvik edici klinik öncesi kanıtları kabul ediyor. Yıl.

FDA’nın hızlı pist ataması, ciddi ve yaşamı tehdit eden koşulları tedavi etmeyi ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaca değinme potansiyelini göstermeyi amaçlayan tedavilerin geliştirilmesini ve hızlandırılmış incelemesini kolaylaştırmak için tasarlanmıştır. Hızlı pist ataması alan bir terapi, FDA ile daha sık toplantılar ve iletişim için uygun olabilir ve ilgili kriterler karşılanmaya devam ederse öncelik incelemesi. Hakemli araştırmalar, aşırı aktif kalpain-2 aktivitesinin, aksonların dejenerasyonunu, nöronlardan kaslara veya diğer nöronlara sinyal taşıyan uzun tübüler nöronal segmentleri uygulayarak ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklarda hastalık ilerlemesinin önemli bir itici gücü olabileceğini göstermiştir. Klinik öncesi çalışmalarda, AMX0114, çoklu hastalık modellerinde hücre dışı nörofilament ışığı (NFL) seviyelerinde gelişmiş nöronal sağkalım ve azalma gösterdi.

Nisan 2025'te şirket, ilk katılımcının ALS ile yaşayan insanlarda AMX0114'ün güvenliğini ve biyolojik aktivitesini değerlendirmek için tasarlanmış çokuluslu, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çoklu artan bir doz faz 1 klinik çalışma olan Lumina'da dozlandığını duyurdu. Lumina ayrıca, NFL seviyelerindeki taban çizgisinden gelen değişiklikler de dahil olmak üzere geniş ölçüde araştırılan ALS biyobelirteçlerini değerlendirecektir. Yaklaşık 48 katılımcı, dört haftada bir, dört haftada bir intratekal uygulama ile AMX0114 veya plasebo almak için 3: 1 randomize edilecektir. Amylyx, 2025'te Lumina'dan erken kohort verilerini bekliyor.

AMX0114 Hakkında

AMX0114, ALS'nin potansiyel tedavisi için kalpain-2'yi (CAPN2) hedefleyen bir araştırma antisens oligonükleotid (ASO). ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), ALS tedavisi için AMX0114 hızlı yol ataması vermiştir. Klinik öncesi çalışmalarda, AMX0114 ile tedavi, aksonal dejenerasyonun hastalığa bağlı hücre modellerinde CAPN2 mRNA ve calpain-2 protein seviyelerinde güçlü, doza bağlı ve dayanıklı bir azalma ile sonuçlandı. Bu, TDP-43 ALS modeli de dahil olmak üzere iyileştirilmiş nöronal sağkalım ve çoklu hastalık modelleri ve nöronal hasar paradigmaları arasında hücre dışı nörofilament ışığı (NFL) seviyelerinde azalmalara çevrildi. AMX0114 in vivo klinik öncesi güvenlik çalışmalarında iyi tolere edildi.

ALS hakkında

Amyotrofik lateral skleroz (Motor Nöron Hastalığı olarak da bilinen ALS), beyinde ve omurilikte motor nöron ölümünün neden olduğu acımasızca ilerleyici ve ölümcül bir nörodejeneratif bozukluktur. ALS'deki motor nöron kaybı, kas fonksiyonunun bozulmasına, hareket edememe ve konuşamama, solunum felci ve sonunda ölüme yol açar. ALS'li kişilerin% 90'ından fazlasının, net bir aile öyküsü göstermeyen sporadik hastalığı vardır.

Lumina hakkında

Faz 1 Lumina klinik çalışması (NCT06665165), ALS ile yaşayan kişilerde AMX0114'ün güvenlik, tolere edilebilirlik, farmakokinetik ve farmakodinamiğini değerlendiren çokuluslu, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çoklu yükselen bir doz çalışmasıdır. Lumina'nın yaklaşık 48 yetişkin katılımcıyı kaydetmesi bekleniyor. Lumina ayrıca, nörofilament ışığında (NFL) seviyelerinde taban çizgisinden değişiklik de dahil olmak üzere geniş ölçüde araştırılan ALS biyobelirteçlerini değerlendirecektir.

Amylyx'te misyonumuz, yüksek karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalıkları tedavi etmek için yeni bir çağda ilerlemektir. Başkalarının zorlukları gördüğü durumlarda, aciliyet, titiz bilim ve hizmet ettiğimiz topluluklara değişmez bağlılıkla takip ettiğimiz fırsatları görüyoruz. Şu anda, en büyük etkiyi yaratabileceklerine inandığımız birkaç nörodejeneratif ve endokrin hastalıkta üç araştırma tedavisine odaklanıyoruz. Daha fazla bilgi için amylyx.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve X'te takip edin. Yatırımcılar için lütfen Investers.amylyx.com adresini ziyaret edin.Bu basın bülteninde tarihsel gerçekler olmayan konularla ilgili olarak yer alan ifadeler, değiştirildiği gibi 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında “ileriye dönük beyanlar” dır. Bu tür ifadeler risklere ve belirsizliklere tabi olduğundan, gerçek sonuçlar bu tür ileriye dönük ifadelerle ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu tür ifadeler, bunlarla sınırlı olmamak üzere, Amylyx'in beklentilerini içerir: ALS için bir tedavi olarak AMX0114 potansiyeli, veri okuması için beklenen zaman çizelgesi ve düzenleyici eylem beklentisi. Bu basın bültenindeki ileriye dönük beyanlar ve şirketin kazanç konferans görüşmesindeki ilgili yorumlar, yönetimin gelecekteki olaylarla ilgili mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve gerçek sonuçların bu tür ileriye dönük ifadelerde belirtilen veya ima edilenlerden maddi ve olumsuz olarak farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk ve belirsizliğe tabidir. İleriye dönük beyanların belirsiz doğasına katkıda bulunan riskler şunlardır: Amylyx’in program geliştirme faaliyetlerinin başarısı, maliyeti ve zamanlaması; Amylyx’in planlanan veri duyurularından elde edilen sonuçların zamanlaması ve klinik çalışmaların başlatılması ile ilgili düzenleyici kalkınma planları ve beklentileri üzerinde yürütme yeteneği; Amylyx’in operasyonları finanse etme yeteneği ve küresel makroekonomik belirsizlik, jeopolitik istikrarsızlık ve halk sağlığı etkinliklerinin Amylyx’in operasyonları üzerindeki etkisi, Amylyx’in Menkul Kıymetleri ve Borsa Komisyonu (SEC) Dosyalarında (SEC) Dosyalar ve Sebre Dosyalamaları da dahil olmak üzere Riskler ve Belirsizlikler, Form 10-Sex için Form 10-Doçlar dahil. Bu basın bülteninde yer alan tüm ileriye dönük beyanlar ve kazanç konferans görüşmemizdeki ilgili yorumlar yalnızca yapıldıkları tarihten itibaren konuşur. Amylyx, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, meydana gelen olayları veya yapıldıkları tarihten sonra var olan koşulları yansıtacak şekilde bu tür ifadeleri güncelleme yükümlülüğü vermez. Kaynak: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2025-06-04 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler