Amylyx Pharmaceuticals отримує позначення FDA FAST FDA для AMX0114 для лікування аміотрофічного бічного склерозу

Підпишіться на Drugslib

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) June 03, 2025 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” or the “Company”) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation to AMX0114, an investigational antisense oligonucleotide (ASO) targeting calpain-2 for the treatment of people living with Аміотрофічний бічний склероз (ALS).

«Отримання FDA швидкого позначення для AMX0114 є важливим кроком вперед у нашій місії з розробки потенційних методів лікування людей, які живуть з АЛС, невблаганно прогресивним та фатальним захворюванням з обмеженими терапевтичними варіантами», - сказав Каміль Л. Бедросян, MD, головна медична служба AMYLYX. "Це позначення від FDA визнає як серйозність цього руйнівного розладу, так і обнадійливі доклінічні докази, що підтверджують потенціал AMX0114 для націлювання Кальпаїну-2, який був визнаний важливим фактором аксональної дегенерації, критичним драйвером у прогресуванні ALS. Ми зобов’язані просунути AMX0114 з подальшої випуску 1, і ми продовжуємо очікувати раннього COOHORT COOHORT. рік.

Швидке позначення треку FDA призначене для полегшення розвитку та прискорення огляду терапії, призначених для лікування серйозних та небезпечних для життя умов та продемонстрування потенціалу для вирішення незадоволеної медичної потреби. Терапія, яка отримує швидке позначення треку, може мати право на частіші зустрічі та комунікації з FDA, а також пріоритетного огляду, якщо відповідні критерії продовжують виконуватись.

amylyx, розроблений AMX0114 для націлювання на кальфейн-2, активовану кальцієм протеазою. Рецензовані дослідження продемонстрували, що надактивна активність кальпаїну-2 може бути важливим рушієм прогресування захворювання при АЛС та інших нейродегенеративних захворюваннях, виконуючи дегенерацію аксонів, довгі трубчасті нейронні сегменти, які переносять сигнали від нейронів до м’язів або інших нейронів. У доклінічних дослідженнях AMX0114 показав поліпшення виживання нейронів та зниження рівня позаклітинного нейрофіламентного світла (NFL) у різних моделях захворювань.

У квітні 2025 року компанія оголосила, що перший учасник був дозований у Lumina, багатонаціональному, рандомізованому, подвійному сліпому, плацебо-контрольованому, багаторазовому клінічному випробуванні фази 1, розробленого для оцінки безпеки та біологічної активності AMX0114 у людей, які живуть з АЛС. Lumina також оцінить широко досліджені біомаркерами ALS, включаючи зміни від базової лінії в рівнях НФЛ. Приблизно 48 учасників будуть рандомізовані 3: 1 для отримання AMX0114 або плацебо за допомогою внутрішньочерепного введення один раз на чотири тижні, до чотирьох доз. Amylyx очікує ранніх когортних даних від Lumina у 2025 році.

про AMX0114

AMX0114-це дослідницький антисмисловий олігонуклеотид (ASO), орієнтований на Кальпаїна-2 (CAPN2) для потенційного лікування АЛС. Американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) надала AMX0114 швидке позначення для лікування АЛС. У доклінічних дослідженнях лікування AMX0114 призвело до потужного, залежного від дози та міцного зниження рівня мРНК CAPN2 та білка кальпаїну-2 у клітинних моделях, пов'язаних з хворобою аксональної дегенерації. Це перекладається на покращення виживання нейронів, в тому числі в моделі TDP-43 ALS та зниження рівня позаклітинного нейрофіламентного світла (NFL) у множинних моделях захворювань та парадигм травм нейронів. AMX0114 добре переносився в дослідженні доклінічної безпеки in vivo.

про ALS

Аміотрофічний бічний склероз (АЛС, також відомий як хвороба моторних нейронів) є невпинно прогресуючою та смертельною нейродегенеративною розладом, спричиненим смертю моторних нейронів у мозку та спинному мозку. Втрата рухового нейрона в АЛС призводить до погіршення функції м’язів, неможливості переміщення та розмови, дихального паралічу та, врешті -решт, смерті. Більше 90% людей з АЛС мають спорадичні захворювання, не виявляючи чіткої сімейної історії.

про Люмін

Клінічне випробування фази 1 Lumina (NCT06665165)-це багатонаціональне, рандомізоване, подвійне сліпове, плацебо-контрольоване, багаторазове випробування на висхідній дозі, що оцінює безпеку, переносимість, фармакокінетику та фармакодинаміку AMX0114 у людей, які живуть з АЛС. Очікується, що Lumina буде зарахувати приблизно 48 дорослих учасників. Lumina також оцінить широко досліджені біомаркерами ALS, включаючи зміну від базової лінії в рівнях нейрофіламентного світла (NFL).

в Емікс, наша місія полягає в тому, щоб ввести нову еру лікування захворювань з високими незадоволеними потребами. Там, де інші бачать виклики, ми бачимо можливості, які ми переслідуємо з терміновістю, суворою наукою та непохитною прихильністю до громад, які ми обслуговуємо. Наразі ми зосереджені на трьох дослідницьких терапіях у кількох нейродегенеративних та ендокринних захворюваннях, в яких ми вважаємо, що вони можуть зробити найбільший вплив. Для отримання додаткової інформації відвідайте amylyx.com та слідкуйте за нами на LinkedIn та X. для інвесторів, відвідайте інвесторів.amylyx.com.

твердження, що містяться в цьому прес-релізі щодо питань, які не є історичними фактами, є "перспективними твердженнями" у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року із змінами. Оскільки такі твердження підлягають ризикам та невизначеностям, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що виражаються або маються на увазі такі перспективні заяви. Такі твердження включають, але не обмежуються цим очікуванням Емікс щодо: потенціал для AMX0114 як лікування АЛС, очікуваний часовий графік зчитування даних та очікування регуляторних дій. Будь-які перспективні заяви у цьому прес-релізі та пов'язані з цим коментарі в конференц-дзвінку компанії ґрунтуються на поточних очікуваннях керівництва на майбутні події та підлягають низці ризиків та невизначеностей, які можуть спричинити фактичні результати істотно та негативно від тих, що встановлюються або передбачають такі перспективні заяви. Ризики, що сприяють невизначеному характеру перспективних тверджень, включають: успіх, вартість та терміни діяльності програми Amylyx; Здатність Емікс виконувати свої плани та очікування регуляторного розвитку щодо часу результатів своїх запланованих даних про оголошення та ініціювання клінічних досліджень; Здатність Емілікса фінансувати операції та вплив на глобальну макроекономічну невизначеність, геополітичну нестабільність та події охорони здоров'я, на операції Amylyx, а також про ризики та невизначеності, викладені в заяві про цінні папери та біржів (SEC) Amylyx (SEC), включаючи звіт Amyx's Form 10-k за рік. Усі вигляді заявки, що містяться в цьому прес-релізі, та пов'язані з цим коментарі в нашому дзвінку на конференції заробітку, які говорять лише на дату, коли вони були зроблені. Amylyx не бере на себе зобов’язання оновлювати такі заяви, щоб відобразити події, що відбуваються, або обставини, що існують після дати, коли вони були зроблені, за винятком випадків, як це вимагається законодавством.

Джерело: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2025-06-04 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова