وجدت دراسة أخرى أن العلاج الجيني كريسبر يحارب الخلايا المنجلية

تمت المراجعة طبيًا بواسطة Drugs.com.

بواسطة Ernie Mundell HealthDay Reporter

الثلاثاء، 18 يونيو 2024 - هناك المزيد من الأخبار الجيدة في المعركة ضد مرض فقر الدم المنجلي، مع اكتشاف تجربة أخرى علاج تحرير الجينات بتقنية كريسبر يقدم نتائج مبهرة للمرضى.

"من المشجع أن هذا التعديل الجيني قال الباحث الرئيسي في الدراسة د. ربيع حنا. وهو رئيس قسم أمراض الدم والأورام لدى الأطفال وزراعة الدم والنخاع في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال.

فقر الدم المنجلي هو اضطراب وراثي مؤلم يؤدي إلى تكوين خلايا دم حمراء مشوهة على شكل منجل. يُعتقد أن أكثر من 100.000 أمريكي مصابون بمرض فقر الدم المنجلي، والذي يمكن أن يؤدي إلى تقصير متوسط العمر وهو أكثر شيوعًا بين الأمريكيين السود.

تساعد التطورات الحديثة في ما يعرف بتقنية كريسبر لتحرير الجينات في تصحيح الاضطراب عن طريق تعديل الشذوذ الجيني الكامن وراءه.

يُطلق على نهج Cleveland Clinic CRISPR اسم renizgamglogene autogedtemcel (يتم اختصاره إلى "reni-cel"). إنه علاج تجريبي لمرة واحدة يستخدم الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض لتصحيح الخلل الوراثي.

تم علاج اثنين من 18 مريضًا في التجربة الجديدة في كليفلاند كلينك.

في هذا الإجراء، يتم حصاد الخلايا الجذعية للمرضى ثم إرسالها لتحرير الجينات في المختبر. خضع المرضى أيضًا للعلاج الكيميائي لإفساح المجال لحقن الخلايا الجذعية الجديدة في نخاع العظام.

"بعد العلاج، استعاد جميع المرضى خلايا الدم البيضاء والصفائح الدموية بنجاح،" وفقًا لبيان صحفي للعيادة. "من المهم أن جميع المرضى ظلوا خاليين من الأحداث المؤلمة منذ العلاج، وأولئك الذين تمت متابعتهم لمدة خمسة أشهر أو أكثر شهدوا حل فقر الدم لديهم."

يبدو أيضًا أن العلاج ليس له أي آثار جانبية خطيرة، حسبما أفادت مجموعة هانا.

"تبعث هذه النتائج الأخيرة بالأمل في أن يستمر هذا العلاج التجريبي الجديد في إظهار التقدم ويجعلنا أقرب إلى علاج وظيفي لمرض هانا. وقال: "هذا المرض المدمر".

النتائج تم تقديمها يوم الخميس في المؤتمر الهجين لعام 2024 للجمعية الأوروبية لأمراض الدم (EHA) في مدريد. يجب اعتبار مثل هذه النتائج أولية حتى يتم نشرها في مجلة خاضعة لمراجعة النظراء.

تم تمويل التجربة من قبل شركة تحرير الجينات Editas Medicine.

المصادر

<كليفلاند كلينك، بيان صحفي، 14 يونيو 2024

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2024-06-18 21:15

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

وجدت دراسة أخرى أن العلاج الجيني كريسبر يحارب الخلايا المنجلية

المصادر

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

الكلمات الرئيسية الشعبية