Další studie zjistila, že genová terapie CRISPR bojuje proti srpkovité anémii

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Reportérem Ernie Mundell HealthDay

ÚTERÝ, 18. června 2024 -- V boji proti srpkovité anémii jsou další dobré zprávy, další studie zjistila Terapie pomocí úpravy genu CRISPR přináší pacientům působivé výsledky.

„Je povzbudivé, že tato úprava genů léčba nadále vykazuje slibnou účinnost u pacientů se srpkovitou anémií,“ řekl vedoucí výzkumný pracovník studie Dr. Rabi Hanna. Je předsedou divize dětské hematologické onkologie a transplantace krve a dřeně na Cleveland Clinic Children’s.

Srpkovitá anémie je bolestivá, dědičná genetická porucha, která vytváří zdeformované srpkovité červené krvinky. Předpokládá se, že více než 100 000 Američanů trpí srpkovitou anémií, která může zkrátit délku života a je mnohem častější u černochů.

Nedávné pokroky v tom, co je známé jako technologie úpravy genů CRISPR, pomáhá napravit poruchu vyladěním základní genové abnormality za ní.

Přístup CRISPR Cleveland Clinic se nazývá renizgamglogene autogedtemcel (zkráceně „reni-cel“). Je to experimentální jednorázová léčba, která využívá pacientovy vlastní kmenové buňky k nápravě genetické abnormality.

Dva z 18 pacientů v nové studii byli léčeni na klinice v Clevelandu.

Při tomto postupu jsou kmenové buňky pacientů sklizeny a poté odeslány k úpravě genů v laboratoři. Pacienti také podstoupili chemoterapii, aby uvolnili místo pro nové kmenové buňky, které mohou být infundovány do jejich kostní dřeně.

Po léčbě všichni pacienti úspěšně získali zpět své bílé krvinky a krevní destičky, uvádí se v tiskové zprávě kliniky. "Důležité je, že všichni pacienti zůstali bez bolestivých příhod od léčby a ti, kteří byli sledováni po dobu pěti měsíců nebo déle, zaznamenali ústup anémie."

Zdálo se také, že léčba nemá žádné závažné vedlejší účinky, uvedla Hannova skupina.

„Tyto nejnovější výsledky nabízejí naději, že tato nová experimentální léčba bude i nadále vykazovat pokrok a přiblíží nás funkčnímu vyléčení tuto zničující nemoc,“ řekl.

The zjištění byly představeny ve čtvrtek na Hybridním kongresu Evropské hematologické asociace 2024 (EHA) v Madridu. Taková zjištění by měla být považována za předběžná, dokud nebudou publikována v recenzovaném časopise.

Studie byla financována společností Editas Medicine, která se zabývá úpravou genů.

Zdroje