Další studie zjistila, že genová terapie CRISPR bojuje proti srpkovité anémii

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Reportérem Ernie Mundell HealthDay

ÚTERÝ, 18. června 2024 -- V boji proti srpkovité anémii jsou další dobré zprávy, další studie zjistila Terapie pomocí úpravy genu CRISPR přináší pacientům působivé výsledky.

„Je povzbudivé, že tato úprava genů léčba nadále vykazuje slibnou účinnost u pacientů se srpkovitou anémií,“ řekl vedoucí výzkumný pracovník studie Dr. Rabi Hanna. Je předsedou divize dětské hematologické onkologie a transplantace krve a dřeně na Cleveland Clinic Children’s.

Srpkovitá anémie je bolestivá, dědičná genetická porucha, která vytváří zdeformované srpkovité červené krvinky. Předpokládá se, že více než 100 000 Američanů trpí srpkovitou anémií, která může zkrátit délku života a je mnohem častější u černochů.

Nedávné pokroky v tom, co je známé jako technologie úpravy genů CRISPR, pomáhá napravit poruchu vyladěním základní genové abnormality za ní.

Přístup CRISPR Cleveland Clinic se nazývá renizgamglogene autogedtemcel (zkráceně „reni-cel“). Je to experimentální jednorázová léčba, která využívá pacientovy vlastní kmenové buňky k nápravě genetické abnormality.

Dva z 18 pacientů v nové studii byli léčeni na klinice v Clevelandu.

Při tomto postupu jsou kmenové buňky pacientů sklizeny a poté odeslány k úpravě genů v laboratoři. Pacienti také podstoupili chemoterapii, aby uvolnili místo pro nové kmenové buňky, které mohou být infundovány do jejich kostní dřeně.

Po léčbě všichni pacienti úspěšně získali zpět své bílé krvinky a krevní destičky, uvádí se v tiskové zprávě kliniky. "Důležité je, že všichni pacienti zůstali bez bolestivých příhod od léčby a ti, kteří byli sledováni po dobu pěti měsíců nebo déle, zaznamenali ústup anémie."

Zdálo se také, že léčba nemá žádné závažné vedlejší účinky, uvedla Hannova skupina.

„Tyto nejnovější výsledky nabízejí naději, že tato nová experimentální léčba bude i nadále vykazovat pokrok a přiblíží nás funkčnímu vyléčení tuto zničující nemoc,“ řekl.

The zjištění byly představeny ve čtvrtek na Hybridním kongresu Evropské hematologické asociace 2024 (EHA) v Madridu. Taková zjištění by měla být považována za předběžná, dokud nebudou publikována v recenzovaném časopise.

Studie byla financována společností Editas Medicine, která se zabývá úpravou genů.

Zdroje

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-06-18 21:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova