Eine weitere Studie zeigt, dass die CRISPR-Gentherapie Sichelzellenanämie bekämpft

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Von Ernie Mundell HealthDay Reporter

DIENSTAG, 18. Juni 2024 – Es gibt weitere gute Nachrichten im Kampf gegen die Sichelzellenanämie: Eine weitere Studie ergab CRISPR-Gen-Editing-Therapie liefert beeindruckende Ergebnisse für Patienten.

„Es ist ermutigend, dass diese Gen-Editierung Die Behandlung zeigt weiterhin eine vielversprechende Wirksamkeit bei Sichelzellenpatienten“, sagte der Studienleiter Dr. Rabi Hanna. Er ist Vorsitzender der Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Blut- und Knochenmarktransplantation an der Cleveland Clinic Children’s.

Sichelzellenanämie ist eine schmerzhafte, vererbte genetische Erkrankung, die zur Bildung unförmiger, sichelförmiger roter Blutkörperchen führt. Es wird angenommen, dass über 100.000 Amerikaner an der Sichelzellenanämie leiden, die die Lebenserwartung verkürzen kann und bei schwarzen Amerikanern weitaus häufiger vorkommt.

Jüngste Fortschritte in der sogenannten CRISPR-Genbearbeitungstechnologie helfen, die Störung zu korrigieren, indem sie die zugrunde liegende Genanomalie optimieren.

Der CRISPR-Ansatz der Cleveland Clinic heißt renizgamglogene autogedtemcel (abgekürzt „reni-cel“). Es handelt sich um eine experimentelle einmalige Behandlung, bei der die eigenen Stammzellen des Patienten zur Korrektur der genetischen Anomalie verwendet werden.

Zwei der 18 Patienten der neuen Studie wurden in der Cleveland Clinic behandelt.

Bei dem Verfahren werden den Patienten Stammzellen entnommen und dann zur Genbearbeitung ins Labor geschickt. Die Patienten unterzogen sich außerdem einer Chemotherapie, um Platz für die Einschleusung der neuen Stammzellen in ihr Knochenmark zu schaffen.

„Nach der Behandlung erlangten alle Patienten erfolgreich ihre weißen Blutkörperchen und Blutplättchen zurück“, heißt es in einer Pressemitteilung der Klinik. „Wichtig ist, dass bei allen Patienten seit der Behandlung keine schmerzhaften Ereignisse aufgetreten sind und bei denjenigen, die fünf Monate oder länger beobachtet wurden, eine Besserung der Anämie zu verzeichnen war.“

Die Behandlung schien auch keine schwerwiegenden Nebenwirkungen zu haben, berichtete Hannas Gruppe.

„Diese neuesten Ergebnisse geben Anlass zur Hoffnung, dass diese neue experimentelle Behandlung weiterhin Fortschritte zeigen und uns einer funktionellen Heilung näher bringen wird.“ dieser verheerenden Krankheit“, sagte er.

Die Ergebnisse wurden am Donnerstag auf dem Hybrid Congress (EHA) der European Hematology Association 2024 vorgestellt. in Madrid. Solche Ergebnisse sollten als vorläufig betrachtet werden, bis sie in einer von Experten begutachteten Fachzeitschrift veröffentlicht werden.

Die Studie wurde von der Gen-Editing-Firma Editas Medicine finanziert.

Quellen

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-06-18 21:15

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