Μια άλλη μελέτη διαπιστώνει ότι η γονιδιακή θεραπεία CRISPR καταπολεμά το δρεπανοκυτταρικό κύτταρο

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικός έλεγχος από Drugs.com.

Από τον Ernie Mundell HealthDay Reporter

ΤΡΙΤΗ, 18 Ιουνίου 2024 -- Υπάρχουν περισσότερα καλά νέα στη μάχη κατά της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, με μια άλλη δοκιμαστική εύρεση θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR που προσφέρει εντυπωσιακά αποτελέσματα για τους ασθενείς.

«Είναι ενθαρρυντικό ότι αυτή η γονιδιακή επεξεργασία. Η θεραπεία συνεχίζει να δείχνει πολλά υποσχόμενη αποτελεσματικότητα για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής της μελέτης Dr. Rabi Hanna. Είναι πρόεδρος του τμήματος παιδιατρικής αιματολογίας ογκολογίας και μεταμόσχευσης αίματος και μυελού στην Cleveland Clinic Children’s.

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια επώδυνη, κληρονομική γενετική διαταραχή που δημιουργεί δρεπανοειδή ερυθρά αιμοσφαίρια. Πάνω από 100.000 Αμερικανοί πιστεύεται ότι έχουν δρεπανοκυτταρική αναιμία, η οποία μπορεί να συντομεύσει τη διάρκεια ζωής και είναι πολύ πιο συχνή μεταξύ των Μαύρων Αμερικανών.

Οι πρόσφατες εξελίξεις σε αυτό που είναι γνωστό ως τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR βοηθούν στη διόρθωση της διαταραχής τροποποιώντας την υποκείμενη γονιδιακή ανωμαλία πίσω από αυτήν.

Η προσέγγιση CRISPR της Cleveland Clinic ονομάζεται renizgamglogene autogedtemcel (συντομεύεται σε "reni-cel"). Είναι μια πειραματική θεραπεία εφάπαξ που χρησιμοποιεί τα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς για να διορθώσει τη γενετική ανωμαλία.

Δύο από τους 18 ασθενείς στη νέα δοκιμή υποβλήθηκαν σε θεραπεία στην κλινική του Κλίβελαντ.

Στη διαδικασία, τα βλαστοκύτταρα των ασθενών συλλέγονται και στη συνέχεια αποστέλλονται για επεξεργασία γονιδίων στο εργαστήριο. Οι ασθενείς υποβλήθηκαν επίσης σε χημειοθεραπεία για να δημιουργηθεί χώρος για να εγχυθούν τα νέα βλαστοκύτταρα στον μυελό των οστών.

"Μετά τη θεραπεία, όλοι οι ασθενείς ανέκτησαν επιτυχώς τα λευκά αιμοσφαίρια και τα αιμοπετάλια τους", σύμφωνα με δελτίο ειδήσεων της κλινικής. "Είναι σημαντικό ότι όλοι οι ασθενείς παρέμειναν ελεύθεροι από επώδυνα συμβάντα μετά τη θεραπεία και όσοι παρακολουθήθηκαν για πέντε μήνες ή περισσότερο, είδαν την αναιμία τους να υποχωρεί."

Η θεραπεία φάνηκε επίσης να μην έχει σοβαρές παρενέργειες, ανέφερε η ομάδα της Hanna.

"Αυτά τα τελευταία αποτελέσματα προσφέρουν ελπίδα ότι αυτή η νέα πειραματική θεραπεία θα συνεχίσει να παρουσιάζει πρόοδο και να μας φέρει πιο κοντά σε μια λειτουργική θεραπεία για αυτή την καταστροφική ασθένεια», είπε.

Το ευρήματα παρουσιάστηκαν την Πέμπτη στην Ευρωπαϊκή Αιματολογική Εταιρεία 2024 Hybrid Congress (EHA) στη Μαδρίτη. Τέτοια ευρήματα θα πρέπει να θεωρούνται προκαταρκτικά μέχρι να δημοσιευτούν σε περιοδικό με κριτές.

Η δοκιμή χρηματοδοτήθηκε από την εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων Editas Medicine.

Πηγές

Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-06-18 21:15

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά