Otro estudio encuentra que la terapia genética CRISPR combate la anemia falciforme

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Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Ernie Mundell HealthDay Reporter

MARTES, 18 de junio de 2024: Hay más buenas noticias en la batalla contra la anemia falciforme: otro ensayo encontró terapia de edición genética CRISPR ofrece resultados impresionantes para los pacientes.

“Es alentador que esta terapia de edición genética El tratamiento continúa mostrando una eficacia prometedora para los pacientes con anemia falciforme”, afirmó el investigador principal del estudio Dr. Rabi Hanna. Es presidente de la división de hematología, oncología pediátrica y trasplantes de sangre y médula de Cleveland Clinic Children's.

La anemia de células falciformes es un trastorno genético hereditario doloroso que crea glóbulos rojos falciformes y deformes. Se cree que más de 100.000 estadounidenses padecen la enfermedad de células falciformes, que puede acortar la esperanza de vida y es mucho más común entre los afroamericanos.

Los avances recientes en lo que se conoce como tecnología de edición de genes CRISPR ayudan a corregir el trastorno modificando la anomalía genética subyacente.

El enfoque CRISPR de la Clínica Cleveland se llama renizgamglogene autogedtemcel (abreviado como "reni-cel"). Es un tratamiento experimental único que utiliza las propias células madre del paciente para corregir la anomalía genética.

Dos de los 18 pacientes del nuevo ensayo fueron tratados en la Clínica Cleveland.

En el procedimiento, las células madre de los pacientes se recolectan y luego se envían para edición genética en el laboratorio. Los pacientes también se sometieron a quimioterapia para dejar espacio para que las nuevas células madre se infundieran en su médula ósea.

"Después del tratamiento, todos los pacientes recuperaron con éxito sus glóbulos blancos y plaquetas", según un comunicado de prensa de la clínica. "Es importante destacar que todos los pacientes se han mantenido libres de eventos dolorosos desde el tratamiento, y aquellos seguidos durante cinco meses o más han visto resolver su anemia".

El tratamiento tampoco pareció tener efectos secundarios graves, informó el grupo de Hanna.

"Estos últimos resultados ofrecen la esperanza de que este nuevo tratamiento experimental continúe mostrando avances y nos acerque a una cura funcional para esta devastadora enfermedad", dijo.

El hallazgos se presentaron el jueves en el Congreso Híbrido 2024 (EHA) de la Asociación Europea de Hematología en Madrid. Estos hallazgos deben considerarse preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por pares.

El ensayo fue financiado por la empresa de edición genética Editas Medicine.

Fuentes

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-06-18 21:15

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