Une autre étude révèle que la thérapie génique CRISPR combat la drépanocytose

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Évalué médicalement par Drugs.com.

Par Ernie Mundell HealthDay Reporter

MARDI 18 juin 2024 – Il y a d'autres bonnes nouvelles dans la lutte contre la drépanocytose, avec les résultats d'un autre essai La thérapie d'édition de gènes CRISPR donne des résultats impressionnants pour les patients.

"Il est encourageant que cette édition de gènes le traitement continue de montrer une efficacité prometteuse pour les patients drépanocytaires », a déclaré le chercheur principal de l'étude, le Dr. Rabi Hanna. Il est président de la division d'hématologie-oncologie pédiatrique et de transplantation de sang et de moelle osseuse à la Cleveland Clinic Children's.

L'anémie falciforme est une maladie génétique héréditaire douloureuse qui crée des globules rouges déformés en forme de faucille. On estime que plus de 100 000 Américains souffrent de drépanocytose, une maladie qui peut raccourcir la durée de vie et qui est beaucoup plus courante chez les Noirs américains.

Les progrès récents dans ce que l'on appelle la technologie d'édition génétique CRISPR aident à corriger le trouble en modifiant l'anomalie génétique sous-jacente.

L'approche CRISPR de la Cleveland Clinic est appelée renizgamglogene autogedtemcel (abrégé en « reni-cel »). Il s'agit d'un traitement expérimental unique qui utilise les propres cellules souches du patient pour corriger l'anomalie génétique.

Deux des 18 patients du nouvel essai ont été traités à la Cleveland Clinic.

Au cours de la procédure, les cellules souches des patients sont récoltées puis envoyées pour une édition génétique en laboratoire. Les patients ont également subi une chimiothérapie pour permettre aux nouvelles cellules souches d'être infusées dans leur moelle osseuse.

"Après le traitement, tous les patients ont réussi à retrouver leurs globules blancs et leurs plaquettes", selon un communiqué de presse de la clinique. "Il est important de noter que tous les patients n'ont subi aucun événement douloureux depuis le traitement, et ceux suivis pendant cinq mois ou plus ont vu leur anémie disparaître."

Le traitement ne semble pas non plus avoir d'effets secondaires graves, a rapporté le groupe d'Hanna.

"Ces derniers résultats laissent espérer que ce nouveau traitement expérimental continuera à montrer des progrès et nous rapprochera d'un remède fonctionnel pour cette maladie dévastatrice", a-t-il déclaré.

Le résultats ont été présentés jeudi lors du congrès hybride 2024 de l'Association européenne d'hématologie (EHA). à Madrid. De tels résultats doivent être considérés comme préliminaires jusqu'à leur publication dans une revue à comité de lecture.

L'essai a été financé par la société d'édition de gènes Editas Medicine.

Sources

Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour les décisions individuelles en matière de soins de santé.

Source : HealthDay

Publié : 2024-06-18 21:15

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