Studi Lain Menemukan Terapi Gen CRISPR Melawan Sel Sabit

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Ernie Mundell HealthDay Reporter

SELAMAT, 18 Juni 2024 -- Ada kabar baik lainnya dalam upaya melawan penyakit sel sabit, dengan temuan uji coba lainnya Terapi pengeditan gen CRISPR memberikan hasil yang mengesankan bagi pasien.

“Sangat menggembirakan bahwa pengeditan gen ini pengobatan terus menunjukkan kemanjuran yang menjanjikan bagi pasien sel sabit,” kata peneliti utama penelitian Dr. Rabi Hanna. Beliau adalah ketua divisi onkologi hematologi pediatrik serta transplantasi darah dan sumsum di Cleveland Clinic Children’s.

Anemia sel sabit adalah kelainan genetik bawaan yang menyakitkan yang menyebabkan sel darah merah berbentuk sabit yang cacat. Lebih dari 100.000 orang Amerika diperkirakan mengidap penyakit sel sabit, yang dapat memperpendek umur dan lebih umum terjadi pada orang kulit hitam Amerika.

Kemajuan terkini dalam teknologi penyuntingan gen CRISPR membantu memperbaiki kelainan ini dengan mengubah kelainan gen yang mendasari kelainan tersebut.

Pendekatan Cleveland Clinic CRISPR disebut renizgamglogene autogedtemcel (disingkat menjadi "reni-cel"). Ini adalah pengobatan eksperimental satu kali yang menggunakan sel induk milik pasien untuk memperbaiki kelainan genetik.

Dua dari 18 pasien dalam uji coba baru ini dirawat di Klinik Cleveland.

Dalam prosedurnya, sel induk pasien diambil dan kemudian dikirim untuk pengeditan gen di laboratorium. Pasien juga menjalani kemoterapi untuk memberikan ruang bagi sel induk baru untuk dimasukkan ke dalam sumsum tulang mereka.

"Setelah pengobatan, semua pasien berhasil mendapatkan kembali sel darah putih dan trombosit mereka," menurut rilis berita klinik. "Yang penting, semua pasien tetap terbebas dari kejadian menyakitkan sejak pengobatan, dan pasien yang menjalani perawatan selama lima bulan atau lebih telah melihat anemia mereka teratasi."

Pengobatan ini juga tampaknya tidak memiliki efek samping yang serius, lapor kelompok Hanna.

"Hasil terbaru ini menawarkan harapan bahwa pengobatan eksperimental baru ini akan terus menunjukkan kemajuan dan membawa kita lebih dekat ke penyembuhan fungsional untuk penyakit ini." penyakit mematikan ini,” ujarnya.

temuan dipresentasikan pada hari Kamis di European Hematology Association 2024 Hybrid Congress (EHA) di Madrid. Temuan tersebut harus dianggap sebagai tahap awal hingga dipublikasikan dalam jurnal yang ditinjau oleh rekan sejawat.

Percobaan ini didanai oleh perusahaan penyuntingan gen Editas Medicine.

Sumber