Un altro studio rileva che la terapia genica CRISPR combatte l’anemia falciforme

Segui Drugslib su

Revisionato dal punto di vista medico da Drugs.com.

Da Ernie Mundell HealthDay Reporter

MARTEDÌ 18 giugno 2024 -- Ci sono altre buone notizie nella battaglia contro l'anemia falciforme, con un altro studio che ha riscontrato terapia di modifica genetica CRISPR che fornisce risultati impressionanti per i pazienti.

"È incoraggiante che questa terapia di modifica genetica il trattamento continua a mostrare un'efficacia promettente per i pazienti affetti da anemia falciforme", ha affermato il ricercatore capo dello studio, il dott. Rabi Hanna. È presidente della divisione di oncologia ematologica pediatrica e trapianti di sangue e midollo presso la Cleveland Clinic Children's.

L'anemia falciforme è una malattia genetica ereditaria dolorosa che crea globuli rossi deformi a forma di falce. Si ritiene che oltre 100.000 americani soffrano di anemia falciforme, che può ridurre la durata della vita ed è molto più comune tra i neri americani.

I recenti progressi nella cosiddetta tecnologia di modifica genetica CRISPR aiutano a correggere il disturbo modificando l'anomalia genetica sottostante.

L'approccio CRISPR della Cleveland Clinic è chiamato renizgamglogene autogedtemcel (abbreviato in "reni-cel"). È un trattamento sperimentale una tantum che utilizza le cellule staminali del paziente per correggere l'anomalia genetica.

Due dei 18 pazienti del nuovo studio sono stati trattati presso la Cleveland Clinic.

Nella procedura, le cellule staminali dei pazienti vengono raccolte e poi inviate per l'editing genetico in laboratorio. I pazienti sono stati sottoposti anche a chemioterapia per fare spazio alle nuove cellule staminali da infondere nel midollo osseo.

"Dopo il trattamento, tutti i pazienti hanno riacquistato con successo i globuli bianchi e le piastrine", secondo un comunicato stampa della clinica. "È importante sottolineare che tutti i pazienti non hanno manifestato eventi dolorosi dopo il trattamento e quelli seguiti per cinque mesi o più hanno visto la risoluzione dell'anemia."

Il trattamento inoltre non sembrava avere effetti collaterali gravi, ha riferito il gruppo di Hanna.

"Questi ultimi risultati offrono la speranza che questo nuovo trattamento sperimentale continuerà a mostrare progressi e ci avvicinerà a una cura funzionale per questa malattia devastante", ha affermato.

Il risultati sono stati presentati giovedì al congresso ibrido 2024 della European Hematology Association (EHA) a Madrid. Tali risultati dovrebbero essere considerati preliminari fino alla pubblicazione in una rivista sottoposta a revisione paritaria.

Lo studio è stato finanziato dalla società di editing genetico Editas Medicine.

Fonti

Disclaimer: i dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-06-18 21:15

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari