別の研究でCRISPR遺伝子治療が鎌状赤血球と戦うことが判明

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Drugs.com によって医学的にレビューされました。

Ernie Mundell HealthDay レポーターによる

2024 年 6 月 18 日、火曜日 -- 鎌状赤血球症との闘いでさらに良いニュースがあり、別の試験結果が得られました。CRISPR 遺伝子編集療法は、患者に素晴らしい結果をもたらします。

「この遺伝子編集が、治療は鎌状赤血球患者に対して有望な有効性を示し続けています」と研究主任研究者の博士は述べた。ラビ・ ハンナ。彼は、クリーブランド クリニック小児クリニックの小児血液腫瘍学および血液および骨髄移植部門の責任者を務めています。

鎌状赤血球貧血は、変形した鎌状の赤血球を生成する、痛みを伴う遺伝性の遺伝性疾患です。 10万人以上のアメリカ人が鎌状赤血球症に罹患していると考えられており、寿命を縮める可能性があり、黒人アメリカ人の間でより一般的です。

CRISPR 遺伝子編集技術として知られる最近の進歩は、その背後にある根本的な遺伝子異常を微調整することで障害を修正するのに役立ちます。

クリーブランド クリニックの CRISPR アプローチは、renizgamglogene autogedtemcel (短縮して「reni-cel」) と呼ばれています。これは、患者自身の幹細胞を使用して遺伝子異常を修正する実験的な 1 回限りの治療法です。

新しい試験の患者 18 人のうち 2 人はクリーブランド クリニックで治療されました。

この手順では、患者の幹細胞が採取され、研究室で遺伝子編集のために送られます。患者はまた、骨髄に新しい幹細胞を注入するためのスペースを確保するために化学療法も受けた。

クリニックのニュースリリースによると、「治療後、すべての患者は白血球と血小板を正常に回復した」という。 「重要なのは、すべての患者は治療以来痛みを伴う出来事がなく、5 か月以上経過した患者では貧血が解消されています。」

この治療法には重篤な副作用もないようだった、とハンナ氏のグループは報告した。

「これらの最新の結果は、この新しい実験的治療法が今後も進歩を示し、機能的な治療法に近づくという希望を与えてくれる」この壊滅的な病気です」と彼は言いました。

研究結果は、木曜日に欧州血液学会 2024 ハイブリッド会議 (EHA) で発表されました。マドリッドで。このような発見は、査読付き雑誌に掲載されるまでは予備的なものとみなされるべきです。

この試験には、遺伝子編集会社エディタス メディシンが資金提供しました。

出典

<クリーブランドクリニック、ニュースリリース、2024 年 6 月 14 日

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-06-18 21:15

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