Panaliten Liyane Nemokake Terapi Gen CRISPR Nglawan Sel Sabit

Dideleng kanthi medis dening Drugs.com.

Dening Ernie Mundell HealthDay Reporter

SELASA, 18 Juni 2024 -- Ana kabar apik liyane babagan perang nglawan penyakit sel arit, kanthi uji coba liyane nemokake Terapi panyuntingan gen CRISPR menehi asil sing nyengsemake kanggo pasien.

“Sing nyemangati yen panyuntingan gen iki perawatan terus nuduhake khasiat sing njanjeni kanggo pasien sel sabit, "ujare peneliti utama studi Dr. Rabi Hanna. Dheweke dadi ketua divisi onkologi hematologi pediatrik lan transplantasi getih lan sumsum ing Cleveland Clinic Children.

Anemia sel sabit yaiku kelainan genetis sing lara lan diwarisake sing nggawe sel getih abang sing bentuke arit salah. Luwih saka 100.000 wong Amerika dianggep duwe penyakit sel arit, sing bisa nyepetake umur lan luwih umum ing antarane wong Amerika Ireng.

Kemajuan anyar babagan teknologi panyuntingan gen CRISPR mbantu mbenerake kelainan kasebut kanthi ngowahi kelainan gen sing ana ing mburine.

Pendekatan CRISPR Clinic Cleveland diarani renizgamglogene autogedtemcel (disingkat dadi "reni-cel"). Iki minangka perawatan siji-wektu eksperimen sing nggunakake sel induk pasien dhewe kanggo mbenerake kelainan genetis.

Loro saka 18 pasien ing uji coba anyar diobati ing Klinik Cleveland.

Ing prosedur kasebut, sel induk pasien dipanen banjur dikirim kanggo nyunting gen ing laboratorium. Pasien uga ngalami kemoterapi kanggo menehi ruang kanggo sel induk anyar kanggo infus menyang sumsum balung.

"Sawise perawatan, kabeh pasien kasil ngolehake sel getih putih lan trombosit," miturut rilis warta klinik. "Penting, kabeh pasien tetep bebas saka acara sing nglarani wiwit perawatan, lan sing ditindakake sajrone limang sasi utawa luwih, anemia wis rampung."

Pangobatan kasebut uga katon ora ana efek samping sing serius, lapor klompok Hanna.

"Asil paling anyar iki menehi pangarep-arep yen perawatan eksperimen anyar iki bakal terus nuduhake kemajuan lan nyedhaki kita kanggo obat fungsional kanggo penyakit sing ngrusak iki," ujare.

The temuan ditampilake Kamis ing European Hematology Association 2024 Hybrid Congress (EHA) ing Madrid. Temuan kasebut kudu dianggep awal nganti diterbitake ing jurnal peer-review.

Percobaan kasebut didanai dening perusahaan editing gene Editas Medicine.

Sumber