또 다른 연구에서는 CRISPR 유전자 치료법이 겸상 적혈구와 싸우는 것으로 나타났습니다

Drugs.com에서 의학적으로 검토함.

Ernie Mundell HealthDay Reporter 작성

2024년 6월 18일 화요일 -- 겸상적혈구병과의 싸움에 대한 더 좋은 소식이 있습니다. CRISPR 유전자 편집 치료법은 환자들에게 인상적인 결과를 제공합니다.

“이 유전자 편집 요법이 치료는 겸상 적혈구 환자에게 계속해서 유망한 효능을 보여주고 있습니다”라고 연구 수석 연구자인 Dr. 라비 한나. 그는 Cleveland Clinic Children's의 소아 혈액 종양학과 혈액 및 골수 이식 부서의 의장입니다.

겸상 적혈구 빈혈은 기형 낫 모양의 적혈구를 생성하는 고통스러운 유전성 유전 질환입니다. 100,000명 이상의 미국인이 겸상적혈구병을 앓고 있는 것으로 생각되며, 이는 수명을 단축시킬 수 있으며 흑인 미국인에게 훨씬 더 흔하게 나타납니다.

CRISPR 유전자 편집 기술로 알려진 기술의 최근 발전은 근본적인 유전자 이상을 조정하여 장애를 교정하는 데 도움이 됩니다.

클리블랜드 클리닉 CRISPR 접근 방식은 renizgamglogene autogedtemcel(줄여서 "reni-cel")이라고 합니다. 환자 자신의 줄기세포를 이용해 유전적 이상을 교정하는 실험적인 일회성 치료법입니다.

새 임상시험에 참여한 환자 18명 중 2명은 클리블랜드 클리닉에서 치료를 받았다.

이 과정에서 환자의 줄기세포를 채취한 후 유전자 편집을 위해 실험실로 보냅니다. 환자들은 또한 새로운 줄기 세포가 골수에 주입될 공간을 마련하기 위해 화학 요법을 받았습니다.

병원 보도 자료에 따르면 "치료 후 모든 환자는 성공적으로 백혈구와 혈소판을 회복했습니다."라고 합니다. "중요한 점은 모든 환자가 치료 이후 고통스러운 사건이 전혀 발생하지 않았으며 5개월 이상 추적 관찰한 환자의 경우 빈혈이 해소되었다는 점입니다."

이 치료법은 심각한 부작용도 없는 것으로 나타났다고 한나 그룹은 보고했습니다.

"이러한 최신 결과는 이 새로운 실험 치료법이 계속해서 진전을 보이고 기능적 치료법에 더 가까워질 것이라는 희망을 제공합니다. 이 파괴적인 질병"이라고 그는 말했다.

발견은 목요일 유럽 혈액학 협회 2024 하이브리드 회의(EHA)에서 발표되었습니다. 마드리드에서. 이러한 발견은 동료 검토 저널에 발표될 때까지 예비적인 것으로 간주되어야 합니다.

이 임상시험은 유전자 편집 회사인 Editas Medicine의 자금 지원을 받았습니다.

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