Kajian Lain Mendapati Terapi Gen CRISPR Melawan Sel Sabit

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Ernie Mundell HealthDay Reporter

SELASA, 18 Jun 2024 -- Terdapat lebih banyak berita baik dalam memerangi penyakit sel sabit, dengan satu lagi penemuan percubaan Terapi penyuntingan gen CRISPR memberikan hasil yang mengagumkan untuk pesakit.

“Sangat menggalakkan bahawa penyuntingan gen ini rawatan terus menunjukkan keberkesanan yang menjanjikan untuk pesakit sel sabit,” kata ketua penyiasat kajian Dr. Rabi Hanna. Beliau adalah pengerusi bahagian onkologi hematologi pediatrik dan pemindahan darah dan sumsum di Cleveland Clinic Children.

Anemia sel sabit ialah gangguan genetik yang menyakitkan dan diwarisi yang menghasilkan sel darah merah berbentuk sabit yang salah. Lebih 100,000 rakyat Amerika dianggap menghidap penyakit sel sabit, yang boleh memendekkan jangka hayat dan lebih biasa di kalangan orang kulit hitam Amerika.

Kemajuan terkini dalam apa yang dikenali sebagai teknologi penyuntingan gen CRISPR membantu membetulkan gangguan dengan mengubah suai kelainan gen yang mendasarinya.

Pendekatan CRISPR Klinik Cleveland dipanggil renizgamglogene autogedtemcel (dipendekkan kepada "reni-cel"). Ia adalah rawatan sekali percubaan yang menggunakan sel stem pesakit sendiri untuk membetulkan keabnormalan genetik.

Dua daripada 18 pesakit dalam percubaan baharu telah dirawat di Klinik Cleveland.

Dalam prosedur, sel stem pesakit dituai dan kemudian dihantar untuk penyuntingan gen di makmal. Pesakit juga menjalani kemoterapi untuk memberi ruang kepada sel stem baharu untuk diselitkan ke dalam sumsum tulang mereka.

"Selepas rawatan, semua pesakit berjaya mendapatkan semula sel darah putih dan platelet mereka," menurut kenyataan berita klinik. "Yang penting, semua pesakit kekal bebas daripada kejadian yang menyakitkan sejak rawatan, dan mereka yang diikuti selama lima bulan atau lebih telah melihat anemia mereka hilang."

Rawatan itu juga nampaknya tidak mempunyai kesan sampingan yang serius, lapor kumpulan Hanna.

"Keputusan terbaharu ini menawarkan harapan bahawa rawatan percubaan baharu ini akan terus menunjukkan kemajuan dan mendekatkan kita kepada penawar berfungsi untuk penyakit yang dahsyat ini," katanya.

penemuan telah dibentangkan pada Khamis di Persatuan Hematologi Eropah 2024 Hibrid Congress (EHA) di Madrid. Penemuan sedemikian harus dianggap awal sehingga diterbitkan dalam jurnal semakan rakan sebaya.

Percubaan ini dibiayai oleh syarikat penyunting gen Editas Medicine.

Sumber

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-06-18 21:15

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular