Uit een ander onderzoek blijkt dat CRISPR-gentherapie sikkelcelziekte bestrijdt

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Ernie Mundell HealthDay Reporter

DINSDAG 18 juni 2024 -- Er is nog meer goed nieuws in de strijd tegen sikkelcelziekte, met een nieuwe onderzoeksbevinding CRISPR-genbewerkingstherapie levert indrukwekkende resultaten op voor patiënten.

“Het is bemoedigend dat deze genbewerkingstherapie behandeling blijft veelbelovende werkzaamheid vertonen voor sikkelcelpatiënten,” zei hoofdonderzoeker Dr. Rabi Hanna. Hij is voorzitter van de afdeling kinderhematologie-oncologie en bloed- en beenmergtransplantatie bij Cleveland Clinic Children's.

Sikkelcelanemie is een pijnlijke, erfelijke genetische aandoening die misvormde sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt. Er wordt aangenomen dat meer dan 100.000 Amerikanen sikkelcelziekte hebben, wat de levensduur kan verkorten en veel vaker voorkomt onder zwarte Amerikanen.

Recente ontwikkelingen in de zogenaamde CRISPR-technologie voor het bewerken van genen helpen de aandoening te corrigeren door de onderliggende genafwijking erachter aan te passen.

De CRISPR-aanpak van Cleveland Clinic heet renizgamglogene autogedtemcel (afgekort tot "reni-cel"). Het is een experimentele eenmalige behandeling waarbij de eigen stamcellen van de patiënt worden gebruikt om de genetische afwijking te corrigeren.

Twee van de 18 patiënten in het nieuwe onderzoek werden behandeld in de Cleveland Clinic.

Tijdens deze procedure worden de stamcellen van patiënten geoogst en vervolgens naar het laboratorium gestuurd voor genbewerking. Patiënten ondergingen ook chemotherapie om ruimte te maken voor infusie van de nieuwe stamcellen in hun beenmerg.

"Na de behandeling kregen alle patiënten met succes hun witte bloedcellen en bloedplaatjes terug", aldus een persbericht van de kliniek. "Belangrijk is dat alle patiënten sinds de behandeling vrij zijn gebleven van pijnlijke gebeurtenissen, en bij degenen die vijf maanden of langer werden gevolgd, is hun bloedarmoede verdwenen."

De behandeling leek ook geen ernstige bijwerkingen te hebben, meldde Hanna's groep.

"Deze nieuwste resultaten bieden hoop dat deze nieuwe experimentele behandeling vooruitgang zal blijven vertonen en ons dichter bij een functionele remedie voor deze verwoestende ziekte”, zei hij.

Het bevindingen werden donderdag gepresenteerd op het European Hematology Association 2024 Hybrid Congress (EHA) in Madrid. Dergelijke bevindingen moeten als voorlopig worden beschouwd totdat ze in een peer-reviewed tijdschrift worden gepubliceerd.

De proef werd gefinancierd door het bedrijf voor genetische bewerking Editas Medicine.

Bronnen

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-06-18 21:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden