Inne badanie wykazało, że terapia genowa CRISPR zwalcza anemię sierpowatą

Przebadany medycznie przez Drugs.com.

Autor: Ernie Mundell HealthDay Reporter

WTOREK, 18 czerwca 2024 r. — Jest więcej dobrych wiadomości na temat walki z anemią sierpowatą i wynika z kolejnego badania Terapia polegająca na edycji genów CRISPR zapewniająca pacjentom imponujące wyniki.

„To zachęcające, że ta metoda edycji genów leczenie w dalszym ciągu wykazuje obiecującą skuteczność u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową” – powiedział główny badacz dr. Rabi Hanna. Jest kierownikiem oddziału hematologii dziecięcej, onkologii oraz przeszczepów krwi i szpiku w Cleveland Clinic Children’s.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to bolesna, dziedziczna choroba genetyczna, w wyniku której powstają czerwone krwinki zniekształcone w kształcie sierpa. Uważa się, że ponad 100 000 Amerykanów cierpi na niedokrwistość sierpowatokrwinkową, która może skrócić długość życia i występuje znacznie częściej wśród czarnoskórych Amerykanów.

Niedawne postępy w tak zwanej technologii edycji genów CRISPR pomagają skorygować tę chorobę poprzez modyfikację leżącej u jej podstaw nieprawidłowości genu.

Podejście CRISPR stosowane w klinice w Cleveland nazywa się renizgamglogene autogedtemcel (w skrócie „reni-cel”). Jest to eksperymentalna, jednorazowa terapia wykorzystująca własne komórki macierzyste pacjenta w celu skorygowania nieprawidłowości genetycznej.

Dwóch z 18 pacjentów objętych nowym badaniem było leczonych w klinice w Cleveland.

W trakcie tej procedury pobierane są komórki macierzyste pacjentów, a następnie wysyłane do laboratorium do edycji genów. Pacjenci przeszli także chemioterapię, aby zrobić miejsce dla nowych komórek macierzystych, które zostaną wprowadzone do szpiku kostnego.

„Po leczeniu wszyscy pacjenci pomyślnie odzyskali liczbę białych krwinek i płytek krwi” – ​​czytamy w komunikacie prasowym kliniki. „Co ważne, od czasu leczenia u wszystkich pacjentów nie wystąpiły bolesne zdarzenia, a u pacjentów obserwowanych przez co najmniej pięć miesięcy niedokrwistość ustąpiła.”

Wygląda na to, że leczenie nie powoduje żadnych poważnych skutków ubocznych – podała grupa Hanny.

„Te najnowsze wyniki dają nadzieję, że to nowe eksperymentalne leczenie będzie w dalszym ciągu wykazywać postęp i przybliża nas do funkcjonalnego leku na chorobę tej wyniszczającej choroby” – powiedział.

wyniki zaprezentowano w czwartek podczas Kongresu Hybrydowego Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego 2024 (EHA) w Madrycie. Takie odkrycia należy traktować jako wstępne do czasu publikacji w recenzowanym czasopiśmie.

Badanie zostało sfinansowane przez firmę Editas Medicine zajmującą się edycją genów.

Źródła