Outro estudo descobre que a terapia genética CRISPR combate as células falciformes

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Por Ernie Mundell HealthDay Reporter

TERÇA-FEIRA, 18 de junho de 2024 — Há mais boas notícias na batalha contra a doença falciforme, com outro estudo concluindo Terapia de edição genética CRISPR que oferece resultados impressionantes para os pacientes.

“É encorajador que esta edição genética o tratamento continua a mostrar eficácia promissora para pacientes com anemia falciforme”, disse o investigador principal do estudo Dr. Rabi Hanna. Ele é presidente da divisão de hematologia pediátrica, oncologia e transplante de sangue e medula na Cleveland Clinic Children’s.

A anemia falciforme é uma doença genética hereditária e dolorosa que cria glóbulos vermelhos disformes em forma de foice. Acredita-se que mais de 100.000 americanos tenham a doença falciforme, que pode encurtar a expectativa de vida e é muito mais comum entre os negros americanos.

Avanços recentes no que é conhecido como tecnologia de edição genética CRISPR ajudam a corrigir o distúrbio, ajustando a anormalidade genética subjacente por trás dele.

A abordagem CRISPR da Cleveland Clinic é chamada de renizgamglogene autogedtemcel (abreviado para "reni-cel"). É um tratamento experimental único que usa células-tronco do próprio paciente para corrigir a anomalia genética.

Dois dos 18 pacientes do novo estudo foram tratados na Cleveland Clinic.

No procedimento, as células-tronco dos pacientes são colhidas e depois enviadas para edição genética no laboratório. Os pacientes também foram submetidos à quimioterapia para abrir espaço para que as novas células-tronco fossem infundidas na medula óssea.

"Após o tratamento, todos os pacientes recuperaram com sucesso seus glóbulos brancos e plaquetas", de acordo com um comunicado à imprensa da clínica. "É importante ressaltar que todos os pacientes permaneceram livres de eventos dolorosos desde o tratamento, e aqueles acompanhados por cinco meses ou mais viram sua anemia desaparecer."

O tratamento também parece não ter efeitos colaterais graves, relatou o grupo de Hanna.

"Esses resultados mais recentes oferecem esperança de que este novo tratamento experimental continuará a mostrar progresso e nos aproximará de uma cura funcional para esta doença devastadora", disse ele.

O descobertas foram apresentadas quinta-feira no European Hematology Association 2024 Hybrid Congress (EHA) Em Madrid. Tais descobertas devem ser consideradas preliminares até serem publicadas em um periódico revisado por pares.

O ensaio foi financiado pela empresa de edição genética Editas Medicine.

Fontes

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Fonte: HealthDay

Postou : 2024-06-18 21:15

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