Un alt studiu descoperă că terapia genică CRISPR luptă împotriva celulelor falciforme

Urmăriți Drugslib pe

Evaluat medical de Drugs.com.

De Ernie Mundell HealthDay Reporter

MARȚI, 18 iunie 2024 -- Există mai multe vești bune în lupta împotriva drepaniei, cu un alt studiu care a constatat Terapia de editare genetică CRISPR care oferă rezultate impresionante pentru pacienți.

„Este încurajator faptul că această editare genetică tratamentul continuă să arate o eficacitate promițătoare pentru pacienții cu celule falciforme”, a spus investigatorul principal al studiului Dr. Rabi Hanna. El este președintele diviziei de oncologie hematologie pediatrică și transplant de sânge și măduvă la Cleveland Clinic Children’s.

Anemia cu celule secera este o tulburare genetică moștenită, dureroasă, care creează globule roșii deformate în formă de seceră. Se crede că peste 100.000 de americani au siclemie, care poate scurta durata de viață și este mult mai frecventă în rândul americanilor de culoare.

Progresele recente în ceea ce este cunoscut sub numele de tehnologia de editare a genelor CRISPR ajută la corectarea tulburării prin modificarea anomaliei genice care stau la baza acesteia.

Abordarea Cleveland Clinic CRISPR se numește renizgamglogene autogedtemcel (prescurtat la „reni-cel”). Este un tratament experimental unic, care folosește celulele stem proprii ale pacientului pentru a corecta anomalia genetică.

Doi dintre cei 18 pacienți din noul studiu au fost tratați la Clinica Cleveland.

În cadrul procedurii, celulele stem ale pacienților sunt recoltate și apoi trimise pentru editare genetică în laborator. Pacienții au fost supuși, de asemenea, chimioterapie pentru a face loc noilor celule stem care să fie infuzate în măduva lor osoasă.

„În urma tratamentului, toți pacienții și-au recăpătat cu succes globulele albe și trombocitele”, potrivit unui comunicat de presă al clinicii. „Important, toți pacienții au rămas liberi de evenimente dureroase de la tratament, iar cei urmăriți timp de cinci luni sau mai mult și-au văzut anemia dizolvându-se.”

De asemenea, tratamentul pare să nu aibă efecte secundare grave, a raportat grupul Hannei.

„Aceste ultime rezultate oferă speranța că acest nou tratament experimental va continua să arate progrese și să ne apropie de un remediu funcțional pentru această boală devastatoare”, a spus el.

The concluziile au fost prezentate joi la Congresul hibrid 2024 al Asociației Europene de Hematologie (EHA) în Madrid. Astfel de constatări ar trebui să fie considerate preliminare până când sunt publicate într-un jurnal evaluat de colegi.

Proba a fost finanțată de compania de editare genetică Editas Medicine.

Surse

Renunțare la răspundere: datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2024-06-18 21:15

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare