Другое исследование показало, что генная терапия CRISPR борется с серповидной клеткой

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка на сайте Drugs.com.

Эрни Манделл, репортер HealthDay

ВТОРНИК, 18 июня 2024 г. — В борьбе с серповидноклеточной анемией появились и другие хорошие новости: результаты еще одного исследования Терапия редактирования генов с помощью CRISPR дает впечатляющие результаты для пациентов.

"Отрадно, что такое редактирование генов Лечение продолжает показывать многообещающую эффективность для пациентов с серповидноклеточной анемией», — сказал ведущий исследователь доктор. Раби Ханна. Он возглавляет отделение детской гематологической онкологии и трансплантации крови и костного мозга в детской клинике Кливленда.

Серповидноклеточная анемия — это болезненное наследственное генетическое заболевание, при котором образуются деформированные эритроциты серповидной формы. Считается, что более 100 000 американцев страдают серповидно-клеточной анемией, которая может сократить продолжительность жизни и гораздо чаще встречается среди чернокожих американцев.

Последние достижения в области так называемой технологии редактирования генов CRISPR помогают исправить это заболевание, корректируя лежащую в его основе генную аномалию.

Подход CRISPR в клинике Кливленда называется renizgamglogene autogedtemcel (сокращенно «reni-cel»). Это экспериментальное одноразовое лечение, при котором для коррекции генетической аномалии используются собственные стволовые клетки пациента.

Двое из 18 пациентов в новом исследовании проходили лечение в клинике Кливленда.

В ходе этой процедуры стволовые клетки пациентов собирают, а затем отправляют на редактирование генов в лабораторию. Пациенты также прошли химиотерапию, чтобы освободить место для введения новых стволовых клеток в костный мозг.

"После лечения у всех пациентов успешно восстановились лейкоциты и тромбоциты", - говорится в пресс-релизе клиники. «Важно, что у всех пациентов после лечения не было болезненных явлений, а у тех, кто наблюдался в течение пяти месяцев или более, анемия разрешилась».

Лечение также не имело серьезных побочных эффектов, сообщила группа Ханны.

"Эти последние результаты вселяют надежду, что это новое экспериментальное лечение продолжит демонстрировать прогресс и приблизит нас к функциональному лечению эта разрушительная болезнь", - сказал он.

результаты были представлены в четверг на гибридном конгрессе Европейской гематологической ассоциации 2024 года (EHA). в Мадриде. Такие результаты следует считать предварительными, пока они не будут опубликованы в рецензируемом журнале.

Испытание финансировалось компанией Editas Medicine, занимающейся редактированием генов.

Источники

<Клиника Кливленда, пресс-релиз, 14 июня 2024 г.

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-06-18 21:15

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова