Başka Bir Çalışma CRISPR Gen Terapisinin Orak Hücreyle Savaştığını Buluyor

Drugs.com tarafından tıbbi açıdan incelendi.

Ernie Mundell HealthDay Muhabiri

18 Haziran 2024 SALI -- Orak hücre hastalığına karşı savaşta daha iyi haberler var ve başka bir deneme bulgusu CRISPR gen düzenleme terapisi hastalar için etkileyici sonuçlar sağlıyor.

“Bu gen düzenleme işleminin gerçekleştirilmesi cesaret verici Tedavi orak hücre hastaları için umut verici etkinlik göstermeye devam ediyor," dedi çalışmanın baş araştırmacısı Dr. Rabi Hanna. Kendisi Cleveland Clinic Çocuk Hastanesi'nde pediatrik hematolojik onkoloji ve kan ve ilik nakli bölümünün başkanıdır.

Orak hücreli anemi, şekilsiz orak şekilli kırmızı kan hücreleri oluşturan ağrılı, kalıtsal bir genetik hastalıktır. 100.000'den fazla Amerikalının, yaşam süresini kısaltabilen ve Siyah Amerikalılar arasında çok daha yaygın olan orak hücre hastalığına yakalandığı düşünülüyor.

CRISPR gen düzenleme teknolojisi olarak bilinen teknolojideki son gelişmeler, arkasında yatan gen anormalliğini düzelterek bozukluğun düzeltilmesine yardımcı oluyor.

Cleveland Clinic CRISPR yaklaşımına renizgamglogene autogedtemcel ("reni-cel" olarak kısaltılır) adı verilir. Genetik anormalliği düzeltmek için hastanın kendi kök hücrelerini kullanan, tek seferlik deneysel bir tedavidir.

Yeni denemedeki 18 hastadan ikisi Cleveland Kliniğinde tedavi edildi.

İşlemde hastaların kök hücreleri toplanıyor ve ardından laboratuvarda gen düzenlemesi için gönderiliyor. Hastalar aynı zamanda yeni kök hücrelerin kemik iliğine yerleşmesi için yer açmak amacıyla da kemoterapiye tabi tutuldu.

Klinikteki bir haber bültenine göre, "Tedavinin ardından tüm hastalar beyaz kan hücrelerini ve trombositlerini başarılı bir şekilde geri kazandılar." "Önemlisi, tedaviden bu yana hiçbir hastada ağrılı olaylar yaşanmadı ve beş ay veya daha uzun süre takip edilen hastalarda aneminin düzeldiği görüldü."

Hanna'nın grubunun raporuna göre tedavinin ciddi bir yan etkisi de yok gibi görünüyor.

"Bu son sonuçlar, bu yeni deneysel tedavinin ilerleme göstermeye devam edeceğine ve bizi işlevsel bir tedaviye yaklaştıracağına dair umut veriyor. bu yıkıcı hastalık" dedi.

Bulgular Perşembe günü Avrupa Hematoloji Derneği 2024 Hibrit Kongresi'nde (EHA) sunuldu Madrid'de. Bu tür bulgular, hakemli bir dergide yayınlanıncaya kadar ön hazırlık olarak değerlendirilmelidir.

Deneme, gen düzenleme şirketi Editas Medicine tarafından finanse edildi.

Kaynaklar