Başka Bir Çalışma CRISPR Gen Terapisinin Orak Hücreyle Savaştığını Buluyor

Drugslib'i takip edin

Drugs.com tarafından tıbbi açıdan incelendi.

Ernie Mundell HealthDay Muhabiri

18 Haziran 2024 SALI -- Orak hücre hastalığına karşı savaşta daha iyi haberler var ve başka bir deneme bulgusu CRISPR gen düzenleme terapisi hastalar için etkileyici sonuçlar sağlıyor.

“Bu gen düzenleme işleminin gerçekleştirilmesi cesaret verici Tedavi orak hücre hastaları için umut verici etkinlik göstermeye devam ediyor," dedi çalışmanın baş araştırmacısı Dr. Rabi Hanna. Kendisi Cleveland Clinic Çocuk Hastanesi'nde pediatrik hematolojik onkoloji ve kan ve ilik nakli bölümünün başkanıdır.

Orak hücreli anemi, şekilsiz orak şekilli kırmızı kan hücreleri oluşturan ağrılı, kalıtsal bir genetik hastalıktır. 100.000'den fazla Amerikalının, yaşam süresini kısaltabilen ve Siyah Amerikalılar arasında çok daha yaygın olan orak hücre hastalığına yakalandığı düşünülüyor.

CRISPR gen düzenleme teknolojisi olarak bilinen teknolojideki son gelişmeler, arkasında yatan gen anormalliğini düzelterek bozukluğun düzeltilmesine yardımcı oluyor.

Cleveland Clinic CRISPR yaklaşımına renizgamglogene autogedtemcel ("reni-cel" olarak kısaltılır) adı verilir. Genetik anormalliği düzeltmek için hastanın kendi kök hücrelerini kullanan, tek seferlik deneysel bir tedavidir.

Yeni denemedeki 18 hastadan ikisi Cleveland Kliniğinde tedavi edildi.

İşlemde hastaların kök hücreleri toplanıyor ve ardından laboratuvarda gen düzenlemesi için gönderiliyor. Hastalar aynı zamanda yeni kök hücrelerin kemik iliğine yerleşmesi için yer açmak amacıyla da kemoterapiye tabi tutuldu.

Klinikteki bir haber bültenine göre, "Tedavinin ardından tüm hastalar beyaz kan hücrelerini ve trombositlerini başarılı bir şekilde geri kazandılar." "Önemlisi, tedaviden bu yana hiçbir hastada ağrılı olaylar yaşanmadı ve beş ay veya daha uzun süre takip edilen hastalarda aneminin düzeldiği görüldü."

Hanna'nın grubunun raporuna göre tedavinin ciddi bir yan etkisi de yok gibi görünüyor.

"Bu son sonuçlar, bu yeni deneysel tedavinin ilerleme göstermeye devam edeceğine ve bizi işlevsel bir tedaviye yaklaştıracağına dair umut veriyor. bu yıkıcı hastalık" dedi.

Bulgular Perşembe günü Avrupa Hematoloji Derneği 2024 Hibrit Kongresi'nde (EHA) sunuldu Madrid'de. Bu tür bulgular, hakemli bir dergide yayınlanıncaya kadar ön hazırlık olarak değerlendirilmelidir.

Deneme, gen düzenleme şirketi Editas Medicine tarafından finanse edildi.

Kaynaklar

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için her zaman kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-06-18 21:15

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler