Ще одне дослідження виявило, що генна терапія CRISPR бореться з серповидними клітинами

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер Ерні Манделл HealthDay

ВІВТОРОК, 18 червня 2024 р. — У боротьбі з серповидно-клітинною анемією є ще хороші новини: результати ще одного дослідження терапія редагування генів CRISPR забезпечує вражаючі результати для пацієнтів.

"Це обнадійливо, що це редагування генів Лікування продовжує демонструвати багатообіцяючу ефективність для пацієнтів із серповидно-клітинною системою», – сказав провідний дослідник доктор. Рабі Ганна. Він очолює відділення педіатричної гематологічної онкології та трансплантації крові та кісткового мозку дитячої клініки Клівленда.

Серповидно-клітинна анемія – це болісне, успадковане генетичне захворювання, яке призводить до утворення деформованих еритроцитів у формі серпа. Вважається, що понад 100 000 американців мають серповидно-клітинну анемію, яка може скоротити тривалість життя та є набагато більш поширеною серед чорношкірих американців.

Останні досягнення в тому, що називається технологією редагування генів CRISPR, допомагають виправити розлад, змінюючи основну аномалію гена, що стоїть за ним.

Підхід CRISPR клініки Клівленда називається renizgamglogene autogedtemcel (скорочено до "reni-cel"). Це експериментальне одноразове лікування, яке використовує власні стовбурові клітини пацієнта для виправлення генетичної аномалії.

Двоє з 18 пацієнтів у новому дослідженні проходили лікування в клініці Клівленда.

Під час процедури стовбурові клітини пацієнтів збирають, а потім відправляють на редагування генів у лабораторії. Пацієнти також пройшли хіміотерапію, щоб звільнити місце для вливання нових стовбурових клітин у їхній кістковий мозок.

«Після лікування у всіх пацієнтів успішно відновилися лейкоцити та тромбоцити», — йдеться в прес-релізі клініки. «Важливо те, що всі пацієнти залишалися вільними від хворобливих явищ після лікування, а ті, за якими спостерігали протягом п’яти місяців або більше, спостерігали, як анемія зникла».

Лікування також не мало серйозних побічних ефектів, повідомила група Ханни.

«Ці останні результати дають надію, що це нове експериментальне лікування й надалі демонструватиме прогрес і наблизить нас до функціонального лікування від ця руйнівна хвороба", - сказав він.

результати були представлені в четвер на гібридному конгресі Європейської гематологічної асоціації 2024 (EHA) в Мадриді. Такі висновки слід вважати попередніми, поки вони не будуть опубліковані в рецензованому журналі.

Дослідження фінансувалося компанією з редагування генів Editas Medicine.

Джерела

<Клініка Клівленда, випуск новин, 14 червня 2024 р.

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-06-18 21:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова