تتلقى شركة Applied Therapeutics خطاب استجابة كاملاً من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) فيما يتعلق بتطبيق دواء جديد لـ Govorestat لعلاج الجالاكتوزيميا الكلاسيكية

اتبع Drugslib على

علاج لـ: جالاكتوزيميا

تتلقى شركة Applied Therapeutics رسالة استجابة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فيما يتعلق بتطبيق دواء جديد لـ Govorestat لعلاج الجالاكتوزيميا الكلاسيكية

نيويورك، 27 نوفمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT)، وهي شركة أدوية حيوية مكرسة لإنشاء علاجات تحويلية للأمراض النادرة، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أصدرت خطاب استجابة كامل (CRL) لتطبيق الدواء الجديد (NDA) لـ govorestat، مثبط جديد لإنزيم الألدوز المختزل (ARI) في الجهاز العصبي المركزي (CNS)، لعلاج الجالاكتوزيميا الكلاسيكية.

يشير CRL إلى أن إدارة الغذاء والدواء أكملت مراجعتها للطلب وقررت أنها غير قادرة على الموافقة على NDA في شكلها الحالي، مشيرة إلى أوجه القصور في التطبيق السريري.

تقوم شركة Applied Therapeutics بمراجعة التعليقات الواردة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتخطط لطلب عقد اجتماع على الفور لمناقشة متطلبات إعادة تقديم NDA المحتملة أو استئناف القرار إلى جانب الخطوات التالية المناسبة.

"نشعر بخيبة أمل إزاء قرار إدارة الغذاء والدواء اليوم. إن التزامنا القوي تجاه مجتمع الجالاكتوزيميا متجذر في إيماننا بأن جوفورستات لديه القدرة على تغيير حياة المرضى الذين يعانون من الجالاكتوزيميا، والذي نعتقد أنه يتجلى في اتساع نطاق بيانات الفعالية والسلامة التي توضح قدرته على وقف الانخفاض في النتائج السريرية التقدمية "، بما في ذلك الإدراك والسلوك"، قالت شوشانا شندلمان، دكتوراه، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Applied Therapeutics. "إن الجالاكتوز في الدم هو مرض تقدمي ومنهك دون أي خيارات علاجية موجودة، ولا تزال هناك حاجة طبية كبيرة لم تتم تلبيتها لهذا المجتمع. وبينما نمضي قدمًا، نخطط للعمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمعالجة المخاوف المتعلقة بـ CRL وتحديد مسار سريع لتقديم هذا العلاج الذي تشتد الحاجة إليه للمرضى. نحن ممتنون للمرضى والأسر ومقدمي الرعاية الصحية الذين شاركوا في الدراسات السريرية لجوفوريستات. فائدة ذات مغزى على النتائج السريرية للمرضى من الأطفال، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب. في المرحلة الثالثة من الدراسة التسجيلية لـ ACTION-Galactosemia Kids على الأطفال المصابين بـGalactosemia الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و17 عامًا، أظهر العلاج باستخدام govorestat فائدة سريرية على أنشطة الحياة اليومية والأعراض السلوكية والإدراك والمهارات الحركية الدقيقة والارتعاش. كما أدى Govorestat إلى انخفاض كبير في مستويات الجالاكتيتول في البلازما لدى البالغين والأطفال المصابين بالجالاكتوزيميا. أسفرت الدراسات الداعمة الإضافية عن بيانات قوية تتعلق بالفعالية والسلامة لدى 185 مريضًا يعانون من الجالاكتوزيميا الكلاسيكية على مدى 3 سنوات. تم نشر نتائج دراسة ACTION-Galactosemia عند الأطفال والمرحلة 1/2 من دراسة ACTION-Galactosemia في المرضى البالغين الذين يعانون من الجالاكتوزيميا في مجلة علم الصيدلة السريرية.

يتم أيضًا تطوير Govorestat لعلاج نقص سوربيتول ديهيدروجينيز (SORD)، وهو مرض عصبي عضلي نادر ومتقدم. تتوقع الشركة تقديم اتفاقية عدم الإفصاح في وقت مبكر من الربع الأول من عام 2025. إن المراجعة والموافقة المحتملة على govorestat لعلاج SORD مستقلة عن المراجعة المستمرة لـ govorestat لعلاج الجالاكتوزيميا الكلاسيكية.

حول جوفورستات (AT-007)

Govorestat هو مثبط ألدوز اختزال (ARI) المخترق للجهاز العصبي المركزي (ARI) ويتم تطويره لعلاج العديد من الأمراض النادرة بما في ذلك الجالاكتوزيميا الكلاسيكية، ونقص هيدروجيناز السوربيتول (SORD)، والاضطراب الخلقي PMM2 الغليكوزيل (CDG).

حصلت شركة Govorestat على تصنيف المنتج الطبي اليتيم من الاتحاد الأوروبي وكالة الأدوية (EMA) لكل من الجالاكتوز في الدم ونقص SORD. حصل جوفورستات أيضًا على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج نقص الجالاكتوز في الدم، وPMM2-CDG، ونقص SORD؛ تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال لمرض الجالاكتوز في الدم وPMM2-CDG؛ وتعيين المسار السريع لجالاكتوز الدم.

حول الجالاكتوزيميا

الجالاكتوزيميا هو مرض أيضي وراثي نادر يؤدي إلى عدم القدرة على استقلاب سكر الجالاكتوز البسيط. يوجد الجالاكتوز في الأطعمة، ولكن يتم إنتاجه أيضًا داخليًا عن طريق الجسم. عندما لا يتم استقلابه بشكل صحيح، يتم تحويل الجالاكتوز إلى المستقلب السام، الجالاكتيتول، الذي يسبب مضاعفات عصبية، بما في ذلك أوجه القصور في الإدراك والسلوك وأنشطة الحياة اليومية والمهارات التكيفية والمهارات الحركية الدقيقة والإجمالية والكلام، وكذلك الرعاش والنوبات. هناك ما يقرب من 3300 مريض يعانون من الجالاكتوزيميا في الولايات المتحدة و80-100 ولادة جديدة سنويًا، وحوالي 4400 مريض يعانون من الجالاكتوزيميا في الاتحاد الأوروبي. وحوالي 120 ولادة جديدة سنوياً. يعد فحص الأطفال حديثي الولادة للكشف عن الجالاكتوزيميا إلزاميًا في الولايات المتحدة ومعظم دول الاتحاد الأوروبي. البلدان.

نبذة عن العلاجات التطبيقية

Applied Therapeutics هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية ملتزمة بتطوير مرشحات أدوية جديدة ضد الجزيئات المثبتة صحتها. الأهداف في الأمراض النادرة. الدواء الرئيسي المرشح للشركة، جوفورستات، هو مثبط جديد لإنزيم ألدوز اختزال (ARI) يخترق الجهاز العصبي المركزي لعلاج أمراض التمثيل الغذائي النادرة في الجهاز العصبي المركزي، بما في ذلك الجالاكتوزيميا الكلاسيكية، ونقص هيدروجيناز السوربيتول (SORD) واضطراب غليكوزيل الخلل الخلقي PMM2 (CDG).

لمعرفة المزيد، يرجى زيارة www.appliedtherapeutics.com.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة لأغراض الملاذ الآمن الذي يوفره قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. أي بيانات أو غيرها من بيانات الحقائق التاريخية، المدرجة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بالاستراتيجية والعمليات المستقبلية والآفاق والخطط والأهداف للإدارة، بما في ذلك كلمات مثل "قد"، "سوف"، "نتوقع"، "نتوقع"، "خطة"، "تعتزم" و"تتنبأ" والتعبيرات المشابهة (بالإضافة إلى الكلمات أو التعبيرات الأخرى التي تشير إلى أحداث أو ظروف أو ظروف مستقبلية) هي بيانات تطلعية. وتشمل هذه، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بـ (1) احتمالية الموافقة على طلبات اتفاقية عدم الإفشاء المستمرة التي تقدمها الشركة وتوقيت أي قرار و(2) البيانات المتعلقة بجدولة أو توقيت أي اجتماعات أو تفاعلات أو تقديمات محتملة لإدارة الغذاء والدواء. تنطوي البيانات التطلعية الواردة في هذا الإصدار على مخاطر وشكوك كبيرة قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في البيانات التطلعية، وبالتالي لا يمكننا أن نؤكد لك أن خططنا أو نوايانا أو توقعاتنا أو استراتيجياتنا ستكون صحيحة. تم تحقيقه أو تحقيقه.

تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، (i) خططنا لتطوير وتسويق وتسويق منتجاتنا المرشحة، (ii) البدء , توقيت وتقدم ونتائج دراساتنا ما قبل السريرية الحالية والمستقبلية والتجارب السريرية وبرامج البحث والتطوير لدينا، (3) قدرتنا على الاستفادة من المسارات التنظيمية المعجلة لأي من المرشحين لمنتجاتنا، (4) تقديراتنا فيما يتعلق بالنفقات والمستقبل الإيرادات ومتطلبات رأس المال والاحتياجات للتمويل الإضافي، (5) قدرتنا على اكتساب مرشحين إضافيين للمنتجات أو ترخيصهم بنجاح بشروط معقولة وتقديم مرشحي المنتجات إلى الدراسات السريرية وإكمالها بنجاح، (6) قدرتنا على الحفاظ على التعاون وتأسيسه أو الحصول على تمويل إضافي، (7) قدرتنا على ذلك الحصول على الموافقة التنظيمية وتوقيتها لمرشحي منتجاتنا الحاليين والمستقبليين، (8) المؤشرات المتوقعة لمرشحي منتجاتنا، في حالة الموافقة عليها، (9) توقعاتنا فيما يتعلق بحجم السوق المحتمل ومعدل ودرجة قبول السوق لمرشحي المنتجات هؤلاء (10) قدرتنا على تمويل متطلبات رأس المال العامل لدينا وتوقعاتنا فيما يتعلق بكفاية مواردنا الرأسمالية، (11) تنفيذ نموذج أعمالنا وخططنا الإستراتيجية لمرشحي أعمالنا ومنتجاتنا، (12) مكانة الملكية الفكرية لدينا و مدة حقوق براءات الاختراع لدينا، (xiii) التطورات أو النزاعات المتعلقة بملكيتنا الفكرية أو حقوق الملكية الأخرى، (14) توقعاتنا فيما يتعلق بتغطية الحكومة والجهات الدافعة الخارجية وسداد التكاليف، (15) قدرتنا على المنافسة في الأسواق التي نخدمها، (16) تأثير القوانين واللوائح الحكومية والالتزامات بموجب ذلك، (17) التطورات المتعلقة بمنافسينا وصناعتنا، (18) قدرتنا على تحقيق الفوائد المتوقعة من الاتفاقيات المبرمة فيما يتعلق بشراكتنا مع أدفانز فارما و(14) العوامل الأخرى التي قد تؤثر على نتائجنا المالية. في ضوء الشكوك الكبيرة التي تحيط بهذه البيانات التطلعية، لا ينبغي لك الاعتماد على البيانات التطلعية كتنبؤات بالأحداث المستقبلية. على الرغم من أننا نعتقد أن لدينا أساسًا معقولًا لكل بيان تطلعي وارد في هذا البيان الصحفي، إلا أننا لا نستطيع ضمان أن النتائج المستقبلية أو مستويات النشاط أو الأداء أو الأحداث والظروف المنعكسة في البيانات التطلعية سوف تتحقق أو تحدث على الاطلاق. تمت مناقشة العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المعبر عنها أو المضمنة في البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي في ملفاتنا المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك "عوامل الخطر" الواردة فيها. باستثناء ما يقتضيه القانون بخلاف ذلك، فإننا ننكر أي نية أو التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ إصدارها، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث أو ظروف مستقبلية أو غير ذلك.< / ع>

المصدر: شركة Applied Therapeutics, Inc.

نشر : 2024-12-03 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية