Společnost Applied Therapeutics obdržela úplnou odpověď od amerického FDA ohledně nové žádosti o léčivo pro Govorestat pro klasickou galaktosémii

Sledujte Drugslib

Léčba: Galaktosemie

Applied Therapeutics obdržela úplnou odpověď od amerického FDA ohledně nové žádosti o léčivo pro Govorestat pro klasickou galaktosémii

NEW YORK, 27. listopadu 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), biofarmaceutická společnost, která se věnuje vytváření transformativních léčebných postupů pro vzácná onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal kompletní dopis s odpovědí (CRL) pro aplikaci New Drug Application ( NDA) pro govorestat, nový, centrální nervový systém (CNS) penetrující inhibitor aldózoreduktázy (ARI), pro léčbu klasické galaktosémie.

CRL uvádí, že FDA dokončil kontrolu žádosti a rozhodl, že není schopen schválit NDA v její současné podobě, s odvoláním na nedostatky v klinické aplikaci.

Applied Therapeutics posuzuje zpětnou vazbu od FDA a plánuje okamžitě požádat o schůzku k projednání požadavků na potenciální opětovné předložení NDA nebo odvolání proti rozhodnutí spolu s vhodnými dalšími kroky.

„Dnešním rozhodnutím FDA jsme zklamáni. Náš silný závazek vůči komunitě galaktosémie je zakořeněn v našem přesvědčení, že govorestat má potenciál změnit životy pacientů s galaktosémií, o čemž věříme, že je doložena šíří údajů o účinnosti a bezpečnosti, které prokazují jeho schopnost zastavit pokles progresivních klinických výsledků. , včetně kognice a chování,“ řekla Shoshana Shendelman, PhD, zakladatelka a generální ředitelka Applied Therapeutics. „Galaktosemie je progresivní a vysilující onemocnění bez jakýchkoli existujících léčebných možností a v této komunitě stále existuje vysoká neuspokojená lékařská potřeba. Jak postupujeme kupředu, plánujeme spolupracovat s FDA na řešení problémů v CRL a určit rychlou cestu, jak pacientům přinést tuto tolik potřebnou léčbu. Jsme vděční pacientům, rodinám a poskytovatelům zdravotní péče, kteří se účastnili klinických studií govorestat.“

Govorestat prokázal v klinických studiích rychlé a trvalé snížení galaktitolu, což vedlo k významný přínos pro klinické výsledky u pediatrických pacientů spolu s příznivým bezpečnostním profilem. Ve 3. fázi registrační studie ACTION-Galactosemia Kids u dětí s galaktosémií ve věku 2–17 let prokázala léčba govorestatem klinický přínos pro aktivity každodenního života, symptomy chování, kognitivní schopnosti, jemné motorické dovednosti a třes. Govorestat také významně snížil plazmatické hladiny galaktitolu jak u dospělých, tak u dětí s galaktosémií. Další podpůrné studie vedly k robustním údajům o účinnosti a bezpečnosti u 185 pacientů s klasickou galaktosémií po dobu 3 let. Výsledky studie ACTION-Galactosemia Kids a studie fáze 1/2 ACTION-Galactosemia u dospělých pacientů s galaktosemií byly publikovány v Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat je také vyvíjen pro léčbu deficitu sorbitoldehydrogenázy (SORD), vzácného a progresivního neuromuskulárního onemocnění. Společnost očekává, že předloží NDA na začátku prvního čtvrtletí roku 2025. Přezkoumání a potenciální schválení govorestatu pro léčbu SORD je nezávislé na probíhajícím přezkoumání govorestatu pro klasickou galaktosémii.

O Govorestat (AT-007)

Govorestat je inhibitor aldózareduktázy (ARI) pronikající do centrálního nervového systému (CNS) vyvinutý pro léčbu mnoha vzácných onemocnění včetně klasické galaktosémie, deficitu sorbitoldehydrogenázy (SORD) a PMM2- vrozené poruchy glykosylace (CDG).

Govorestat získal označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění od European Medicines Agentura (EMA) pro galaktosémii i nedostatek SORD. Govorestat také obdržel označení Orphan Drug od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu galaktosémie, PMM2-CDG a nedostatku SORD; Pediatric Rare Disease označení pro galaktosémii a PMM2-CDG; a Fast Track označení pro galaktosémii.

O galaktosémii

Galaktosemie je vzácné genetické metabolické onemocnění, které má za následek neschopnost metabolizovat jednoduchý cukr galaktózu. Galaktóza se nachází v potravinách, ale je také produkována endogenně tělem. Pokud není galaktóza správně metabolizována, přeměňuje se na toxický metabolit galaktitol, který způsobuje neurologické komplikace, včetně nedostatků v kognici, chování, každodenních činnostech, adaptačních dovednostech, jemné a hrubé motorice a řeči, stejně jako třes a záchvaty. V USA je přibližně 3 300 pacientů s galaktosémií a 80-100 nově narozených dětí ročně a přibližně 4 400 pacientů s galaktosémií v EU. a přibližně 120 novorozenců ročně. Novorozenecký screening na galaktosémii je povinný v USA a ve většině EU. země.

O aplikaci Applied Therapeutics

Applied Therapeutics je biofarmaceutická společnost v klinické fázi, která se zavázala k vývoji nových kandidátů na léky proti ověřeným molekulárním cíle u vzácných onemocnění. Hlavní kandidát společnosti na léčivo, govorestat, je nový inhibitor aldózareduktázy (ARI) pronikající do centrálního nervového systému pro léčbu vzácných metabolických onemocnění CNS, včetně klasické galaktosémie, deficitu sorbitoldehydrogenázy (SORD) a glykosylace PMM2-kongenitální poruchy (CDG).

Další informace naleznete na adrese www.appliedtherapeutics.com.

Výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“, která zahrnují podstatná rizika a nejistoty pro účely bezpečného přístavu stanoveného zákonem o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Jakákoli prohlášení, jiné než prohlášení o historické skutečnosti, která jsou součástí této tiskové zprávy týkající se strategie, budoucích operací, vyhlídek, plánů a cílů managementu, včetně slov jako „může“, „bude“, „očekávat“, „předvídat“, „plán“, „záměr“, „předpovídá“ a podobné výrazy (stejně jako další slova nebo výrazy odkazující na budoucí události, podmínky nebo okolnosti) jsou výhledová prohlášení. Patří mezi ně, bez omezení, prohlášení týkající se (i) pravděpodobnosti, že průběžná podání NDA společnosti budou schválena, a načasování jakéhokoli rozhodnutí a (ii) prohlášení týkající se plánování nebo načasování jakýchkoli potenciálních setkání, interakcí nebo podání FDA. Výhledová prohlášení v této tiskové zprávě zahrnují podstatná rizika a nejistoty, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných výhledovými prohlášeními, a proto vás nemůžeme ujistit, že naše plány, záměry, očekávání nebo strategie budou dosažené nebo dosažené.

Taková rizika a nejistoty zahrnují, bez omezení, (i) naše plány na vývoj, prodej a komercializaci našich kandidátů na produkty, (ii) zahájení, načasování, pokrok a výsledky našich současných a budoucích preklinických studií a klinických studií a našich výzkumných a vývojových programů, (iii) naše schopnost využít urychlených regulačních cest pro kteréhokoli z našich kandidátů na produkty, (iv) naše odhady týkající se nákladů , budoucí příjmy, kapitálové požadavky a potřeby dodatečného financování, (v) naši schopnost úspěšně získat nebo licencovat další kandidáty na produkty za rozumných podmínek a postoupit kandidáty na produkty do klinických studií a úspěšně je dokončit, (vi) naši schopnost udržovat a navázat spolupráci nebo získat dodatečné financování, (vii) naši schopnost získat a načasování regulačního schválení našich současných a budoucích kandidátů na produkty, (viii) předpokládané indikace pro naše kandidáty na produkty, pokud budou schváleny, (ix) naše očekávání ohledně potenciálního velikost trhu a míra a míra tržního přijetí takových kandidátů na produkty, (x) naše schopnost financovat naše požadavky na provozní kapitál a očekávání ohledně dostatku našich kapitálových zdrojů, (xi) implementace našeho obchodního modelu a strategických plánů pro naši společnost. obchod a produkt kandidáti, (xii) naše pozice v oblasti duševního vlastnictví a doba trvání našich patentových práv, (xiii) vývoj nebo spory týkající se našeho duševního vlastnictví nebo jiných vlastnických práv, (xiv) naše očekávání ohledně pokrytí a úhrady plátců vládou a třetí stranou, (xv ) naše schopnost konkurovat na trzích, na kterých působíme, (xvi) dopad vládních zákonů a nařízení a závazky z nich vyplývající, (xvii) vývoj týkající se našich konkurentů a našeho odvětví, (xviii) naše schopnost dosáhnout očekávaného těží z dohod uzavřených v souvislosti s naším partnerstvím s Advanz Pharma a (xiv) dalších faktorů, které mohou ovlivnit naše finanční výsledky. Vzhledem k významným nejistotám v těchto výhledových prohlášeních byste se neměli spoléhat na výhledová prohlášení jako na předpovědi budoucích událostí. Přestože se domníváme, že pro každé výhledové prohlášení obsažené v této tiskové zprávě máme přiměřený základ, nemůžeme zaručit, že budoucích výsledků, úrovní aktivity, výkonu nebo událostí a okolností odrážených v těchto výhledových prohlášeních bude dosaženo nebo že nastanou. vůbec. Faktory, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v výhledových prohlášeních v této tiskové zprávě, jsou diskutovány v našich podáních u Americké komise pro cenné papíry a burzy, včetně „Rizikových faktorů“ v nich obsažených. Není-li zákonem požadováno jinak, odmítáme jakýkoli záměr nebo povinnost aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu, kdy byla učiněna, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo okolností nebo jinak.

Zdroj: Applied Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2024-12-03 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova