Applied Therapeutics erhält vollständiges Antwortschreiben der US-amerikanischen FDA bezüglich des neuen Arzneimittelantrags für Govorestat zur Behandlung klassischer Galaktosämie

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Behandlung von: Galaktosämie

Applied Therapeutics erhält vollständiges Antwortschreiben der US-amerikanischen FDA bezüglich des neuen Arzneimittelantrags für Govorestat zur Behandlung klassischer Galaktosämie

NEW YORK, 27. November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung transformativer Behandlungen für seltene Krankheiten widmet, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) für den New Drug Application (NDA) für Govorestat herausgegeben hat. ein neuartiger, in das Zentralnervensystem (ZNS) eindringender Aldosereduktasehemmer (ARI) zur Behandlung der klassischen Galaktosämie.

Die CRL weist darauf hin, dass die FDA ihre Prüfung des Antrags abgeschlossen und festgestellt hat, dass sie den NDA in seiner aktuellen Form nicht genehmigen kann, da der klinische Antrag Mängel aufweist.

Applied Therapeutics prüft das Feedback der FDA und plant, sofort ein Treffen anzufordern, um die Anforderungen für eine mögliche erneute Einreichung des NDA oder einen Einspruch gegen die Entscheidung sowie geeignete nächste Schritte zu besprechen.

„Wir sind von der heutigen Entscheidung der FDA enttäuscht. Unser starkes Engagement für die Galaktosämie-Gemeinschaft basiert auf unserer Überzeugung, dass Govorestat das Potenzial hat, das Leben von Patienten mit Galaktosämie zu verändern. Dies wird unserer Meinung nach durch die Breite der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten belegt, die seine Fähigkeit belegen, den Rückgang fortschreitender klinischer Ergebnisse zu stoppen , einschließlich Kognition und Verhalten“, sagte Shoshana Shendelman, PhD, Gründerin und CEO von Applied Therapeutics. „Galaktosämie ist eine fortschreitende und schwächende Krankheit, für die es keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, und es besteht weiterhin ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf für diese Gemeinschaft. Im weiteren Verlauf planen wir, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um die Bedenken im CRL auszuräumen und einen schnellen Weg zu finden, um den Patienten diese dringend benötigte Behandlung zur Verfügung zu stellen. Wir sind den Patienten, Familien und Gesundheitsdienstleistern dankbar, die an den klinischen Studien mit Govorestat teilgenommen haben.“

Govorestat hat in klinischen Studien eine schnelle und nachhaltige Reduzierung des Galactitols gezeigt, was zu einer bedeutender Nutzen für die klinischen Ergebnisse bei pädiatrischen Patienten, gepaart mit einem günstigen Sicherheitsprofil. In der Phase-3-Zulassungsstudie ACTION-Galactosemia Kids bei Kindern mit Galaktosämie im Alter von 2 bis 17 Jahren zeigte die Behandlung mit Govorestat einen klinischen Nutzen bei Aktivitäten des täglichen Lebens, Verhaltenssymptomen, Kognition, Feinmotorik und Tremor. Govorestat reduzierte außerdem den Plasma-Galactitol-Spiegel sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern mit Galactosämie signifikant. Zusätzliche unterstützende Studien führten über einen Zeitraum von 3 Jahren zu robusten Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten bei 185 Patienten mit klassischer Galaktosämie. Die Ergebnisse der ACTION-Galactosemia Kids-Studie und der Phase-1/2-ACTION-Galactosemia-Studie bei erwachsenen Patienten mit Galactosämie wurden im Journal of Clinical Pharmacology veröffentlicht.

Govorestat wird auch für die Behandlung von Sorbitol-Dehydrogenase-Mangel (SORD-Mangel) entwickelt, einer seltenen und fortschreitenden neuromuskulären Erkrankung. Das Unternehmen geht davon aus, Anfang des ersten Quartals 2025 eine NDA einzureichen. Die Prüfung und mögliche Zulassung von Govorestat zur Behandlung von SORD erfolgt unabhängig von der laufenden Prüfung von Govorestat für klassische Galaktosämie.

Über Govorestat (AT-007)

Govorestat ist ein in das Zentralnervensystem (ZNS) eindringender Aldose-Reduktase-Hemmer (ARI), der für die Behandlung mehrerer seltener Krankheiten entwickelt wird, darunter klassische Galaktosämie, Sorbitol-Dehydrogenase (SORD)-Mangel und angeborene PMM2-Störung Glykosylierung (CDG).

Govorestat hat von der Europäischen Kommission die Orphan Medicinal Product Designation erhalten Arzneimittelbehörde (EMA) für Galaktosämie und SORD-Mangel. Govorestat hat außerdem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Galaktosämie, PMM2-CDG und SORD-Mangel erhalten; Bezeichnung für seltene pädiatrische Krankheiten für Galaktosämie und PMM2-CDG; und Fast-Track-Status für Galaktosämie.

Über Galaktosämie

Galaktosämie ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung, die dazu führt, dass der Einfachzucker Galaktose nicht verstoffwechselt werden kann. Galaktose kommt in Lebensmitteln vor, wird aber auch körpereigener Natur. Wenn Galaktose nicht ordnungsgemäß verstoffwechselt wird, wird sie in den toxischen Metaboliten Galaktitol umgewandelt, der neurologische Komplikationen verursacht, darunter Beeinträchtigungen der Wahrnehmung, des Verhaltens, der Aktivitäten des täglichen Lebens, der Anpassungsfähigkeiten, der Fein- und Grobmotorik und der Sprache sowie Zittern und Krampfanfälle. In den USA gibt es etwa 3.300 Patienten mit Galaktosämie und 80–100 Neugeburten pro Jahr, in der EU etwa 4.400 Patienten mit Galaktosämie. und etwa 120 Neugeburten pro Jahr. Das Neugeborenen-Screening auf Galaktosämie ist in den USA und den meisten EU-Ländern obligatorisch. Länder.

Über Applied Therapeutics

Applied Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung neuartiger Arzneimittelkandidaten gegen validierte Moleküle verschrieben hat Angriffspunkte bei seltenen Krankheiten. Der führende Medikamentenkandidat des Unternehmens, Govorestat, ist ein neuartiger Aldose-Reduktase-Inhibitor (ARI), der in das Zentralnervensystem eindringt, zur Behandlung seltener Stoffwechselerkrankungen des ZNS, darunter klassische Galaktosämie, Sorbit-Dehydrogenase-Mangel (SORD) und PMM2-angeborene Glykosylierungsstörung (CDG).

Um mehr zu erfahren, besuchen Sie bitte www.appliedtherapeutics.com.

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Quelle: Applied Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2024-12-03 12:00

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