Η Applied Therapeutics λαμβάνει πλήρη επιστολή απάντησης από τον FDA των ΗΠΑ σχετικά με τη νέα αίτηση φαρμάκου για το Govorestat για την κλασική γαλακτοζαιμία

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Γαλακτοζαιμία

Το Applied Therapeutics λαμβάνει πλήρη επιστολή απάντησης από τον FDA των ΗΠΑ σχετικά με τη νέα αίτηση φαρμάκου για το Govorestat για την κλασική γαλακτοζαιμία

ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ, 27 Νοεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στη δημιουργία μετασχηματιστικών θεραπειών για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εξέδωσε μια Πλήρη Επιστολή Απάντησης (CRL) για την Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για το govorestat, ένα νέο διεισδυτικό στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ) αναστολέας αναγωγάσης αλδόζης (ARI), για τη θεραπεία της κλασικής γαλακτοζαιμίας.

Το CRL υποδεικνύει ότι ο FDA ολοκλήρωσε την εξέταση της αίτησης και αποφάσισε ότι δεν είναι σε θέση να εγκρίνει το NDA στην τρέχουσα μορφή του, επικαλούμενος ελλείψεις στην κλινική εφαρμογή.

Η Applied Therapeutics εξετάζει τα σχόλια από τον FDA και σχεδιάζει να ζητήσει αμέσως μια συνάντηση για να συζητηθούν οι απαιτήσεις για πιθανή εκ νέου υποβολή του NDA ή ένσταση της απόφασης μαζί με την κατάλληλη επόμενη βήματα.

"Είμαστε απογοητευμένοι από τη σημερινή απόφαση του FDA. Η ισχυρή δέσμευσή μας στην κοινότητα της γαλακτοζαιμίας βασίζεται στην πεποίθησή μας ότι το govorestat έχει τη δυνατότητα να αλλάξει τη ζωή των ασθενών με γαλακτοζαιμία, κάτι που πιστεύουμε ότι αποδεικνύεται από το εύρος των δεδομένων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας που καταδεικνύουν την ικανότητά του να σταματήσει τη μείωση στα προοδευτικά κλινικά αποτελέσματα , συμπεριλαμβανομένης της γνώσης και της συμπεριφοράς», δήλωσε η Shoshana Shendelman, PhD, Ιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος της Applied Therapeutics. «Η γαλακτοζαιμία είναι μια προοδευτική και εξουθενωτική νόσος χωρίς υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές και παραμένει μια υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για αυτήν την κοινότητα. Καθώς προχωράμε, σχεδιάζουμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να αντιμετωπίσουμε τις ανησυχίες στο CRL και να καθορίσουμε μια ταχεία πορεία για να προσφέρουμε αυτή την τόσο αναγκαία θεραπεία στους ασθενείς. Είμαστε ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες και τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες του govorestat."

Το Govorestat έχει δείξει γρήγορες και συνεχείς μειώσεις της γαλακτιτόλης σε κλινικές δοκιμές, οι οποίες οδήγησαν σε σημαντικό όφελος στα κλινικά αποτελέσματα σε παιδιατρικούς ασθενείς, παράλληλα με ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας. Στη μελέτη εγγραφής ACTION-Galactosemia Kids Φάσης 3 σε παιδιά με γαλακτοζαιμία ηλικίας 2-17 ετών, η θεραπεία με govorestat έδειξε κλινικό όφελος στις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής, στα συμπτώματα συμπεριφοράς, στη γνωστική λειτουργία, στις λεπτές κινητικές δεξιότητες και στον τρόμο. Το Govorestat μείωσε επίσης σημαντικά τα επίπεδα γαλακτιτόλης στο πλάσμα τόσο σε ενήλικες όσο και σε παιδιά με γαλακτοζαιμία. Πρόσθετες υποστηρικτικές μελέτες κατέληξαν σε ισχυρά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας σε 185 ασθενείς με κλασική γαλακτοζαιμία για 3 χρόνια. Τα αποτελέσματα της μελέτης ACTION-Galactosemia Kids και της μελέτης Phase 1/2 ACTION-Galactosemia σε ενήλικες ασθενείς με γαλακτοζαιμία δημοσιεύτηκαν στο Journal of Clinical Pharmacology.

Το Govorestat αναπτύσσεται επίσης για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της αφυδρογονάσης της σορβιτόλης (SORD), μιας σπάνιας και προοδευτικής νευρομυϊκής νόσου. Η Εταιρεία αναμένει να υποβάλει NDA στις αρχές του πρώτου τριμήνου του 2025. Η επανεξέταση και η πιθανή έγκριση του govorestat για τη θεραπεία του SORD είναι ανεξάρτητη από την τρέχουσα επανεξέταση του govorestat για την κλασική γαλακτοζαιμία.

Σχετικά με το Govorestat (AT-007)

Το Govorestat είναι ένας διεισδυτικός αναστολέας της αναγωγάσης αλδόζης (ARI) που διεισδύει στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ) που αναπτύσσεται για τη θεραπεία πολλαπλών σπάνιων ασθενειών, όπως η κλασική γαλακτοζαιμία, η ανεπάρκεια αφυδρογονάσης σορβιτόλης (SORD) και η συγγενής διαταραχή PMM2 γλυκοζυλίωση (CDG).

Το Govorestat έλαβε Orphan Ονομασία φαρμακευτικού προϊόντος από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τόσο για τη γαλακτοζαιμία όσο και για την ανεπάρκεια SORD. Το Govorestat έχει επίσης λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της γαλακτοζαιμίας, του PMM2-CDG και της ανεπάρκειας SORD. Ονομασία παιδιατρικής σπάνιας νόσου για γαλακτοζαιμία και PMM2-CDG. και ονομασία Fast Track για Γαλακτοζαιμία.

Σχετικά με τη γαλακτοζαιμία

Η γαλακτοζαιμία είναι μια σπάνια γενετική μεταβολική ασθένεια που οδηγεί σε αδυναμία μεταβολισμού της απλής σακχάρου γαλακτόζης. Η γαλακτόζη βρίσκεται στα τρόφιμα, αλλά παράγεται και ενδογενώς από τον οργανισμό. Όταν δεν μεταβολίζεται σωστά, η γαλακτόζη μετατρέπεται στον τοξικό μεταβολίτη, τη γαλακτιτόλη, ο οποίος προκαλεί νευρολογικές επιπλοκές, όπως ελλείψεις στη γνωστική λειτουργία, τη συμπεριφορά, τις καθημερινές δραστηριότητες, τις προσαρμοστικές δεξιότητες, τις λεπτές και αδρές ​​κινητικές δεξιότητες και την ομιλία, καθώς και τρόμο και επιληπτικές κρίσεις. Υπάρχουν περίπου 3.300 ασθενείς με γαλακτοζαιμία στις ΗΠΑ και 80-100 νέες γεννήσεις ετησίως και περίπου 4.400 ασθενείς με γαλακτοζαιμία στην E.U. και περίπου 120 νέες γεννήσεις ετησίως. Ο προσυμπτωματικός έλεγχος νεογνών για γαλακτοζαιμία είναι υποχρεωτικός στις ΗΠΑ και στις περισσότερες χώρες της ΕΕ. χώρες.

About Applied Therapeutics

Η Applied Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που δεσμεύεται στην ανάπτυξη νέων υποψηφίων φαρμάκων έναντι επικυρωμένων μοριακών στόχους σε σπάνιες ασθένειες. Το κύριο υποψήφιο φάρμακο της Εταιρείας, το govorestat, είναι ένας νέος διεισδυτικός αναστολέας Aldose Reductase (ARI) στο κεντρικό νευρικό σύστημα για τη θεραπεία σπάνιων μεταβολικών παθήσεων του ΚΝΣ, όπως η κλασική γαλακτοζαιμία, η ανεπάρκεια αφυδρογονάσης σορβιτόλης (SORD) και η γλυκοζυλίωση της συγγενούς διαταραχής PMM2 (CDG).

Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.appliedtherapeutics.com.

Δηλώσεις με μακροπρόθεσμο ορίζοντα

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει "προβλεφτικές δηλώσεις" που ενέχουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες για τους σκοπούς του ασφαλούς λιμανιού που παρέχεται από τον νόμο περί διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Οποιεσδήποτε δηλώσεις, άλλες εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με τη στρατηγική, τις μελλοντικές λειτουργίες, τις προοπτικές, τα σχέδια και τους στόχους της διοίκησης, συμπεριλαμβανομένων λέξεων όπως «μπορεί», «θα», «αναμένω», «προβλέπω», «σχεδιάζω», «σκοπεύω», «προβλέπει» και παρόμοιες εκφράσεις (καθώς και άλλες λέξεις ή εκφράσεις που αναφέρονται σε μελλοντικά γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις) είναι μελλοντικές δηλώσεις. Αυτές περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, δηλώσεις σχετικά με (i) την πιθανότητα να εγκριθούν οι συνεχιζόμενες υποβολές NDA της Εταιρείας και το χρονοδιάγραμμα οποιασδήποτε απόφασης και (ii) δηλώσεις που σχετίζονται με τον προγραμματισμό ή το χρονοδιάγραμμα τυχόν συναντήσεων, αλληλεπιδράσεων ή υποβολών της FDA. Οι μελλοντικές δηλώσεις σε αυτήν την έκδοση ενέχουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις μελλοντικές δηλώσεις και, επομένως, δεν μπορούμε να σας διαβεβαιώσουμε ότι τα σχέδια, οι προθέσεις, οι προσδοκίες ή οι στρατηγικές μας θα επιτεύχθηκε ή επιτεύχθηκε.

Τέτοιοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμός, (i) τα σχέδιά μας για την ανάπτυξη, την εμπορία και την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων μας, (ii) την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο και τα αποτελέσματα των τρεχουσών και μελλοντικών προκλινικών μελετών και κλινικών δοκιμών και των προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης, (iii) την ικανότητά μας να επωφεληθείτε από ταχείες ρυθμιστικές διαδρομές για οποιοδήποτε από τα υποψήφια προϊόντα μας, (iv) τις εκτιμήσεις μας σχετικά με τα έξοδα, τα μελλοντικά έσοδα, τις κεφαλαιακές απαιτήσεις και τις ανάγκες για πρόσθετη χρηματοδότηση, (v) την ικανότητά μας να να αποκτήσει επιτυχώς ή να λάβει άδεια χρήσης πρόσθετων υποψηφίων προϊόντων με λογικούς όρους και να προωθήσει τους υποψηφίους προϊόντων σε κλινικές μελέτες και να ολοκληρώσει επιτυχώς, (vi) την ικανότητά μας να διατηρούμε και να καθιερώνουμε συνεργασίες ή να λαμβάνουμε πρόσθετη χρηματοδότηση, (vii) την ικανότητά μας να λαμβάνουμε και το χρονοδιάγραμμα της ρυθμιστικής έγκρισης των σημερινών και μελλοντικών υποψηφίων προϊόντων μας, (viii) τις αναμενόμενες ενδείξεις για τα υποψήφια προϊόντα μας, εάν εγκριθούν, (ix) τις προσδοκίες μας σχετικά με το δυνητικό μέγεθος της αγοράς και το ποσοστό και τον βαθμό αποδοχής από την αγορά υποψήφια προϊόντα, (x) την ικανότητά μας να χρηματοδοτούμε τις απαιτήσεις και τις προσδοκίες μας σε κεφάλαιο κίνησης σχετικά με την επάρκεια των κεφαλαίων μας, (xi) την εφαρμογή του επιχειρηματικού μας μοντέλου και των στρατηγικών μας σχεδίων για τις επιχειρήσεις μας και τα υποψήφια προϊόντα, (xii) τη θέση μας στην πνευματική ιδιοκτησία και τη διάρκεια των δικαιωμάτων ευρεσιτεχνίας μας, (xiii) εξελίξεις ή διαφορές σχετικά με την πνευματική μας ιδιοκτησία ή άλλα ιδιοκτησιακά δικαιώματα, (xiv) τις προσδοκίες μας σχετικά με την κυβέρνηση και τρίτα μέρη κάλυψη και αποζημίωση πληρωτών, (xv) την ικανότητά μας να ανταγωνιζόμαστε στις αγορές που εξυπηρετούμε, (xvi) τον αντίκτυπο των νόμων και κανονισμών της κυβέρνησης και τις υποχρεώσεις που απορρέουν από αυτές, (xvii) τις εξελίξεις που σχετίζονται με τους ανταγωνιστές μας και τον κλάδο μας, (xviii) την ικανότητά μας να να επιτύχουμε τα αναμενόμενα οφέλη από τις συμφωνίες που έχουν συναφθεί σε σχέση με τη συνεργασία μας με την Advanz Pharma και (xiv) άλλους παράγοντες που μπορεί να επηρεάσουν τα οικονομικά μας αποτελέσματα. Υπό το φως των σημαντικών αβεβαιοτήτων σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, δεν θα πρέπει να βασίζεστε σε μελλοντικές δηλώσεις ως προβλέψεις μελλοντικών γεγονότων. Αν και πιστεύουμε ότι έχουμε μια λογική βάση για κάθε μελλοντική δήλωση που περιέχεται σε αυτό το δελτίο τύπου, δεν μπορούμε να εγγυηθούμε ότι τα μελλοντικά αποτελέσματα, τα επίπεδα δραστηριότητας, οι επιδόσεις ή τα γεγονότα και οι περιστάσεις που αντικατοπτρίζονται στις μελλοντικές δηλώσεις θα επιτευχθούν ή θα συμβούν καθόλου. Παράγοντες που ενδέχεται να διαφέρουν τα πραγματικά αποτελέσματα από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται στις μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου συζητούνται στα καταθέματά μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένων των «Παράγοντων Κινδύνου» που περιέχονται σε αυτά. Εκτός εάν απαιτείται διαφορετικά από το νόμο, αποποιούμαστε οποιαδήποτε πρόθεση ή υποχρέωση ενημέρωσης ή αναθεώρησης οποιωνδήποτε μελλοντικών δηλώσεων, οι οποίες αναφέρονται μόνο από την ημερομηνία που έγιναν, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή περιστάσεων ή κάτι άλλο.

Πηγή: Applied Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-03 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά