Applied Therapeutics recibe una carta de respuesta completa de la FDA de EE. UU. sobre la solicitud de nuevo medicamento para Govorestat para la galactosemia clásica

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Tratamiento para: galactosemia

Applied Therapeutics recibe una carta de respuesta completa de la FDA de EE. UU. sobre la solicitud de nuevo medicamento para Govorestat para la galactosemia clásica

NUEVA YORK, 27 de noviembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), una compañía biofarmacéutica dedicada a crear tratamientos transformadores para enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) para la solicitud de nuevo medicamento (NDA) para govorestat, un nuevo inhibidor de la aldosa reductasa (IRA) penetrante en el sistema nervioso central (SNC), para el tratamiento de la galactosemia clásica.

La CRL indica que la FDA completó su revisión de la solicitud y determinó que no puede aprobar la NDA en su forma actual, citando deficiencias en la aplicación clínica.

Applied Therapeutics está revisando los comentarios de la FDA y planea solicitar de inmediato una reunión para discutir los requisitos para una posible nueva presentación de la NDA o apelar la decisión junto con los próximos pasos apropiados.

“Estamos decepcionados por la decisión de hoy de la FDA. Nuestro fuerte compromiso con la comunidad de galactosemia se basa en nuestra creencia de que govorestat tiene el potencial de cambiar las vidas de los pacientes con galactosemia, lo que creemos se evidencia en la amplitud de datos de eficacia y seguridad que demuestran su capacidad para detener la disminución de los resultados clínicos progresivos. , incluida la cognición y el comportamiento”, dijo Shoshana Shendelman, PhD, fundadora y directora ejecutiva de Applied Therapeutics. “La galactosemia es una enfermedad progresiva y debilitante sin opciones de tratamiento existentes y sigue existiendo una gran necesidad médica insatisfecha para esta comunidad. A medida que avancemos, planeamos trabajar con la FDA para abordar las inquietudes contenidas en la CRL y determinar un camino expedito para llevar este tratamiento tan necesario a los pacientes. Agradecemos a los pacientes, familias y proveedores de atención médica que participaron en los estudios clínicos de govorestat”.

Govorestat ha demostrado reducciones rápidas y sostenidas en galactitol en ensayos clínicos, lo que resultó en una beneficio significativo en los resultados clínicos en pacientes pediátricos, junto con un perfil de seguridad favorable. En el estudio de registro de fase 3 ACTION-Galactosemia Kids en niños con galactosemia de 2 a 17 años, el tratamiento con govorestat demostró un beneficio clínico en las actividades de la vida diaria, los síntomas conductuales, la cognición, las habilidades motoras finas y los temblores. Govorestat también redujo significativamente los niveles plasmáticos de galactitol tanto en adultos como en niños con galactosemia. Estudios de respaldo adicionales arrojaron datos sólidos de eficacia y seguridad en 185 pacientes con galactosemia clásica durante 3 años. Los resultados del estudio ACTION-Galactosemia Kids y del estudio de fase 1/2 ACTION-Galactosemia en pacientes adultos con galactosemia se publicaron en el Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat también se está desarrollando para el tratamiento de la deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD), una enfermedad neuromuscular poco común y progresiva. La compañía espera presentar una NDA a principios del primer trimestre de 2025. La revisión y posible aprobación de govorestat para el tratamiento de SORD es independiente de la revisión en curso de govorestat para la galactosemia clásica.

Acerca de Govorestat (AT-007)

Govorestat es un inhibidor de la aldosa reductasa (IRA) penetrante del sistema nervioso central (SNC) que se está desarrollando para el tratamiento de múltiples enfermedades raras, incluida la galactosemia clásica, la deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD) y el trastorno congénito de PMM2. glicosilación (CDG).

Govorestat ha recibido la designación de producto medicinal huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) tanto para galactosemia como para deficiencia de SORD. Govorestat también recibió la designación de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento de galactosemia, PMM2-CDG y deficiencia de SORD; Designación de enfermedad rara pediátrica para galactosemia y PMM2-CDG; y designación Fast Track para galactosemia.

Acerca de la galactosemia

La galactosemia es una enfermedad metabólica genética poco común que resulta en la incapacidad de metabolizar el azúcar simple galactosa. La galactosa se encuentra en los alimentos, pero el cuerpo también la produce de forma endógena. Cuando no se metaboliza adecuadamente, la galactosa se convierte en el metabolito tóxico galactitol, que causa complicaciones neurológicas, incluidas deficiencias en la cognición, el comportamiento, las actividades de la vida diaria, las habilidades de adaptación, la motricidad fina y gruesa y el habla, así como temblores y convulsiones. Hay aproximadamente 3300 pacientes con galactosemia en los EE. UU. y entre 80 y 100 nuevos nacimientos por año, y aproximadamente 4400 pacientes con galactosemia en la UE. y aproximadamente 120 nuevos nacimientos por año. La detección de galactosemia en recién nacidos es obligatoria en los EE. UU. y en la mayoría de los países de la UE. países.

Acerca de Applied Therapeutics

Applied Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica comprometida con el desarrollo de nuevos fármacos candidatos contra moléculas validadas. Objetivos en enfermedades raras. El fármaco candidato principal de la compañía, govorestat, es un nuevo inhibidor de la aldosa reductasa (IRA) penetrante del sistema nervioso central para el tratamiento de enfermedades metabólicas raras del SNC, incluida la galactosemia clásica, la deficiencia de sorbitol deshidrogenasa (SORD) y el trastorno congénito de glicosilación (CDG) de PMM2.

Para obtener más información, visite www.appliedtherapeutics.com.

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Fuente: Applied Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2024-12-03 12:00

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