Applied Therapeutics reçoit une lettre de réponse complète de la FDA américaine concernant la demande d'enregistrement d'un nouveau médicament pour le Govorestat pour le traitement de la galactosémie classique

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Traitement pour : la galactosémie

Applied Therapeutics reçoit une lettre de réponse complète de la FDA américaine concernant la demande de nouveau médicament pour le Govorestat pour la galactosémie classique

NEW YORK, 27 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq : APLT), une société biopharmaceutique dédiée à la création de traitements transformateurs pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié une lettre de réponse complète (CRL) pour la demande de nouveau médicament (NDA) pour le govorestat, un nouvel inhibiteur de l'aldose réductase (IRA) pénétrant dans le système nerveux central (SNC), pour le traitement de la galactosémie classique.

Le CRL indique que la FDA a terminé son examen de la demande et a déterminé qu'elle n'était pas en mesure d'approuver la NDA dans sa forme actuelle, invoquant des lacunes dans l'application clinique.

Applied Therapeutics examine les commentaires de la FDA et prévoit de demander immédiatement une réunion pour discuter des exigences d'une éventuelle nouvelle soumission de la NDA ou d'un appel de la décision ainsi que des prochaines étapes appropriées.

« Nous sommes déçus par la décision prise aujourd'hui par la FDA. Notre engagement fort envers la communauté de la galactosémie est ancré dans notre conviction que le govorestat a le potentiel de changer la vie des patients atteints de galactosémie, ce qui, selon nous, est démontré par l'étendue des données d'efficacité et de sécurité démontrant sa capacité à arrêter le déclin des résultats cliniques progressifs. , y compris la cognition et le comportement », a déclaré Shoshana Shendelman, PhD, fondatrice et PDG d'Applied Therapeutics. « La galactosémie est une maladie évolutive et débilitante sans aucune option de traitement existante et il reste un besoin médical important non satisfait pour cette communauté. À mesure que nous avançons, nous prévoyons de travailler avec la FDA pour répondre aux préoccupations du CRL et déterminer une voie rapide pour apporter ce traitement indispensable aux patients. Nous sommes reconnaissants envers les patients, les familles et les prestataires de soins de santé qui ont participé aux études cliniques sur le govorestat. bénéfice significatif sur les résultats cliniques chez les patients pédiatriques, ainsi qu’un profil de sécurité favorable. Dans l'étude d'enregistrement de phase 3 ACTION-Galactosemia Kids chez des enfants atteints de galactosémie âgés de 2 à 17 ans, le traitement par govorestat a démontré un bénéfice clinique sur les activités de la vie quotidienne, les symptômes comportementaux, la cognition, la motricité fine et les tremblements. Le govorestat a également réduit de manière significative les taux plasmatiques de galactitol chez les adultes et les enfants atteints de galactosémie. Des études complémentaires supplémentaires ont abouti à des données robustes d'efficacité et de sécurité chez 185 patients atteints de galactosémie classique sur 3 ans. Les résultats de l'étude ACTION-Galactosemia Kids et de l'étude de phase 1/2 ACTION-Galactosemia chez des patients adultes atteints de galactosémie ont été publiés dans le Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat est également en cours de développement pour le traitement du déficit en sorbitol déshydrogénase (SORD), une maladie neuromusculaire rare et évolutive. La Société prévoit de soumettre une NDA au début du premier trimestre 2025. L'examen et l'approbation potentielle du govorestat pour le traitement de la SORD sont indépendants de l'examen en cours du govorestat pour la galactosémie classique.

À propos du Govorestat (AT-007)

Govorestat est un inhibiteur de l'aldose réductase (IRA) pénétrant dans le système nerveux central (SNC) en cours de développement pour le traitement de plusieurs maladies rares, notamment la galactosémie classique, le déficit en sorbitol déshydrogénase (SORD) et le trouble congénital PMM2 de glycosylation (CDG).

Govorestat a reçu la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la galactosémie et le déficit en SORD. Govorestat a également reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la galactosémie, du déficit en PMM2-CDG et du SORD ; Désignation de maladie rare pédiatrique pour la galactosémie et le PMM2-CDG ; et désignation Fast Track pour la galactosémie.

À propos de la galactosémie

La galactosémie est une maladie métabolique génétique rare entraînant une incapacité à métaboliser le sucre simple, le galactose. Le galactose se trouve dans les aliments, mais est également produit de manière endogène par l’organisme. Lorsqu'il n'est pas métabolisé correctement, le galactose est converti en un métabolite toxique, le galactitol, qui provoque des complications neurologiques, notamment des déficiences cognitives, comportementales, des activités de la vie quotidienne, des capacités d'adaptation, de la motricité fine et globale et de la parole, ainsi que des tremblements et des convulsions. Il y a environ 3 300 patients atteints de galactosémie aux États-Unis et 80 à 100 nouvelles naissances par an, et environ 4 400 patients atteints de galactosémie dans l'Union européenne. et environ 120 nouvelles naissances par an. Le dépistage néonatal de la galactosémie est obligatoire aux États-Unis et dans la plupart des pays de l'Union européenne. pays.

À propos d'Applied Therapeutics

Applied Therapeutics est une société biopharmaceutique au stade clinique engagée dans le développement de nouveaux médicaments candidats contre des molécules moléculaires validées. cibles dans les maladies rares. Le principal médicament candidat de la Société, le govorestat, est un nouvel inhibiteur de l'aldose réductase (ARI) pénétrant dans le système nerveux central pour le traitement des maladies métaboliques rares du SNC, notamment la galactosémie classique, le déficit en sorbitol déshydrogénase (SORD) et la glycosylation des troubles congénitaux PMM2 (CDG).

Pour en savoir plus, veuillez visiter www.appliedtherapeutics.com.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels aux fins de la sphère de sécurité fournie par la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toute déclaration, autre que les déclarations de faits historiques, incluses dans ce communiqué de presse concernant la stratégie, les opérations futures, les perspectives, les plans et les objectifs de la direction, y compris des mots tels que « peut », « sera », « s'attend à », « anticipe », « planifie », "avoir l'intention," « prédit » et expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs) sont des déclarations prospectives. Celles-ci incluent, sans s'y limiter, des déclarations concernant (i) la probabilité que les soumissions NDA en cours de la Société soient approuvées et le moment de toute décision et (ii) les déclarations liées à la programmation ou au calendrier de toute réunion, interaction ou soumission potentielle à la FDA. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué impliquent des risques et des incertitudes importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives, et nous ne pouvons donc pas vous assurer que nos plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteint ou atteint.

Ces risques et incertitudes incluent, sans limitation, (i) nos projets de développement, de commercialisation et de commercialisation de nos produits candidats, (ii) le lancement , le timing, les progrès et les résultats de nos études précliniques et essais cliniques actuels et futurs et de nos programmes de recherche et développement, (iii) notre capacité à tirer parti des voies réglementaires accélérées pour l'un de nos produits candidats, (iv) nos estimations concernant les dépenses, les revenus futurs, exigences en capital et besoins de financement supplémentaire, (v) notre capacité à acquérir ou à concéder sous licence des produits candidats supplémentaires à des conditions raisonnables et à faire progresser les produits candidats dans des études cliniques et à les mener à bien, (vi) notre capacité à maintenir et établir des collaborations ou à obtenir des financement, (vii) notre capacité à obtenir et le calendrier de l'approbation réglementaire de nos produits candidats actuels et futurs, (viii) les indications anticipées de nos produits candidats, s'ils sont approuvés, (ix) nos attentes concernant la taille potentielle du marché et le taux et le degré d'acceptation par le marché de ces produits candidats, (x) notre capacité à financer nos besoins en fonds de roulement et nos attentes concernant la suffisance de nos ressources en capital, (xi) la mise en œuvre de notre modèle commercial et de nos plans stratégiques pour nos entreprises et nos produits candidats, (xii) notre position en matière de propriété intellectuelle et la durée de nos droits de brevet, (xiii) développements ou litiges concernant notre propriété intellectuelle ou d'autres droits de propriété, (xiv) nos attentes concernant la couverture et le remboursement des gouvernements et des tiers payeurs, (xv) notre capacité à être compétitif sur les marchés que nous servons, (xvi) l'impact des lois et réglementations gouvernementales et des responsabilités. en vertu de celles-ci, (xvii) les développements relatifs à nos concurrents et à notre industrie, (xviii) notre capacité à tirer les avantages anticipés des accords conclus dans le cadre de notre partenariat avec Advanz Pharma et (xiv) d'autres facteurs pouvant avoir un impact sur nos résultats financiers. À la lumière des incertitudes importantes contenues dans ces déclarations prospectives, vous ne devez pas vous fier aux déclarations prospectives comme prédictions d'événements futurs. Même si nous estimons disposer d'une base raisonnable pour chaque déclaration prospective contenue dans ce communiqué de presse, nous ne pouvons garantir que les résultats futurs, les niveaux d'activité, les performances ou les événements et circonstances reflétés dans les déclarations prospectives seront atteints ou se produiront. du tout. Les facteurs susceptibles de faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés ou implicites dans les déclarations prospectives de ce communiqué de presse sont discutés dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, y compris les « facteurs de risque » qui y sont contenus. Sauf disposition contraire de la loi, nous déclinons toute intention ou obligation de mettre à jour ou de réviser les déclarations prospectives, qui ne sont valables qu'à la date à laquelle elles ont été faites, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements ou de circonstances futurs ou autrement. /p>

Source : Applied Therapeutics, Inc.

Publié : 2024-12-03 12:00

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