Terapi Terapan Menerima Surat Tanggapan Lengkap dari FDA AS Mengenai Aplikasi Obat Baru untuk Govorestat untuk Galaktosemia Klasik

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Galaktosemia

Terapeutik Terapan Menerima Surat Tanggapan Lengkap dari FDA AS Mengenai Permohonan Obat Baru untuk Govorestat untuk Galaktosemia Klasik

NEW YORK, 27 November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), sebuah perusahaan biofarmasi yang berdedikasi untuk menciptakan pengobatan transformatif untuk penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap (CRL) untuk Penerapan Obat Baru (NDA) untuk govorestat, inhibitor aldosa reduktase (ARI) sistem saraf pusat (SSP) baru, untuk pengobatan Galaktosemia Klasik.

CRL menunjukkan bahwa FDA telah menyelesaikan peninjauannya terhadap permohonan tersebut dan memutuskan bahwa FDA tidak dapat menyetujui NDA dalam bentuknya saat ini, dengan alasan adanya kekurangan dalam penerapan klinis.

Applied Therapeutics sedang meninjau masukan dari FDA dan berencana untuk segera meminta pertemuan guna membahas persyaratan untuk kemungkinan pengajuan ulang NDA atau mengajukan banding atas keputusan tersebut beserta langkah selanjutnya yang tepat.

“Kami kecewa dengan keputusan FDA hari ini. Komitmen kuat kami terhadap komunitas Galaktosemia berakar pada keyakinan kami bahwa govorestat berpotensi mengubah kehidupan pasien penderita Galaktosemia, yang kami yakini dibuktikan dengan luasnya data efikasi dan keamanan yang menunjukkan kemampuannya menghentikan penurunan hasil klinis yang progresif. , termasuk kognisi dan perilaku,” kata Shoshana Shendelman, PhD, Pendiri dan CEO Applied Therapeutics. “Galaktosemia adalah penyakit progresif dan melemahkan yang tidak memiliki pilihan pengobatan apa pun, dan masih banyak kebutuhan medis yang belum terpenuhi di komunitas ini. Seiring dengan kemajuan kami, kami berencana untuk bekerja sama dengan FDA untuk mengatasi permasalahan CRL dan menentukan jalur yang cepat untuk memberikan pengobatan yang sangat dibutuhkan ini kepada pasien. Kami berterima kasih kepada pasien, keluarga, dan penyedia layanan kesehatan yang berpartisipasi dalam studi klinis govorestat.”

Govorestat telah menunjukkan pengurangan galaktitol secara cepat dan berkelanjutan dalam uji klinis, yang menghasilkan manfaat yang berarti terhadap hasil klinis pada pasien anak-anak, serta profil keamanan yang baik. Dalam studi registrasi AKSI-Galaktosemia Anak Fase 3 pada anak-anak dengan Galaktosemia berusia 2-17 tahun, pengobatan dengan govorestat menunjukkan manfaat klinis pada aktivitas hidup sehari-hari, gejala perilaku, kognisi, keterampilan motorik halus, dan tremor. Govorestat juga secara signifikan mengurangi kadar galaktitol plasma pada orang dewasa dan anak-anak dengan Galaktosemia. Studi pendukung tambahan menghasilkan data efikasi dan keamanan yang kuat pada 185 pasien dengan Galaktosemia Klasik selama 3 tahun. Hasil studi ACTION-Galactosemia Kids dan studi Phase 1/2 ACTION-Galactosemia pada pasien dewasa dengan Galactosemia dipublikasikan di Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat juga sedang dikembangkan untuk pengobatan Defisiensi Sorbitol Dehydrogenase (SORD), suatu penyakit neuromuskular yang langka dan progresif. Perusahaan berencana untuk menyerahkan NDA pada awal kuartal pertama tahun 2025. Peninjauan dan kemungkinan persetujuan govorestat untuk pengobatan SORD tidak bergantung pada peninjauan govorestat untuk Galaktosemia Klasik yang sedang berlangsung.

Tentang Govorestat (AT-007)

Govorestat adalah penetran Aldose Reductase Inhibitor (ARI) pada sistem saraf pusat (SSP) yang dikembangkan untuk pengobatan berbagai penyakit langka termasuk Galaktosemia Klasik, Defisiensi Sorbitol Dehydrogenase (SORD), dan PMM2- kelainan kongenital glikosilasi (CDG).

Govorestat telah menerima Penunjukan Produk Obat Yatim Piatu dari European Medicines Badan (EMA) untuk Defisiensi Galaktosemia dan SORD. Govorestat juga telah menerima Orphan Drug Designation dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk pengobatan Galaktosemia, PMM2-CDG, dan Defisiensi SORD; Sebutan Penyakit Langka Anak untuk Galaktosemia dan PMM2-CDG; dan penetapan Jalur Cepat untuk Galaktosemia.

Tentang Galaktosemia

Galaktosemia adalah penyakit metabolisme genetik langka yang mengakibatkan ketidakmampuan untuk memetabolisme gula galaktosa sederhana. Galaktosa ditemukan dalam makanan, tetapi juga diproduksi secara endogen oleh tubuh. Jika tidak dimetabolisme dengan baik, galaktosa diubah menjadi metabolit toksik, galaktitol, yang menyebabkan komplikasi neurologis, termasuk defisiensi kognisi, perilaku, aktivitas sehari-hari, keterampilan adaptif, keterampilan motorik halus dan kasar serta bicara, serta tremor dan kejang. Terdapat sekitar 3.300 pasien dengan Galaktosemia di AS dan 80-100 kelahiran baru per tahun, dan sekitar 4.400 pasien dengan Galaktosemia di UE. dan sekitar 120 kelahiran baru per tahun. Skrining Galaktosemia pada bayi baru lahir adalah wajib di AS dan sebagian besar Uni Eropa. negara.

Tentang Terapi Terapan

Terapeutik Terapan adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berkomitmen pada pengembangan kandidat obat baru berdasarkan molekuler yang tervalidasi. target pada penyakit langka. Kandidat obat utama Perusahaan, govorestat, adalah penetran sistem saraf pusat baru Aldose Reductase Inhibitor (ARI) untuk pengobatan penyakit metabolik langka pada SSP, termasuk Galaktosemia Klasik, Defisiensi Sorbitol Dehidrogenase (SORD) dan glikosilasi kelainan bawaan PMM2 (CDG).

Untuk mempelajari lebih lanjut, silakan kunjungi www.appliedtherapeutics.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” yang melibatkan risiko besar dan ketidakpastian untuk tujuan safe harbour yang ditetapkan oleh Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan apa pun, lainnya daripada pernyataan fakta sejarah, yang disertakan dalam siaran pers ini mengenai strategi, operasi masa depan, prospek, rencana dan tujuan manajemen, termasuk kata-kata seperti “mungkin”, “akan”, “mengharapkan”, “mengantisipasi”, “rencana”, "bermaksud," “Memprediksi” dan ungkapan serupa (serta kata atau ungkapan lain yang merujuk pada peristiwa, kondisi, atau keadaan di masa depan) merupakan pernyataan berwawasan ke depan. Hal ini termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai (i) kemungkinan bahwa pengajuan NDA Perusahaan yang sedang berlangsung akan disetujui dan waktu pengambilan keputusan, dan (ii) pernyataan terkait dengan penjadwalan atau penentuan waktu potensi pertemuan, interaksi, atau pengajuan FDA. Pernyataan berwawasan ke depan dalam rilis ini mengandung risiko dan ketidakpastian besar yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan, dan oleh karena itu kami tidak dapat menjamin Anda bahwa rencana, niat, ekspektasi, atau strategi kami akan tercapai. dicapai atau dicapai.

Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup, namun tidak terbatas pada, (i) rencana kami untuk mengembangkan, memasarkan, dan mengkomersialkan calon produk kami, (ii) inisiasi , waktu, kemajuan dan hasil studi praklinis dan uji klinis kami saat ini dan di masa depan serta program penelitian dan pengembangan kami, (iii) kemampuan kami untuk memanfaatkan jalur peraturan yang dipercepat untuk setiap kandidat produk kami, (iv) perkiraan kami mengenai pengeluaran, pendapatan di masa depan, kebutuhan modal dan kebutuhan akan pembiayaan tambahan, (v) kemampuan kami untuk berhasil memperoleh atau melisensikan kandidat produk tambahan dengan persyaratan yang wajar dan memajukan kandidat produk ke dalam, dan berhasil menyelesaikan, studi klinis, (vi) kemampuan kami untuk mempertahankan dan menjalin kolaborasi atau memperoleh pendanaan tambahan, ( vii) kemampuan kami untuk memperoleh dan menentukan waktu peraturan persetujuan terhadap kandidat produk kami saat ini dan di masa depan, (viii) indikasi yang diantisipasi untuk kandidat produk kami, jika disetujui, (ix) ekspektasi kami mengenai potensi ukuran pasar serta tingkat dan tingkat penerimaan pasar terhadap kandidat produk tersebut, (x) kemampuan untuk mendanai kebutuhan modal kerja dan harapan kami mengenai kecukupan sumber daya modal kami, (xi) penerapan model bisnis dan rencana strategis kami untuk calon bisnis dan produk kami, (xii) posisi kekayaan intelektual kami dan jangka waktu hak paten kami , (xiii) perkembangan atau perselisihan mengenai kami kekayaan intelektual atau hak kepemilikan lainnya, (xiv) harapan kami mengenai cakupan dan penggantian biaya dari pemerintah dan pihak ketiga, (xv) kemampuan kami untuk bersaing di pasar yang kami layani, (xvi) dampak undang-undang dan peraturan pemerintah serta tanggung jawab di dalamnya, (xvii) perkembangan yang berkaitan dengan pesaing dan industri kami, (xviii) kemampuan kami untuk mencapai manfaat yang diharapkan dari perjanjian yang dibuat sehubungan dengan kemitraan kami dengan Advanz Pharma dan (xiv) faktor-faktor lain yang dapat mempengaruhi hasil keuangan kami. Mengingat ketidakpastian yang signifikan dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, Anda sebaiknya tidak mengandalkan pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan sebagai prediksi kejadian di masa depan. Meskipun kami yakin bahwa kami memiliki dasar yang masuk akal untuk setiap pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini, kami tidak dapat menjamin bahwa hasil, tingkat aktivitas, kinerja atau peristiwa dan keadaan di masa depan yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan akan tercapai atau terjadi. sama sekali. Faktor-faktor yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini dibahas dalam pengajuan kami ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, termasuk “Faktor Risiko” yang terkandung di dalamnya. Kecuali jika diwajibkan oleh hukum, kami melepaskan niat atau kewajiban apa pun untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan, yang hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat, baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa atau keadaan di masa depan, atau sebaliknya.

Sumber: Applied Therapeutics, Inc.

Diposting : 2024-12-03 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer