アプライド・セラピューティクス、古典的ガラクトース血症に対するゴボレスタットの新薬申請に関して米国FDAから完全な回答書を受け取る

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治療薬: ガラクトース血症

アプライド セラピューティクス、古典的ガラクトース血症に対するゴボレスタットの新薬申請に関して米国 FDA から完全回答書を受け取る

ニューヨーク、2024 年 11 月 27 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Applied Therapeutics, Inc.希少疾患に対する革新的な治療法の開発に専念するバイオ医薬品会社（ナスダック：APLT）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がゴボレスタットの新薬申請（NDA）に対する完全回答書（CRL）を発行したと発表しました。古典的ガラクトース血症の治療のための、中枢神経系（CNS）浸透性の新しいアルドースレダクターゼ阻害剤（ARI）です。

CRL は、FDA が申請の審査を完了し、臨床申請に不備があるとして現在の形式では NDA を承認できないと判断したことを示しています。

Applied Therapeutics は FDA からのフィードバックを検討しており、NDA の再提出の可能性や決定に対する異議申し立ての要件と、適切な次のステップについて議論するための会議を直ちに要請する予定です。

「私たちは今日の FDA の決定に失望しています。ガラクトース血症コミュニティに対する当社の強い取り組みは、ゴボレスタットにはガラクトース血症患者の生活を変える可能性があるという当社の信念に根ざしており、それは進行性の臨床転帰の低下を阻止するゴボレスタットの有効性と安全性の広範なデータによって証明されていると当社は信じています。認知と行動を含む」とアプライド セラピューティクスの創設者兼 CEO のショシャナ シェンデルマン博士は述べています。 「ガラクトース血症は進行性の衰弱性疾患であり、既存の治療法はなく、この地域では依然として高い医療ニーズが満たされていません。私たちは前進するにあたり、FDA と協力して CRL における懸念事項に対処し、この切望されている治療を患者に提供するための迅速な道筋を決定する予定です。ゴボレスタットの臨床研究に参加していただいた患者、ご家族、医療提供者に感謝いたします。」

ゴボレスタットは臨床試験でガラクチトールの急速かつ持続的な減少を実証し、その結果、良好な安全性プロファイルとともに、小児患者全体の臨床転帰に大きなメリットをもたらします。 2～17歳のガラクトース血症の小児を対象とした第3相登録ACTION-ガラクトース血症キッズ試験では、ゴボレスタットによる治療が日常生活活動、行動症状、認知、微細運動能力、振戦に臨床上の利点を示した。ゴボレスタットはまた、ガラクトース血症の成人と小児の両方の血漿ガラクチトール濃度を大幅に低下させました。追加の裏付け研究により、3年間にわたる古典的ガラクトース血症患者185名を対象とした堅牢な有効性と安全性データが得られました。 ACTION-ガラクトース血症キッズ研究と成人ガラクトース血症患者を対象とした第1/2相ACTION-ガラクトース血症研究の結果が、Journal of Clinical Pharmacologyに発表されました。

ゴボレスタットは、まれで進行性の神経筋疾患であるソルビトール デヒドロゲナーゼ (SORD) 欠損症の治療用にも開発されています。当社は、2025 年の第 1 四半期初めに NDA を提出する予定です。SORD 治療におけるゴボレスタットの審査および承認の可能性は、古典的ガラクトース血症に対するゴボレスタットの進行中の審査とは独立しています。

ゴボレスタット (AT-007) について

ゴボレスタットは、中枢神経系 (CNS) 浸透性アルドース還元酵素阻害剤 (ARI) であり、古典的ガラクトース血症、ソルビトール デヒドロゲナーゼ (SORD) 欠損症、PMM2 先天性疾患などの複数の希少疾患の治療のために開発されています。グリコシル化 (CDG)。

ゴボレスタットは希少疾病用医薬品を取得しました欧州医薬品庁 (EMA) からガラクトース血症と SORD 欠損症の両方に指定されています。ゴボレスタットは、ガラクトース血症、PMM2-CDG、およびSORD欠損症の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品の指定も受けています。ガラクトース血症およびPMM2-CDGに対する小児希少疾患指定。およびガラクトース血症のファストトラック指定。

ガラクトース血症について

ガラクトース血症は、単糖ガラクトースを代謝できなくなる稀な遺伝性代謝疾患です。ガラクトースは食品中に含まれていますが、体内でも内因的に生成されます。適切に代謝されないと、ガラクトースは有毒な代謝産物であるガラクチトールに変換され、認知、行動、日常生活活動、適応能力、細かい運動能力、粗大運動能力、言語の欠陥、さらには震えや発作などの神経合併症を引き起こします。米国には約 3,300 人のガラクトース血症患者がおり、年間 80 ～ 100 人の新生児が生まれており、EU では約 4,400 人のガラクトース血症患者がいます。そして年間約120人の新生児が生まれます。新生児のガラクトース血症スクリーニングは、米国およびほとんどの欧州諸国で義務付けられています。

アプライド セラピューティクスについて

アプライド セラピューティクスは、検証済みの分子に対する新規薬剤候補の開発に取り組む臨床段階のバイオ医薬品会社です。希少疾患をターゲットにしています。同社の主要薬剤候補であるゴボレスタットは、古典的ガラクトース血症、ソルビトールデヒドロゲナーゼ（SORD）欠損症、PMM2先天性糖鎖付加障害（CDG）などのCNS希少代謝性疾患の治療用の新規中枢神経系浸透性アルドースレダクターゼ阻害剤（ARI）である。

詳細については、www.appliedtherapeutics.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995 年の私募証券訴訟改革法によって提供されるセーフハーバーの目的で、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。あらゆる記述、その他このプレスリリースに含まれる経営陣の戦略、将来の運営、見通し、計画および目標に関する歴史的事実の記述ではなく、「かもしれない」、「するだろう」、「期待する」、「予期する」、「計画する」などの言葉を含みます。 「意図する」、「予測する」および類似の表現（および将来の出来事、条件、または状況を指すその他の単語または表現）は、将来の見通しに関する記述です。これらには、(i) 当社の進行中の NDA 申請が承認される可能性と決定のタイミング、および (ii) 潜在的な FDA 会議、やり取り、提出のスケジュールやタイミングに関する記述が含まれますが、これに限定されません。このリリースに含まれる将来の見通しに関する記述には、実際の結果が将来の見通しに関する記述で明示または暗示されている結果と大きく異なる原因となる可能性がある重大なリスクと不確実性が含まれているため、当社の計画、意図、期待、または戦略が確実に実現されることを保証することはできません。

そのようなリスクと不確実性には、(i) 当社の製品候補の開発、マーケティング、商品化の計画、(ii) 開始が含まれますが、これらに限定されません。 、タイミング、進行状況当社の現在および将来の前臨床研究、臨床試験、および当社の研究開発プログラムの結果、(iii) 当社の製品候補の迅速な規制経路を活用する当社の能力、(iv) 費用、将来の収益、資本に関する当社の推定追加資金調達の要件とニーズ、(v) 合理的な条件で追加の製品候補を取得またはライセンス供与し、製品候補を臨床研究に進め、首尾よく完了する当社の能力、(vi) 協力関係を維持および確立する、または追加資金を獲得する当社の能力、 (vii) 当社の現在および将来の製品候補の規制当局による承認を取得する当社の能力とそのタイミング、(viii) 承認された場合、当社の製品候補の予想される適応症、(ix) 潜在的な市場規模およびその割合と程度に関する当社の予想そのような製品候補の市場での受け入れ、(x) 運転資金要件と当社の資本リソースの十分性に関する期待に資金を提供する当社の能力、(xi) 当社の事業および製品候補に対する当社のビジネスモデルと戦略計画の実施、(xii)当社の知的財産権の立場とその期間特許権、(xiii) 当社の知的財産またはその他の所有権に関する展開または紛争、(xiv) 政府および第三者の支払者の補償および償還に関する当社の期待、(xv) 当社がサービスを提供する市場での当社の競争能力、(xvi)政府の法律および規制の影響およびそれに基づく責任、(xvii) 競合他社および業界に関する動向、(xviii) 当社の事業に関連して締結された協定から予想される利益を達成する当社の能力。アドバンツ ファーマとのパートナーシップ、および (xiv) 当社の財務結果に影響を与える可能性のあるその他の要因。これらの将来の見通しに関する記述には重大な不確実性があるため、将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述に依存すべきではありません。当社は、このプレスリリースに含まれる各将来の見通しに関する記述には合理的な根拠があると信じていますが、将来の見通しに関する記述に反映されている将来の結果、活動レベル、実績、または出来事や状況が達成または発生することを保証することはできません。全然。このプレスリリースの将来予想に関する記述で明示または暗示された結果と実際の結果が異なる可能性がある要因については、米国証券取引委員会への当社の提出書類で説明されており、そこに含まれる「リスク要因」も含まれています。法律で別途義務付けられている場合を除き、当社は、新しい情報、将来の出来事や状況、その他の結果によるものであるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新または修正する意図や義務を否認します。

出典: Applied Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2024-12-03 12:00

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