Terapi Terapan Nampa Surat Tanggapan Lengkap saka FDA AS Babagan Aplikasi Obat Anyar kanggo Govorestat kanggo Galactosemia Klasik

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Galactosemia

Terapan Terapeutik Nampa Surat Tanggapan Lengkap saka US FDA Babagan Aplikasi Obat Anyar kanggo Govorestat kanggo Galactosemia Klasik

NEW YORK, 27 Nov. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Diterapake Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), perusahaan biofarmasi sing darmabakti kanggo nggawe perawatan transformatif kanggo penyakit langka, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis ngetokake Surat Tanggapan Lengkap (CRL) kanggo Aplikasi Obat Anyar (NDA). ) kanggo govorestat, novel, sistem saraf pusat (CNS)-penetrant aldose reductase inhibitor (ARI), kanggo perawatan Galactosemia Klasik.

CRL nuduhake yen FDA wis rampung mriksa aplikasi kasebut lan nemtokake manawa ora bisa nyetujoni NDA ing wangun saiki, kanthi nyebutake kekurangan ing aplikasi klinis.

Applied Therapeutics lagi nliti umpan balik saka FDA lan rencanane bakal langsung njaluk rapat kanggo ngrembug syarat-syarat potensial kanggo ngirim maneh NDA utawa mréntahaké keputusan kasebut bebarengan karo langkah-langkah sabanjure sing cocog.

"Kita kuciwa karo keputusan FDA dina iki. Komitmen sing kuat kanggo komunitas Galactosemia didhasarake ing kapercayan kita yen govorestat duweni potensi kanggo ngganti urip pasien karo Galactosemia, sing kita pracaya dibuktekake kanthi jembare data khasiat lan safety sing nuduhake kemampuan kanggo mungkasi penurunan asil klinis progresif. , kalebu kognisi lan prilaku, "ujare Shoshana Shendelman, PhD, Pendhiri lan CEO Applied Therapeutics. "Galactosemia minangka penyakit sing progresif lan ngrusak tanpa pilihan perawatan sing ana lan isih ana kabutuhan medis sing durung bisa ditindakake kanggo komunitas iki. Nalika kita maju, kita bakal kerja bareng karo FDA kanggo ngatasi masalah ing CRL lan nemtokake dalan sing cepet kanggo nggawa perawatan sing dibutuhake kanggo pasien. Kita matur nuwun kanggo pasien, kulawarga, lan panyedhiya kesehatan sing melu ing studi klinis govorestat. entuk manfaat sing migunani kanggo asil klinis ing pasien pediatrik, uga profil safety sing apik. Ing Fase 3 registrasi ACTION-Galactosemia Kids sinau ing bocah-bocah karo Galactosemia umur 2-17, perawatan karo govorestat nuduhake keuntungan klinis ing aktivitas saben dina, gejala prilaku, kognisi, katrampilan motorik alus lan tremor. Govorestat uga nyuda tingkat galaktitol plasma kanthi signifikan ing wong diwasa lan bocah-bocah kanthi Galactosemia. Pasinaon dhukungan tambahan ngasilake data khasiat lan safety sing kuat ing 185 pasien karo Galactosemia Klasik sajrone 3 taun. Asil sinau ACTION-Galactosemia Kids lan Phase 1/2 ACTION-Galactosemia sinau ing pasien diwasa karo Galactosemia diterbitake ing Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat uga dikembangake kanggo perawatan Kekurangan Sorbitol Dehydrogenase (SORD), penyakit neuromuskular sing langka lan progresif. Perusahaan ngarepake ngirim NDA ing awal kuartal pisanan 2025. Tinjauan lan persetujuan potensial govorestat kanggo perawatan SORD ora gumantung saka review govorestat kanggo Galactosemia Klasik.

Babagan Govorestat (AT-007)

Govorestat minangka penetrant sistem saraf pusat (CNS) Aldose Reductase Inhibitor (ARI) sing dikembangake kanggo perawatan macem-macem penyakit langka kalebu Galactosemia Klasik, Kekurangan Sorbitol Dehydrogenase (SORD), lan kelainan kongenital PMM2. glikosilasi (CDG).

Govorestat wis nampa sebutan Produk Obat Orphan saka Obat-obatan Eropa Agensi (EMA) kanggo Galactosemia lan Kekurangan SORD. Govorestat uga wis nampa Penetapan Obat Orphan saka US Food and Drug Administration (FDA) kanggo perawatan Galactosemia, PMM2-CDG, lan Kekurangan SORD; Pediatric Rare Disease sebutan kanggo Galactosemia lan PMM2-CDG; lan sebutan Fast Track kanggo Galactosemia.

Babagan Galactosemia

Galaktosemia iku sawijining lelara metabolisme genetik langka sing nyebabake ora bisa ngmetabolisme gula galaktosa prasaja. Galaktosa ditemokake ing panganan, nanging uga diprodhuksi sacara endogen dening awak. Yen ora dimetabolisme kanthi bener, galaktosa diowahi dadi metabolit beracun, galaktitol, sing nyebabake komplikasi neurologis, kalebu kekurangan kognisi, prilaku, aktivitas saben dina, katrampilan adaptif, katrampilan motorik lan wicara sing apik lan kasar, uga tremor lan kejang. Ana kira-kira 3.300 pasien karo Galactosemia ing AS lan 80-100 bayi anyar saben taun, lan kira-kira 4.400 pasien karo Galactosemia ing E.U. lan kira-kira 120 lair anyar saben taun. Skrining bayi kanggo Galactosemia wajib ing AS lan umume E.U. negara.

Babagan Terapi Terapan

Terapi Terapan minangka perusahaan biofarmasi tahap klinis sing setya ngembangake kandidat obat anyar nglawan molekuler sing divalidasi. target ing penyakit langka. Calon obat utama Perusahaan, govorestat, yaiku penetrant Aldose Reductase Inhibitor (ARI) sistem saraf pusat novel kanggo perawatan penyakit metabolik langka CNS, kalebu Galactosemia Klasik, Kekurangan Sorbitol Dehydrogenase (SORD) lan Glikosilasi kelainan kongenital PMM2 (CDG).

Kanggo sinau luwih lengkap, bukak www.appliedtherapeutics.com.

Pernyataan sing Maju Maju

Siaran pers iki ngemot "pernyataan sing ngarep-arep" sing nglibatake risiko lan kahanan sing durung mesthi kanggo tujuan pelabuhan sing aman sing diwenehake dening Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995. Pernyataan apa wae, liyane saka statement saka kasunyatan sajarah, kalebu ing release penet iki babagan strategi, operasi mangsa, prospek, plans lan dislametaké saka Manajemen, kalebu tembung kayata "bisa," "bakal," "nyana," "antisipasi," "rencana," "niat," "prediksi" lan ekspresi sing padha (uga tembung utawa ekspresi liyane sing nuduhake acara, kondisi, utawa kahanan ing mangsa ngarep) minangka pernyataan sing ngarep-arep. Iki kalebu, tanpa watesan, pratelan babagan (i) kemungkinan kiriman NDA sing ditindakake dening Perusahaan bakal disetujoni lan wektu keputusan lan (ii) pernyataan sing ana gandhengane karo jadwal utawa wektu rapat, interaksi utawa pengajuan FDA sing potensial. Pernyataan sing ana ing ngarep ing rilis iki kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarepake, lan mulane kita ora bisa njamin yen rencana, tujuan, pangarepan utawa strategi bakal ditindakake. digayuh utawa digayuh.

Risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu, tanpa watesan, (i) rencana kita kanggo ngembangake, pasar lan komersialisasi calon produk kita, (ii) wiwitan, wektu, kemajuan lan asil studi praklinis lan uji klinis saiki lan mbesuk lan program riset lan pangembangan, (iii) kemampuan kita kanggo njupuk kauntungan saka jalur regulasi sing cepet kanggo calon produk, (iv) perkiraan babagan biaya, penghasilan ing mangsa ngarep, syarat modal lan kabutuhan kanggo pendanaan tambahan, (v) kemampuan kanggo entuk utawa menehi lisensi calon produk tambahan. babagan syarat sing cukup lan maju calon produk menyang, lan kasil ngrampungake, studi klinis, (vi) kemampuan kita kanggo njaga lan nggawe kolaborasi utawa entuk pendanaan tambahan, (vii) kemampuan kanggo entuk lan wektu persetujuan peraturan kanggo calon produk saiki lan mangsa ngarep. , (viii) indikasi sing diantisipasi kanggo calon produk kita, yen disetujoni, (ix) pangarepan kita babagan ukuran pasar potensial lan tingkat lan tingkat panrima pasar kanggo calon produk kasebut, (x) kemampuan kanggo mbiayai kerja kita syarat modal lan pangarepan babagan kecukupan sumber daya modal kita, (xi) implementasine model bisnis lan rencana strategis kanggo calon bisnis lan produk, (xii) posisi properti intelektual lan durasi hak paten kita, (xiii) perkembangan utawa perselisihan babagan properti intelektual utawa hak kepemilikan liyane, (xiv) pangarep-arep kita babagan jangkoan lan mbayar maneh pemerintah lan pihak katelu, (xv) kemampuan kita kanggo bersaing ing pasar sing kita layani, (xvi) dampak saka undang-undang lan peraturan pemerintah lan tanggung jawab ing ngisor iki, (xvii) perkembangan sing ana gandhengane karo pesaing lan industri kita, (xviii) kemampuan kanggo entuk keuntungan sing diantisipasi saka perjanjian sing ditindakake sesambungan karo kita kemitraan karo Advanz Pharma lan (xiv) faktor liyane sing bisa nyebabake asil finansial kita. Ing cahya saka kahanan sing durung mesthi sing signifikan ing statement ngarep-arep iki, sampeyan ora kudu gumantung marang statements looking maju minangka prediksi acara mangsa. Sanajan kita yakin manawa kita duwe basis sing cukup kanggo saben statement sing ana ing siaran pers iki, kita ora bisa njamin yen asil, tingkat kegiatan, kinerja utawa acara lan kahanan sing dibayangke ing statement ngarep bakal digayuh utawa kedadeyan. ing kabeh. Faktor-faktor sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing diungkapake utawa diwenehake ing pratelan ngarep ing siaran pers iki dibahas ing pengajuan kita karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, kalebu "Faktor Risiko" sing ana ing kono. Kajaba sing diwajibake dening hukum, kita mbantah maksud utawa kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarep-arep, sing mung diucapake nalika tanggal kasebut digawe, apa minangka asil saka informasi anyar, acara utawa kahanan ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.

Sumber: Applied Therapeutics, Inc.

Dikirim : 2024-12-03 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer