Applied Therapeutics, 고전적 갈락토스혈증에 대한 Govorestat의 신약 신청과 관련하여 미국 FDA로부터 완전한 응답 서한을 받음

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Applied Therapeutics는 고전적 갈락토오스혈증에 대한 Govorestat의 신약 신청과 관련하여 미국 FDA로부터 완전한 응답 편지를 받았습니다

뉴욕, 2024년 11월 27일(GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT)는 희귀질환에 대한 획기적인 치료법 개발에 전념하는 바이오제약회사로, 미국 식품의약국(FDA)이 govorestat의 신약신청(NDA)에 대한 완전한 응답서(CRL)를 발행했다고 오늘 발표했습니다. 고전적 갈락토스혈증 치료를 위한 새로운 중추신경계(CNS) 침투성 알도스 환원효소 억제제(ARI)입니다.

CRL은 FDA가 신청서 검토를 완료했으며 임상 신청의 결함을 이유로 현재 형태로는 NDA를 승인할 수 없다고 결정했음을 나타냅니다.

Applied Therapeutics는 FDA의 피드백을 검토하고 있으며 적절한 다음 단계와 함께 NDA의 잠재적인 재제출 또는 결정에 대한 항소에 대한 요구 사항을 논의하기 위해 즉시 회의를 요청할 계획입니다.

“우리는 오늘 FDA의 결정에 실망했습니다. 갈락토오스혈증 커뮤니티에 대한 우리의 강력한 헌신은 govorestat가 갈락토오스혈증 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다는 우리의 믿음에 뿌리를 두고 있습니다. 우리는 이것이 점진적인 임상 결과의 저하를 막을 수 있는 능력을 입증하는 광범위한 효능 및 안전성 데이터에 의해 입증된다고 믿습니다. Applied Therapeutics의 설립자이자 CEO인 Shoshana Shendelman 박사는 이렇게 말했습니다. “갈락토오스혈증은 기존 치료 옵션이 없는 진행성 및 쇠약성 질환이며 이 지역사회에는 충족되지 않은 의학적 수요가 여전히 높습니다. 앞으로 우리는 FDA와 협력하여 CRL의 우려 사항을 해결하고 환자에게 절실히 필요한 치료법을 제공할 수 있는 신속한 경로를 결정할 계획입니다. govorestat 임상 연구에 참여한 환자, 가족 및 의료 서비스 제공자에게 감사드립니다.”

Govorestat는 임상 시험에서 갈락티톨의 빠르고 지속적인 감소를 입증했으며, 그 결과 유리한 안전성 프로필과 함께 소아 환자의 임상 결과에 대한 의미 있는 이점을 제공합니다. 2~17세 갈락토오스혈증이 있는 어린이를 대상으로 한 3상 등록 ACTION-갈락토오스혈증 어린이 연구에서 govorestat 치료는 일상 생활 활동, 행동 증상, 인지, 미세한 운동 능력 및 떨림에 대한 임상적 이점을 입증했습니다. Govorestat는 또한 갈락토오스혈증이 있는 성인과 어린이 모두의 혈장 갈락티톨 수치를 크게 감소시켰습니다. 추가 지원 연구에서는 3년에 걸쳐 고전적 갈락토오스혈증 환자 185명을 대상으로 강력한 효능 및 안전성 데이터를 얻었습니다. ACTION-갈락토오스혈증 어린이 연구와 성인 갈락토오스혈증 환자를 대상으로 한 1/2상 ACTION-갈락토오스혈증 연구 결과가 Journal of Clinical Pharmacology에 게재되었습니다.

Govorestat는 또한 희귀하고 진행성인 신경근 질환인 소르비톨 탈수소효소(SORD) 결핍증의 치료를 위해 개발되고 있습니다. 회사는 2025년 1분기 초에 NDA를 제출할 것으로 예상하고 있습니다. SORD 치료를 위한 govorestat의 검토 및 승인 가능성은 고전적 갈락토오스혈증에 대한 govorestat의 진행 중인 검토와 별개입니다.

Govorestat(AT-007) 정보

Govorestat는 고전적 갈락토오스혈증, 소르비톨 탈수소효소(SORD) 결핍증, PMM2 선천성 장애를 포함한 여러 희귀 질환의 치료를 위해 개발되고 있는 중추신경계(CNS) 침투성 알도스 환원효소 억제제(ARI)입니다. 글리코실화(CDG).

Govorestat는 유럽으로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다. 갈락토오스혈증 및 SORD 결핍증에 대한 의약품청(EMA). Govorestat는 또한 갈락토스혈증, PMM2-CDG 및 SORD 결핍증 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 갈락토오스혈증 및 PMM2-CDG에 대한 소아 희귀 질환 지정; 갈락토스혈증에 대한 패스트 트랙 지정.

갈락토스혈증 정보

갈락토스혈증은 단당 갈락토스를 대사할 수 없게 되는 희귀 유전 대사 질환입니다. 갈락토스는 식품에서 발견되지만 신체에서 내인적으로 생성되기도 합니다. 갈락토스는 제대로 대사되지 않으면 독성 대사산물인 갈락티톨로 전환되어 인지, 행동, 일상 생활 활동, 적응 능력, 미세하고 총체적인 운동 능력 및 언어의 결핍, 떨림 및 발작 등의 신경학적 합병증을 유발합니다. 미국에는 약 3,300명의 갈락토오스혈증 환자가 있고 연간 80-100명의 신생아가 있으며, 유럽연합(EU)에는 약 4,400명의 갈락토오스혈증 환자가 있습니다. 연간 약 120명의 신생아가 탄생합니다. 갈락토오스혈증에 대한 신생아 선별검사는 미국과 대부분의 EU에서 의무적입니다. 국가.

Applied Therapeutics 소개

Applied Therapeutics는 검증된 분자에 대한 새로운 약물 후보 개발에 전념하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. 희귀질환을 목표로 삼고 있습니다. 회사의 주요 약물 후보인 govorestat는 고전적 갈락토오스혈증, 소르비톨 탈수소효소(SORD) 결핍 및 PMM2 선천성 글리코실화 장애(CDG)를 포함한 CNS 희귀 대사 질환 치료를 위한 새로운 중추 신경계 침투제 알도스 환원효소 억제제(ARI)입니다.

자세한 내용을 알아보려면 www.appliedtherapeutics.com을 방문하세요.

미래 예측 진술

본 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법에 의해 규정된 면책 조항에 따라 상당한 위험과 불확실성을 수반하는 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 모든 진술, 기타 이 보도자료에는 “아마도”, “할 것이다”, “기대하다”, “예상하다”, “계획하다”와 같은 단어를 포함하여 경영진의 전략, 미래 운영, 전망, 계획 및 목표에 관한 역사적 사실에 대한 진술이 포함되어 있습니다. "의도하다", "예측하다" 및 이와 유사한 표현(미래의 사건, 조건 또는 상황을 언급하는 기타 단어나 표현 포함)은 미래 지향적 진술입니다. 여기에는 (i) 회사의 지속적인 NDA 제출이 승인될 가능성과 결정 시기 및 (ii) 잠재적인 FDA 회의, 상호 작용 또는 제출의 일정이나 시기와 관련된 진술이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 본 보도자료에 포함된 미래예측진술은 실제 결과가 미래예측진술에 의해 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함하고 있습니다. 따라서 우리는 우리의 계획, 의도, 기대 또는 전략이 달성 또는 달성되었습니다.

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출처: Applied Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2024-12-03 12:00

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