Terapeutik Gunaan Menerima Surat Respons Lengkap daripada FDA A.S. Berkenaan Permohonan Ubat Baharu untuk Govorestat untuk Galactosemia Klasik

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Galactosemia

Terapi Gunaan Menerima Surat Respons Lengkap daripada FDA A.S. Berkenaan Permohonan Ubat Baharu untuk Govorestat untuk Galactosemia Klasik

NEW YORK, 27 Nov. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Digunakan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), sebuah syarikat biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk mencipta rawatan transformatif untuk penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah mengeluarkan Surat Respons Lengkap (CRL) untuk Permohonan Ubat Baharu (NDA). ) untuk govorestat, perencat aldose reduktase (ARI) yang baru, sistem saraf pusat (CNS), untuk rawatan Galactosemia Klasik.

CRL menunjukkan bahawa FDA telah menyelesaikan semakan permohonannya dan menentukan bahawa ia tidak dapat meluluskan NDA dalam bentuk semasanya, memetik kekurangan dalam aplikasi klinikal.

Applied Therapeutics sedang menyemak maklum balas daripada FDA dan merancang untuk segera meminta mesyuarat untuk membincangkan keperluan bagi kemungkinan penyerahan semula NDA atau rayuan keputusan bersama-sama dengan langkah seterusnya yang sesuai.

"Kami kecewa dengan keputusan FDA hari ini. Komitmen kuat kami kepada komuniti Galactosemia adalah berakar umbi dalam kepercayaan kami bahawa govorestat mempunyai potensi untuk mengubah kehidupan pesakit dengan Galactosemia, yang kami percaya dibuktikan dengan keluasan data keberkesanan dan keselamatan yang menunjukkan keupayaannya untuk menghentikan penurunan hasil klinikal yang progresif. , termasuk kognisi dan tingkah laku,” kata Shoshana Shendelman, PhD, Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif Applied Therapeutics. “Galactosemia adalah penyakit yang progresif dan melemahkan tanpa sebarang pilihan rawatan sedia ada dan masih terdapat keperluan perubatan yang tidak terpenuhi untuk komuniti ini. Semasa kami bergerak ke hadapan, kami merancang untuk bekerjasama dengan FDA untuk menangani kebimbangan dalam CRL dan menentukan laluan pantas untuk membawa rawatan yang sangat diperlukan ini kepada pesakit. Kami berterima kasih kepada pesakit, keluarga dan penyedia penjagaan kesihatan yang mengambil bahagian dalam kajian klinikal govorestat.”

Govorestat telah menunjukkan pengurangan yang pantas dan berterusan dalam galaktitol dalam ujian klinikal, yang menghasilkan manfaat yang bermakna pada hasil klinikal merentas pesakit kanak-kanak, di samping profil keselamatan yang menggalakkan. Dalam kajian ACTION-Galactosemia Kids pendaftaran Fasa 3 pada kanak-kanak dengan Galactosemia berumur 2-17, rawatan dengan govorestat menunjukkan manfaat klinikal pada aktiviti kehidupan harian, gejala tingkah laku, kognisi, kemahiran motor halus dan gegaran. Govorestat juga mengurangkan paras galaktitol plasma dengan ketara dalam kedua-dua orang dewasa dan kanak-kanak dengan Galactosemia. Kajian sokongan tambahan menghasilkan data keberkesanan dan keselamatan yang teguh merentas 185 pesakit dengan Galactosemia Klasik selama 3 tahun. Keputusan kajian ACTION-Galactosemia Kids dan kajian Fasa 1/2 ACTION-Galactosemia pada pesakit dewasa dengan Galactosemia telah diterbitkan dalam Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat juga sedang dibangunkan untuk rawatan Kekurangan Sorbitol Dehydrogenase (SORD), penyakit neuromuskular yang jarang berlaku dan progresif. Syarikat menjangka untuk menyerahkan NDA pada awal suku pertama 2025. Semakan dan kemungkinan kelulusan govorestat untuk rawatan SORD adalah bebas daripada semakan berterusan govorestat untuk Galactosemia Klasik.

Mengenai Govorestat (AT-007)

Govorestat ialah penembus sistem saraf pusat (CNS) Aldose Reductase Inhibitor (ARI) yang dibangunkan untuk rawatan pelbagai penyakit jarang termasuk Galactosemia Klasik, Kekurangan Sorbitol Dehydrogenase (SORD) dan PMM2- gangguan kongenital glikosilasi (CDG).

Govorestat telah menerima Penetapan Produk Ubat Yatim daripada Ubat Eropah Agensi (EMA) untuk kedua-dua Galactosemia dan Kekurangan SORD. Govorestat juga telah menerima Penetapan Ubat Yatim daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) untuk rawatan Galactosemia, PMM2-CDG, dan Kekurangan SORD; Penamaan Penyakit Jarang Pediatrik untuk Galactosemia dan PMM2-CDG; dan sebutan Fast Track untuk Galactosemia.

Mengenai Galactosemia

Galaktosemia ialah penyakit metabolik genetik yang jarang berlaku yang mengakibatkan ketidakupayaan untuk memetabolismekan gula galaktosa ringkas. Galaktosa terdapat dalam makanan, tetapi juga dihasilkan secara endogen oleh badan. Apabila tidak dimetabolismekan dengan betul, galaktosa ditukar kepada metabolit toksik, galaktitol, yang menyebabkan komplikasi neurologi, termasuk kekurangan dalam kognisi, tingkah laku, aktiviti kehidupan harian, kemahiran penyesuaian, kemahiran motor halus dan kasar serta pertuturan, serta gegaran dan sawan. Terdapat kira-kira 3,300 pesakit dengan Galactosemia di A.S. dan 80-100 kelahiran baru setiap tahun, dan kira-kira 4,400 pesakit dengan Galactosemia di E.U. dan kira-kira 120 kelahiran baru setahun. Pemeriksaan bayi baru lahir untuk Galactosemia adalah wajib di A.S. dan kebanyakan E.U. negara.

Mengenai Terapeutik Gunaan

Terapi Gunaan ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang komited terhadap pembangunan calon ubat baru terhadap molekul yang disahkan sasaran dalam penyakit jarang berlaku. Calon ubat utama Syarikat, govorestat, ialah penembus sistem saraf pusat baru Aldose Reductase Inhibitor (ARI) untuk rawatan penyakit metabolik jarang CNS, termasuk Galactosemia Klasik, Kekurangan Sorbitol Dehydrogenase (SORD) dan PMM2-congenital disorder glycosylation (CDG).

Untuk mengetahui lebih lanjut, sila lawati www.appliedtherapeutics.com.

Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar untuk tujuan pelabuhan selamat yang disediakan oleh Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Sebarang kenyataan, lain-lain daripada kenyataan fakta sejarah, termasuk dalam siaran akhbar ini mengenai strategi, operasi masa depan, prospek, rancangan dan objektif pengurusan, termasuk perkataan seperti "boleh," “akan,” “jangka,” “jangka,” “rancang,” “berniat,” “ramalkan” dan ungkapan yang serupa (serta perkataan atau ungkapan lain yang merujuk peristiwa, keadaan atau keadaan masa hadapan) ialah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Ini termasuk, tanpa had, kenyataan mengenai (i) kemungkinan bahawa penyerahan NDA berterusan Syarikat akan diluluskan dan masa bagi sebarang keputusan dan (ii) kenyataan yang berkaitan dengan penjadualan atau masa bagi sebarang mesyuarat, interaksi atau penyerahan FDA yang berpotensi. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam keluaran ini melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan, dan oleh itu kami tidak dapat memberi jaminan kepada anda bahawa rancangan, niat, jangkaan atau strategi kami akan dicapai atau dicapai.

Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk, tanpa had, (i) rancangan kami untuk membangunkan, memasarkan dan mengkomersialkan calon produk kami, (ii) permulaan, masa, kemajuan dan keputusan kajian praklinikal dan ujian klinikal semasa dan akan datang serta program penyelidikan dan pembangunan kami, (iii) keupayaan kami untuk mengambil kelebihan laluan pengawalseliaan yang dipercepatkan untuk mana-mana calon produk kami, (iv) anggaran kami mengenai perbelanjaan, hasil masa hadapan, keperluan modal dan keperluan untuk pembiayaan tambahan, (v) keupayaan kami untuk berjaya memperoleh atau melesenkan calon produk tambahan atas syarat yang munasabah dan memajukan calon produk ke dalam, dan berjaya menyelesaikan, kajian klinikal, (vi) keupayaan kami untuk mengekalkan dan mewujudkan kerjasama atau mendapatkan pembiayaan tambahan, (vii) keupayaan kami untuk mendapatkan dan menetapkan masa kelulusan kawal selia calon produk semasa dan masa hadapan kami , (viii) petunjuk yang dijangkakan untuk calon produk kami, jika diluluskan, (ix) jangkaan kami mengenai saiz pasaran yang berpotensi dan kadar serta tahap penerimaan pasaran calon produk tersebut, (x) keupayaan kami untuk membiayai kerja kami keperluan modal dan jangkaan mengenai kecukupan sumber modal kami, (xi) pelaksanaan model perniagaan kami dan pelan strategik untuk calon perniagaan dan produk kami, (xii) kedudukan harta intelek kami dan tempoh hak paten kami, (xiii) perkembangan atau pertikaian mengenai harta intelek kami atau hak proprietari lain, (xiv) jangkaan kami mengenai perlindungan dan pembayaran balik kerajaan dan pembayar pihak ketiga, (xv) keupayaan kami untuk bersaing dalam pasaran yang kami layani, (xvi) kesan undang-undang dan peraturan kerajaan serta liabiliti di bawahnya, (xvii) perkembangan yang berkaitan dengan pesaing kami dan industri kami, (xviii) keupayaan kami untuk mencapai faedah yang dijangkakan daripada perjanjian yang dibuat berkaitan dengan kami perkongsian dengan Advanz Pharma dan (xiv) faktor lain yang mungkin memberi kesan kepada keputusan kewangan kami. Memandangkan ketidaktentuan yang ketara dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, anda tidak seharusnya bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan sebagai ramalan peristiwa masa hadapan. Walaupun kami percaya bahawa kami mempunyai asas yang munasabah untuk setiap kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini, kami tidak dapat menjamin bahawa keputusan masa depan, tahap aktiviti, prestasi atau peristiwa dan keadaan yang ditunjukkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan akan dicapai atau berlaku. sama sekali. Faktor yang mungkin menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada yang dinyatakan atau tersirat dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini dibincangkan dalam pemfailan kami dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., termasuk "Faktor Risiko" yang terkandung di dalamnya. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami menafikan sebarang niat atau kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, yang bercakap hanya pada tarikh ia dibuat, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa atau keadaan masa hadapan atau sebaliknya.

Sumber: Applied Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2024-12-03 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular