Applied Therapeutics ontvangt volledige antwoordbrief van de Amerikaanse FDA over een nieuwe medicijnaanvraag voor Govorestat voor klassieke galactosemie

Behandeling voor: galactosemie

Toegepaste therapieën ontvangen volledige antwoordbrief van de Amerikaanse FDA over nieuwe medicijnaanvraag voor Govorestat voor klassieke galactosemie

NEW YORK, 27 november 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het creëren van transformatieve behandelingen voor zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Complete Response Letter (CRL) heeft uitgegeven voor de New Drug Application (NDA) voor govorestat, een roman, penetrante aldosereductaseremmer (ARI) voor het centrale zenuwstelsel (CZS), voor de behandeling van klassieke galactosemie.

De CRL geeft aan dat de FDA de beoordeling van de aanvraag heeft afgerond en heeft vastgesteld dat zij de NDA in zijn huidige vorm niet kan goedkeuren, onder verwijzing naar tekortkomingen in de klinische aanvraag.

Applied Therapeutics beoordeelt de feedback van de FDA en is van plan onmiddellijk een vergadering aan te vragen om de vereisten voor een mogelijke herindiening van de geheimhoudingsverklaring of een beroep tegen de beslissing te bespreken, samen met de juiste volgende stappen.

“We zijn teleurgesteld door het besluit van de FDA van vandaag. Onze sterke betrokkenheid bij de Galactosemie-gemeenschap is geworteld in onze overtuiging dat govorestat het potentieel heeft om de levens van patiënten met Galactosemie te veranderen, wat naar onze mening blijkt uit de omvang van de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens die aantonen dat het in staat is de achteruitgang van de progressieve klinische resultaten een halt toe te roepen. , inclusief cognitie en gedrag”, zegt Shoshana Shendelman, PhD, oprichter en CEO van Applied Therapeutics. “Galactosemie is een progressieve en invaliderende ziekte zonder enige bestaande behandelingsopties en er blijft een grote onvervulde medische behoefte voor deze gemeenschap. Naarmate we verder komen, zijn we van plan om met de FDA samen te werken om de zorgen in het CRL aan te pakken en een spoedig pad te bepalen om deze broodnodige behandeling aan patiënten te bieden. We zijn de patiënten, families en zorgverleners dankbaar die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken van govorestat.”

Govorestat heeft in klinische onderzoeken snelle en aanhoudende reducties in galactitol aangetoond, wat resulteerde in een betekenisvol voordeel op de klinische resultaten bij pediatrische patiënten, naast een gunstig veiligheidsprofiel. In de fase 3-registratie ACTION-Galactosemie Kids-studie bij kinderen van 2 tot 17 jaar met galactosemie toonde behandeling met govorestat een klinisch voordeel aan op de activiteiten van het dagelijks leven, gedragssymptomen, cognitie, fijne motoriek en tremor. Govorestat verlaagde ook de plasmagalactitolspiegels significant bij zowel volwassenen als kinderen met galactosemie. Aanvullende ondersteunende onderzoeken resulteerden gedurende drie jaar in robuuste werkzaamheids- en veiligheidsgegevens bij 185 patiënten met klassieke galactosemie. De resultaten van de ACTION-Galactosemia Kids-studie en de Fase 1/2 ACTION-Galactosemia-studie bij volwassen patiënten met galactosemie zijn gepubliceerd in de Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat wordt ook ontwikkeld voor de behandeling van sorbitoldehydrogenase (SORD)-deficiëntie, een zeldzame en progressieve neuromusculaire ziekte. Het bedrijf verwacht begin het eerste kwartaal van 2025 een geheimhoudingsverklaring in te dienen. De beoordeling en mogelijke goedkeuring van govorestat voor de behandeling van SORD staat los van de lopende beoordeling van govorestat voor klassieke galactosemie.

Over Govorestat (AT-007)

Govorestat is een aldosereductaseremmer (ARI) die doordringt in het centrale zenuwstelsel (CZS) en wordt ontwikkeld voor de behandeling van meerdere zeldzame ziekten, waaronder klassieke galactosemie, sorbitoldehydrogenase (SORD)-deficiëntie en PMM2-aangeboren aandoening van glycosylatie (CDG).

Govorestat heeft de status van weesgeneesmiddel ontvangen van de Europese Medicines Agency (EMA) voor zowel galactosemie als SORD-deficiëntie. Govorestat heeft ook de status van weesgeneesmiddel ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van galactosemie, PMM2-CDG en SORD-deficiëntie; Benaming voor zeldzame ziekten bij kinderen voor galactosemie en PMM2-CDG; en Fast Track-aanduiding voor galactosemie.

Over galactosemie

Galactosemie is een zeldzame genetische stofwisselingsziekte die resulteert in een onvermogen om de eenvoudige suikergalactose te metaboliseren. Galactose wordt aangetroffen in voedingsmiddelen, maar wordt ook endogeen door het lichaam geproduceerd. Wanneer galactose niet goed wordt gemetaboliseerd, wordt het omgezet in de toxische metaboliet galactitol, die neurologische complicaties veroorzaakt, waaronder tekortkomingen in cognitie, gedrag, activiteiten van het dagelijks leven, aanpassingsvermogen, fijne en grove motoriek en spraak, evenals tremoren en toevallen. Er zijn ongeveer 3.300 patiënten met galactosemie in de VS en 80-100 nieuwe geboorten per jaar, en ongeveer 4.400 patiënten met galactosemie in de EU. en ongeveer 120 nieuwe geboorten per jaar. Screening van pasgeborenen op galactosemie is verplicht in de VS en de meeste EU-landen. landen.

Over Applied Therapeutics

Applied Therapeutics is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich inzet voor de ontwikkeling van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen tegen gevalideerde moleculaire doelwitten bij zeldzame ziekten. Het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, govorestat, is een nieuwe aldose-reductaseremmer (ARI) die het centrale zenuwstelsel doordringt voor de behandeling van zeldzame stofwisselingsziekten van het centrale zenuwstelsel, waaronder klassieke galactosemie, sorbitoldehydrogenase (SORD)-deficiëntie en glycosylatie van PMM2-congenitale stoornissen (CDG).

Ga voor meer informatie naar www.appliedtherapeutics.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen met het oog op de veilige haven die wordt geboden door de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Eventuele verklaringen, andere dan verklaringen van historische feiten, opgenomen in dit persbericht met betrekking tot de strategie, toekomstige activiteiten, vooruitzichten, plannen en doelstellingen van het management, inclusief woorden als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘verwachten’, ‘anticiperen’, ‘plannen’, “van plan,” “voorspelt” en soortgelijke uitdrukkingen (evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden) zijn toekomstgerichte verklaringen. Deze omvatten, zonder beperking, verklaringen over (i) de waarschijnlijkheid dat de lopende NDA-inzendingen van het Bedrijf zullen worden goedgekeurd en de timing van een besluit en (ii) verklaringen met betrekking tot de planning of timing van eventuele FDA-vergaderingen, interacties of inzendingen. Toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht brengen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Daarom kunnen wij u niet garanderen dat onze plannen, intenties, verwachtingen of strategieën zullen worden waargemaakt. bereikt of bereikt.

Dergelijke risico's en onzekerheden omvatten, zonder beperking, (i) onze plannen om onze productkandidaten te ontwikkelen, op de markt te brengen en te commercialiseren, (ii) de initiatie , timing, voortgang en resultaten van onze huidige en toekomstige preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken en onze onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's, (iii) ons vermogen om te profiteren van versnelde regelgevingstrajecten voor al onze productkandidaten, (iv) onze schattingen met betrekking tot kosten, toekomstige inkomsten, kapitaalvereisten en behoeften aan aanvullende financiering, (v) ons vermogen om met succes aanvullende productkandidaten te verwerven of in licentie te geven tegen redelijke voorwaarden en productkandidaten vooruit te helpen in klinische onderzoeken en deze met succes af te ronden, (vi) ons vermogen om samenwerkingen te onderhouden en tot stand te brengen of aanvullende financiering te verkrijgen, (vii) ons vermogen om te verkrijgen en timing van goedkeuring door de regelgevende instanties van onze huidige en toekomstige productkandidaten, (viii) de verwachte indicaties voor onze productkandidaten, indien goedgekeurd, (ix) onze verwachtingen met betrekking tot de potentiële marktomvang en de snelheid en mate van marktacceptatie van dergelijke productkandidaten, (x ) ons vermogen om onze werkkapitaalbehoeften en verwachtingen met betrekking tot de toereikendheid van onze kapitaalmiddelen te financieren, (xi) de implementatie van ons bedrijfsmodel en strategische plannen voor onze bedrijfs- en productkandidaten, (xii) onze intellectuele eigendomspositie en de duur van onze octrooirechten, (xiii) ontwikkelingen of geschillen met betrekking tot onze intellectuele eigendommen eigendoms- of andere eigendomsrechten, (xiv) onze verwachtingen met betrekking tot dekking en terugbetaling door de overheid en derde betalers, (xv) ons vermogen om te concurreren op de markten die we bedienen, (xvi) de impact van wet- en regelgeving van de overheid en de daaruit voortvloeiende aansprakelijkheden, ( xvii) ontwikkelingen met betrekking tot onze concurrenten en onze sector, (xviii) ons vermogen om de verwachte voordelen te behalen uit de overeenkomsten die zijn aangegaan in verband met ons partnerschap met Advanz Pharma en (xiv) andere factoren die van invloed kunnen zijn op onze financiële resultaten. In het licht van de aanzienlijke onzekerheden in deze toekomstgerichte verklaringen mag u niet vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen als voorspellingen van toekomstige gebeurtenissen. Hoewel we van mening zijn dat we een redelijke basis hebben voor elke toekomstgerichte verklaring in dit persbericht, kunnen we niet garanderen dat de toekomstige resultaten, activiteitsniveaus, prestaties of gebeurtenissen en omstandigheden die in de toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld, zullen worden bereikt of zullen plaatsvinden. helemaal niet. Factoren die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht worden uitgedrukt of geïmpliceerd, worden besproken in onze documenten bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, inclusief de daarin opgenomen “Risicofactoren”. Tenzij anders vereist door de wet, wijzen wij elke intentie of verplichting af om toekomstgerichte verklaringen, die alleen gelden op de datum waarop ze zijn gedaan, bij te werken of te herzien, ongeacht of dit het gevolg is van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of omstandigheden of anderszins.

Bron: Applied Therapeutics, Inc.

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden