Firma Applied Therapeutics otrzymała pełną odpowiedź od amerykańskiej FDA dotyczącą nowego wniosku dotyczącego leku Govorestat na klasyczną galaktozemię

Śledź Drugslib na

Leczenie: galaktozemii

Firma Applied Therapeutics otrzymuje pełną odpowiedź od amerykańskiej FDA w sprawie nowego wniosku dotyczącego leku Govorestat na klasyczną galaktozemię

NOWY JORK, 27 listopada 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), firma biofarmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem transformacyjnych metod leczenia rzadkich chorób, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała list z pełną odpowiedzią (CRL) w sprawie wniosku o nowy lek (NDA) dla govorestatu, nowatorski, przenikający do centralnego układu nerwowego (OUN), inhibitor reduktazy aldozy (ARI) do leczenia klasycznej galaktozemii.

Lista CRL wskazuje, że FDA zakończyła ocenę wniosku i stwierdziła, że ​​nie jest w stanie zatwierdzić umowy NDA w jej obecnej formie, powołując się na braki we wniosku klinicznym.

Firma Applied Therapeutics analizuje opinie FDA i planuje natychmiast poprosić o spotkanie w celu omówienia wymagań dotyczących potencjalnego ponownego złożenia umowy NDA lub odwołania od decyzji wraz z odpowiednimi dalszymi krokami.

„Jesteśmy rozczarowani dzisiejszą decyzją FDA. Nasze silne zaangażowanie na rzecz społeczności galaktozemii jest zakorzenione w naszym przekonaniu, że govorestat może zmienić życie pacjentów z galaktozemią, o czym naszym zdaniem świadczy szeroki zakres danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa, które wykazują jego zdolność do zatrzymywania pogarszania się postępujących wyników klinicznych , w tym poznanie i zachowanie” – powiedziała dr Shoshana Shendelman, założycielka i dyrektor generalna Applied Therapeutics. „Galaktozemia jest postępującą i wyniszczającą chorobą, na którą nie istnieją żadne możliwości leczenia, a potrzeby medyczne tej społeczności pozostają w dużym stopniu niezaspokojone. W miarę dalszych postępów planujemy współpracować z FDA, aby rozwiązać zastrzeżenia zawarte w liście CRL i określić szybką ścieżkę zapewnienia pacjentom tak bardzo potrzebnego leczenia. Jesteśmy wdzięczni pacjentom, rodzinom i podmiotom świadczącym opiekę zdrowotną, którzy wzięli udział w badaniach klinicznych govorestat.”

W badaniach klinicznych Govorestat wykazał szybkie i trwałe zmniejszenie poziomu galaktitolu, co zaowocowało znaczące korzyści w zakresie wyników klinicznych u dzieci i młodzieży, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa. W rejestracyjnym badaniu III fazy ACTION-Galactosemia Kids z udziałem dzieci z galaktozemią w wieku 2–17 lat leczenie govorestatem wykazało korzyści kliniczne w zakresie codziennych czynności, objawów behawioralnych, funkcji poznawczych, małej motoryki i drżenia. Govorestat również znacząco zmniejszał stężenie galaktitolu w osoczu zarówno u dorosłych, jak i dzieci z galaktozemią. Dodatkowe badania uzupełniające dostarczyły solidnych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa stosowania u 185 pacjentów z klasyczną galaktozemią w ciągu 3 lat. Wyniki badania ACTION-Galactosemia Kids i badania fazy 1/2 ACTION-Galactosemia u dorosłych pacjentów z galaktozemią opublikowano w czasopiśmie Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat jest również opracowywany w celu leczenia niedoboru dehydrogenazy sorbitolu (SORD), rzadkiej i postępującej choroby nerwowo-mięśniowej. Spółka spodziewa się przedstawić umowę NDA na początku pierwszego kwartału 2025 r. Przegląd i potencjalne zatwierdzenie govorestatu do leczenia SORD jest niezależne od trwającego przeglądu govorestatu w leczeniu klasycznej galaktozemii.

O Govorestanie (AT-007)

Govorestat to inhibitor reduktazy aldozy (ARI), penetrujący do ośrodkowego układu nerwowego (OUN), opracowywany do leczenia wielu rzadkich chorób, w tym klasycznej galaktozemii, niedoboru dehydrogenazy sorbitolu (SORD) i PMM2 – wrodzonej choroby nerek glikozylacja (CDG).

Govorestat otrzymał oznaczenie sierocego produktu leczniczego od Unii Europejskiej Agencja Leków (EMA) zarówno w przypadku galaktozemii, jak i niedoboru SORD. Govorestat otrzymał także oznaczenie leku sierocego od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu galaktozemii, PMM2-CDG i niedoboru SORD; Oznaczenie choroby rzadkiej u dzieci ze względu na galaktozemię i PMM2-CDG; i oznaczenie Fast Track w przypadku galaktozemii.

Informacje o galaktozemii

Galaktozemia to rzadka genetyczna choroba metaboliczna, w wyniku której nie jest w stanie metabolizować galaktozy będącej cukrem prostym. Galaktoza występuje w żywności, ale jest również wytwarzana endogennie przez organizm. Niewłaściwie metabolizowana galaktoza przekształca się w toksyczny metabolit, galaktitol, który powoduje powikłania neurologiczne, w tym zaburzenia funkcji poznawczych, zachowania, codziennych czynności, umiejętności adaptacyjnych, małej i dużej motoryki oraz mowy, a także drżenie i drgawki. W USA około 3300 pacjentów cierpi na galaktozemię, a rocznie rodzi się 80–100 noworodków, a w UE około 4400 pacjentów. i około 120 nowych urodzeń rocznie. Badania przesiewowe noworodków w kierunku galaktozemii są obowiązkowe w USA i większości UE. kraje.

O terapii stosowanej

Terapeutyka stosowana to firma biofarmaceutyczna działająca na etapie klinicznym, zaangażowana w opracowywanie nowych kandydatów na leki przeciwko zatwierdzonym lekom molekularnym cele w przypadku rzadkich chorób. Główny kandydat na lek firmy, govorestat, to nowatorski inhibitor reduktazy aldozy (ARI), penetrujący ośrodkowy układ nerwowy, przeznaczony do leczenia rzadkich chorób metabolicznych OUN, w tym klasycznej galaktozemii, niedoboru dehydrogenazy sorbitolu (SORD) i glikozylacji wrodzonej choroby PMM2 (CDG).

Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź stronę www.appliedtherapeutics.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia wybiegające w przyszłość”, które wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością dla celów „bezpiecznej przystani” przewidzianej w ustawie o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszelkie oświadczenia, inne niż stwierdzenia faktów historycznych zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, dotyczące strategii, przyszłych działań, perspektyw, planów i celów kierownictwa, zawierające słowa takie jak „może”, „będzie”, „oczekiwać”, „przewidywać”, „planować”, „zamierzać”, „przewidywać” i podobne wyrażenia (a także inne słowa lub wyrażenia odnoszące się do przyszłych zdarzeń, warunków lub okoliczności) są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość. Należą do nich między innymi oświadczenia dotyczące (i) prawdopodobieństwa, że ​​bieżące zgłoszenia NDA składane przez Spółkę zostaną zatwierdzone oraz terminu podjęcia jakiejkolwiek decyzji oraz (ii) oświadczenia dotyczące harmonogramu lub terminu wszelkich potencjalnych spotkań, interakcji lub zgłoszeń FDA. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, w związku z czym nie możemy zapewnić, że nasze plany, intencje, oczekiwania lub strategie zostaną zrealizowane osiągnięte lub osiągnięte.

Takie ryzyko i niepewność obejmują między innymi (i) nasze plany dotyczące rozwoju, wprowadzenia na rynek i komercjalizacji naszych kandydatów na produkty, (ii) rozpoczęcie , czas, postęp i wyniki naszych obecnych i przyszłych badań przedklinicznych i klinicznych oraz naszych programów badawczo-rozwojowych, (iii) nasza zdolność do korzystania z przyspieszonych ścieżek regulacyjnych dla któregokolwiek z naszych kandydatów na produkty, (iv) nasze szacunki dotyczące wydatków i przyszłych przychodów, wymogi kapitałowe i potrzeby w zakresie dodatkowego finansowania, (v) nasza zdolność do pomyślnego nabycia lub licencjonowania dodatkowych kandydatów na produkty na rozsądnych warunkach oraz do zapewnienia kandydatów na produkty do udziału w badaniach klinicznych i ich pomyślnego ukończenia, (vi) naszej zdolności do utrzymywania i nawiązywania współpracy lub uzyskiwania dodatkowych finansowanie, (vii) nasze możliwości w celu uzyskania i terminu zatwierdzenia przez organy regulacyjne naszych obecnych i przyszłych kandydatów na produkty, (viii) przewidywanych wskazań dla naszych kandydatów na produkty, jeśli zostaną zatwierdzeni, (ix) naszych oczekiwań dotyczących potencjalnej wielkości rynku oraz tempa i stopnia akceptacji rynkowej takiego produktu kandydatów, (x) naszej zdolności do finansowania naszych wymogów w zakresie kapitału obrotowego i oczekiwań dotyczących wystarczalności naszych zasobów kapitałowych, (xi) wdrażania naszego modelu biznesowego i planów strategicznych dla naszych kandydatów biznesowych i produktowych, (xii) naszej pozycji w zakresie własności intelektualnej oraz czas trwania naszych praw patentowych, (xiii) rozwoju sytuacji lub sporów dotyczących naszej własności intelektualnej lub innych praw własności, (xiv) naszych oczekiwań dotyczących ochrony i zwrotu kosztów dla płatników rządowych i stron trzecich, (xv) naszej zdolności do konkurowania na obsługiwanych przez nas rynkach, (xvi) wpływu przepisów rządowych i regulacje i wynikające z nich zobowiązania, (xvii) rozwój sytuacji związany z naszą konkurencją i naszą branżą, (xviii) naszą zdolność do osiągnięcia przewidywanych korzyści z umów zawartych w związku z naszym partnerstwem z Advanz Pharma oraz (xiv) inne czynniki, które mogą mieć wpływ na naszą budżetowy wyniki. W świetle znacznej niepewności zawartej w tych stwierdzeniach wybiegających w przyszłość, nie należy polegać na stwierdzeniach wybiegających w przyszłość jako przewidywaniach przyszłych wydarzeń. Chociaż uważamy, że mamy uzasadnioną podstawę do każdego stwierdzenia dotyczącego przyszłości zawartego w niniejszym komunikacie prasowym, nie możemy zagwarantować, że przyszłe wyniki, poziomy działalności, wyniki lub zdarzenia i okoliczności odzwierciedlone w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zostaną osiągnięte lub wystąpią w ogóle. Czynniki, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym, zostały omówione w naszych dokumentach składanych do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym zawarte w nich „Czynniki ryzyka”. O ile prawo nie wymaga inaczej, nie mamy zamiaru ani obowiązku aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, które są aktualne wyłącznie na dzień ich złożenia, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub okoliczności, czy też z innych powodów.

Źródło: Applied Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2024-12-03 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe