Applied Therapeutics recebe carta de resposta completa do FDA dos EUA em relação ao pedido de novo medicamento para Govorestat para galactosemia clássica

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Tratamento para: Galactosemia

Applied Therapeutics recebe carta de resposta completa da FDA dos EUA em relação ao pedido de novo medicamento para Govorestat para galactosemia clássica

NOVA IORQUE, 27 de novembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), uma empresa biofarmacêutica dedicada à criação de tratamentos transformadores para doenças raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) para o Pedido de Novo Medicamento (NDA) para govorestat, um novo inibidor da aldose redutase (IRA) penetrante do sistema nervoso central (SNC), para o tratamento da Galactosemia Clássica.

A LCR indica que a FDA concluiu a análise do pedido e determinou que não é capaz de aprovar o NDA em sua forma atual, citando deficiências na aplicação clínica.

A Applied Therapeutics está analisando o feedback do FDA e planeja solicitar imediatamente uma reunião para discutir os requisitos para um possível reenvio do NDA ou recurso da decisão, juntamente com as próximas etapas apropriadas.

“Estamos desapontados com a decisão da FDA hoje. O nosso forte compromisso com a comunidade Galactosemia está enraizado na nossa crença de que o govorestat tem o potencial de mudar a vida dos pacientes com Galactosemia, o que acreditamos ser evidenciado pela amplitude dos dados de eficácia e segurança que demonstram a sua capacidade de parar o declínio dos resultados clínicos progressivos , incluindo cognição e comportamento”, disse Shoshana Shendelman, PhD, fundadora e CEO da Applied Therapeutics. “A galactosemia é uma doença progressiva e debilitante sem quaisquer opções de tratamento existentes e continua a existir uma grande necessidade médica não satisfeita para esta comunidade. À medida que avançamos, planejamos trabalhar com a FDA para abordar as preocupações da CRL e determinar um caminho rápido para levar esse tratamento tão necessário aos pacientes. Estamos gratos aos pacientes, familiares e profissionais de saúde que participaram nos estudos clínicos do govorestat.”

Govorestat demonstrou reduções rápidas e sustentadas no galactitol em ensaios clínicos, o que resultou num benefício significativo nos resultados clínicos em pacientes pediátricos, juntamente com um perfil de segurança favorável. No estudo de registro ACTION-Galactosemia Kids de Fase 3 em crianças com Galactosemia de 2 a 17 anos, o tratamento com govorestat demonstrou benefício clínico nas atividades da vida diária, sintomas comportamentais, cognição, habilidades motoras finas e tremor. Govorestat também reduziu significativamente os níveis plasmáticos de galactitol em adultos e crianças com galactosemia. Estudos de suporte adicionais resultaram em dados robustos de eficácia e segurança em 185 pacientes com Galactosemia Clássica ao longo de 3 anos. Os resultados do estudo ACTION-Galactosemia Kids e do estudo ACTION-Galactosemia de Fase 1/2 em pacientes adultos com Galactosemia foram publicados no Journal of Clinical Pharmacology.

O Govorestat também está sendo desenvolvido para o tratamento da Deficiência de Sorbitol Desidrogenase (SORD), uma doença neuromuscular rara e progressiva. A Empresa espera enviar um NDA no início do primeiro trimestre de 2025. A revisão e possível aprovação do govorestat para o tratamento de SORD é independente da revisão em andamento do govorestat para Galactosemia Clássica.

Sobre o Govorestat (AT-007)

Govorestat é um inibidor da aldose redutase (IRA) penetrante do sistema nervoso central (SNC) que está sendo desenvolvido para o tratamento de diversas doenças raras, incluindo galactosemia clássica, deficiência de sorbitol desidrogenase (SORD) e distúrbio congênito de PMM2. glicosilação (CDG).

Govorestat recebeu a Designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para tanto galactosemia quanto deficiência de SORD. Govorestat também recebeu a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de galactosemia, PMM2-CDG e deficiência de SORD; Designação de Doença Rara Pediátrica para Galactosemia e PMM2-CDG; e designação Fast Track para Galactosemia.

Sobre a galactosemia

A galactosemia é uma doença metabólica genética rara que resulta na incapacidade de metabolizar o açúcar simples galactose. A galactose é encontrada nos alimentos, mas também é produzida endogenamente pelo organismo. Quando não metabolizada adequadamente, a galactose é convertida no metabólito tóxico, galactitol, que causa complicações neurológicas, incluindo deficiências na cognição, comportamento, atividades da vida diária, habilidades adaptativas, habilidades motoras finas e grossas e fala, bem como tremores e convulsões. Existem aproximadamente 3.300 pacientes com Galactosemia nos EUA e 80-100 novos nascimentos por ano, e aproximadamente 4.400 pacientes com Galactosemia na UE. e aproximadamente 120 novos nascimentos por ano. A triagem neonatal para galactosemia é obrigatória nos EUA e na maioria dos países da UE. países.

Sobre a Applied Therapeutics

A Applied Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico comprometida com o desenvolvimento de novos candidatos a medicamentos contra testes moleculares validados. alvos em doenças raras. O principal medicamento candidato da empresa, o govorestat, é um novo inibidor penetrante da aldose redutase (ARI) do sistema nervoso central para o tratamento de doenças metabólicas raras do SNC, incluindo galactosemia clássica, deficiência de sorbitol desidrogenase (SORD) e distúrbio congênito de glicosilação de PMM2 (CDG).

Para saber mais, visite www.appliedtherapeutics.com.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas” que envolvem riscos e incertezas substanciais para fins de porto seguro fornecido pela Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Quaisquer declarações, outros do que declarações de fatos históricos, incluídas neste comunicado à imprensa sobre a estratégia, operações futuras, perspectivas, planos e objetivos da administração, incluindo palavras como “pode”, “irá”, “esperar”, “antecipar”, “planejar”, "pretende," “prevê” e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras) são declarações prospectivas. Isso inclui, sem limitação, declarações sobre (i) a probabilidade de que os envios de NDA em andamento da Empresa sejam aprovados e o momento de qualquer decisão e (ii) declarações relacionadas ao agendamento ou momento de quaisquer reuniões, interações ou envios potenciais à FDA. As declarações prospectivas contidas neste comunicado envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas e, portanto, não podemos garantir que nossos planos, intenções, expectativas ou estratégias serão alcançado ou alcançado.

Tais riscos e incertezas incluem, sem limitação, (i) nossos planos para desenvolver, comercializar e comercializar nossos produtos candidatos, (ii) o início , timing, progresso e resultados de nossos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos atuais e futuros e nossos programas de pesquisa e desenvolvimento, (iii) nossa capacidade de aproveitar caminhos regulatórios rápidos para qualquer um de nossos candidatos a produtos, (iv) nossas estimativas em relação a despesas, receitas futuras, requisitos de capital e necessidades para financiamento adicional, (v) nossa capacidade de adquirir ou licenciar candidatos a produtos adicionais com sucesso em termos razoáveis ​​e promover candidatos a produtos em estudos clínicos e concluí-los com êxito, (vi) nossa capacidade de manter e estabelecer colaborações ou obter financiamento adicional, (vii) nossa capacidade de obter e o momento da aprovação regulatória de nossos atuais e futuros produtos candidatos, (viii) as indicações antecipadas para nossos produtos candidatos, se aprovados, (ix) nossas expectativas em relação ao tamanho potencial do mercado e a taxa e grau de aceitação do mercado de tais produtos candidatos, (x) nossa capacidade de financiar nossos requisitos de capital de giro e expectativas em relação à suficiência de nossos recursos de capital, (xi) a implementação de nosso modelo de negócios e planos estratégicos para nossos negócios e produtos candidatos, (xii) nossa posição de propriedade intelectual e a duração de nossos direitos de patente, (xiii) desenvolvimentos ou disputas relativas à nossa propriedade intelectual ou outros direitos proprietários direitos, (xiv) nossas expectativas em relação à cobertura e reembolso de pagadores governamentais e de terceiros, (xv) nossa capacidade de competir nos mercados que atendemos, (xvi) o impacto das leis e regulamentos governamentais e responsabilidades sob eles, (xvii) desenvolvimentos relacionados aos nossos concorrentes e à nossa indústria, (xviii) a nossa capacidade de alcançar os benefícios esperados dos acordos celebrados em conexão com a nossa parceria com a Advanz Pharma e (xiv) outros fatores que podem impactar os nossos resultados financeiros. À luz das incertezas significativas nestas declarações prospectivas, você não deve confiar nas declarações prospectivas como previsões de eventos futuros. Embora acreditemos que temos uma base razoável para cada declaração prospectiva contida neste comunicado à imprensa, não podemos garantir que os resultados futuros, níveis de atividade, desempenho ou eventos e circunstâncias refletidos nas declarações prospectivas serão alcançados ou ocorrerão de forma alguma. Os fatores que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas deste comunicado à imprensa são discutidos em nossos registros junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, incluindo os “Fatores de Risco” neles contidos. Exceto quando exigido por lei, nos isentamos de qualquer intenção ou obrigação de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas, que são válidas apenas a partir da data em que foram feitas, seja como resultado de novas informações, eventos ou circunstâncias futuras ou de outra forma.

Fonte: Applied Therapeutics, Inc.

Postou : 2024-12-03 12:00

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