Applied Therapeutics primește scrisoare de răspuns completă de la FDA din SUA cu privire la cererea de medicament nou pentru Govorestat pentru galactozemia clasică

Urmăriți Drugslib pe

Tratamentul pentru: Galactozemie

Applied Therapeutics primește scrisoare de răspuns completă de la FDA din S.U.A. cu privire la cererea de medicament nou pentru Govorestat pentru galactozemie clasică

NEW YORK, 27 noiembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aplicat Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), o companie biofarmaceutică dedicată creării de tratamente transformatoare pentru boli rare, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a emis o scrisoare de răspuns complet (CRL) pentru cererea de medicamente noi (NDA). ) pentru govorestat, un nou inhibitor aldozo-reductazei (IRA) penetrant în sistemul nervos central (SNC), pentru tratamentul Classic Galactozemie.

CRL indică faptul că FDA și-a încheiat examinarea cererii și a stabilit că nu poate aproba NDA în forma sa actuală, invocând deficiențe în cererea clinică.

Applied Therapeutics analizează feedback-ul FDA și intenționează să solicite imediat o întâlnire pentru a discuta cerințele pentru o potențială retrimitere a NDA sau contestarea deciziei, împreună cu următoarele pași.

„Suntem dezamăgiți de decizia FDA de astăzi. Angajamentul nostru puternic față de comunitatea Galactosemia este înrădăcinat în credința noastră că govorestat are potențialul de a schimba viețile pacienților cu Galactosemia, ceea ce credem că este evidențiat de amploarea datelor de eficacitate și siguranță care demonstrează capacitatea sa de a opri scăderea rezultatelor clinice progresive. , inclusiv cogniția și comportamentul”, a spus Shoshana Shendelman, PhD, fondator și CEO al Applied Therapeutics. „Galactosemia este o boală progresivă și debilitantă, fără opțiuni de tratament existente și rămâne o nevoie medicală nesatisfăcută ridicată pentru această comunitate. Pe măsură ce avansăm, intenționăm să lucrăm cu FDA pentru a aborda preocupările din CRL și pentru a determina o cale rapidă pentru a aduce acest tratament atât de necesar pacienților. Suntem recunoscători pacienților, familiilor și furnizorilor de asistență medicală care au participat la studiile clinice govorestat.”

Govorestat a demonstrat reduceri rapide și susținute ale galactitolului în studiile clinice, ceea ce a dus la un beneficii semnificative asupra rezultatelor clinice la copii și adolescenți, alături de un profil de siguranță favorabil. În studiul de fază 3 de înregistrare ACTION-Galactosemia Kids la copii cu galactozemie cu vârsta cuprinsă între 2 și 17 ani, tratamentul cu govorestat a demonstrat beneficii clinice asupra activităților din viața de zi cu zi, simptome comportamentale, cogniție, abilități motorii fine și tremor. De asemenea, Govorestat a redus semnificativ concentrațiile plasmatice de galactitol atât la adulți, cât și la copiii cu galactozemie. Studii suplimentare de susținere au dus la date solide de eficacitate și siguranță la 185 de pacienți cu galactozemie clasică timp de 3 ani. Rezultatele studiului ACTION-Galactosemia Kids și ale studiului ACTION-Galactosemia de fază 1/2 la pacienții adulți cu galactosemia au fost publicate în Journal of Clinical Pharmacology.

Govorestat este, de asemenea, dezvoltat pentru tratamentul deficitului de sorbitol dehidrogenază (SORD), o boală neuromusculară rară și progresivă. Compania se așteaptă să depună un NDA la începutul primului trimestru al anului 2025. Revizuirea și aprobarea potențială a govorestatului pentru tratamentul SORD sunt independente de revizuirea în curs a govorestatului pentru galactozemia clasică.

Despre Govorestat (AT-007)

Govorestat este un inhibitor al aldozei reductazei (IRA) penetrant în sistemul nervos central (SNC) care este dezvoltat pentru tratamentul mai multor boli rare, inclusiv galactozemia clasică, deficitul de sorbitol dehidrogenază (SORD) și tulburarea congenitală a PMM2. glicozilare (CDG).

Govorestat a primit denumirea de produs medicinal orfan de la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) atât pentru galactozemie, cât și pentru deficiența SORD. Govorestat a primit, de asemenea, denumirea de medicament orfan de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul galactozemiei, PMM2-CDG și deficienței SORD; Denumirea bolilor rare pediatrice pentru galactozemie și PMM2-CDG; și desemnarea Fast Track pentru galactozemie.

Despre galactozemie

Galactosemia este o boală metabolică genetică rară care are ca rezultat incapacitatea de a metaboliza galactoza de zahăr simplu. Galactoza se găsește în alimente, dar este și produsă endogen de organism. Atunci când nu este metabolizată corespunzător, galactoza este transformată în metabolitul toxic, galactitol, care provoacă complicații neurologice, inclusiv deficiențe de cunoaștere, comportament, activități din viața de zi cu zi, abilități de adaptare, abilități motorii fine și grosiere și vorbire, precum și tremor și convulsii. Există aproximativ 3.300 de pacienți cu galactozemie în SUA și 80-100 de noi nașteri pe an și aproximativ 4.400 de pacienți cu galactozemie în UE. și aproximativ 120 de noi nașteri pe an. Screeningul nou-născutului pentru galactozemie este obligatoriu în S.U.A. și în majoritatea U.E. țări.

Despre Applied Therapeutics

Applied Therapeutics este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, dedicată dezvoltării de noi candidați medicament împotriva moleculară validată. ținte în bolile rare. Principalul candidat medicament al companiei, govorestat, este un nou inhibitor aldoze reductazei (ARI) penetrant în sistemul nervos central pentru tratamentul bolilor metabolice rare ale SNC, inclusiv galactozemia clasică, deficitul de sorbitol dehidrogenază (SORD) și glicozilarea tulburărilor congenitale PMM2 (CDG).

Pentru a afla mai multe, vizitați www.appliedtherapeutics.com.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” care implică riscuri și incertitudini substanțiale în sensul sferului de siguranță prevăzut de Private Securities Litigation Reform Act din 1995. Orice declarații, alte decât declarații de fapt istoric, incluse în acest comunicat de presă cu privire la strategia, operațiunile viitoare, perspectivele, planurile și obiectivele conducerii, inclusiv cuvinte precum „poate”, „voi”, „așteaptă”, „anticipă”, „planifică”, „intenționează”, „prevăd” și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care se referă la evenimente, condiții sau circumstanțe viitoare) sunt declarații anticipative. Acestea includ, fără limitare, declarații referitoare la (i) probabilitatea ca trimiterile de NDA în curs de desfășurare ale Companiei să fie aprobate și momentul oricărei decizii și (ii) declarații legate de programarea sau calendarul oricăror potențiale întâlniri, interacțiuni sau transmiteri ale FDA. Declarațiile prospective din această ediție implică riscuri și incertitudini substanțiale care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective și, prin urmare, nu vă putem asigura că planurile, intențiile, așteptările sau strategiile noastre vor fi atins sau atins.

Asemenea riscuri și incertitudini includ, fără limitare, (i) planurile noastre pentru a dezvolta, comercializa și comercializa produsele noastre candidate, (ii) inițierea, calendarul, progresul și rezultatele studiilor noastre preclinice și ale studiilor clinice curente și viitoare și ale programelor noastre de cercetare și dezvoltare, (iii) capacitatea noastră de a profita de căile de reglementare accelerate pentru oricare dintre produsele noastre candidate, (iv) estimările noastre privind cheltuielile, veniturile viitoare, cerințele de capital și nevoile de finanțare suplimentară, (v) capacitatea noastră de a achiziționa sau licenția cu succes candidați de produse suplimentare în condiții rezonabile și promovarea produselor candidați în studii clinice și finalizarea cu succes a acestora, (vi) capacitatea noastră de a menține și stabili colaborări sau de a obține finanțare suplimentară, (vii) capacitatea noastră de a obține și momentul aprobării de reglementare a candidaților noștri de produse actuale și viitoare, (viii) ) indicațiile anticipate pentru produsele noastre candidate, dacă sunt aprobate, (ix) așteptările noastre cu privire la dimensiunea potențială a pieței și rata și gradul de acceptare pe piață a acestor produse candidate, (x) capacitatea noastră de a ne finanța activitatea cerințele și așteptările de capital cu privire la suficiența resurselor noastre de capital, (xi) implementarea modelului nostru de afaceri și a planurilor strategice pentru afacerile noastre și candidații de produse, (xii) poziția noastră de proprietate intelectuală și durata drepturilor noastre de brevet, (xiii) evoluții sau litigii privind proprietatea noastră intelectuală sau alte drepturi de proprietate, (xiv) așteptările noastre cu privire la acoperirea și rambursarea plăților de către guvern și terți, (xv) capacitatea noastră de a concura pe piețele pe care le deservim, (xvi) impactul legilor și reglementărilor guvernamentale și al responsabilităților în temeiul acestora, (xvii) evoluții legate de concurenții noștri și industria noastră, (xviii) capacitatea noastră de a obține beneficiile anticipate din acordurile încheiate în legătură cu parteneriatul nostru cu Advanz Pharma și (xiv) alți factori care pot influența rezultatele noastre financiare. Având în vedere incertitudinile semnificative din aceste declarații prospective, nu ar trebui să vă bazați pe declarații prospective ca predicții ale evenimentelor viitoare. Deși credem că avem o bază rezonabilă pentru fiecare declarație prospectivă conținută în acest comunicat de presă, nu putem garanta că rezultatele viitoare, nivelurile de activitate, performanța sau evenimentele și circumstanțele reflectate în declarațiile prospective vor fi atinse sau vor avea loc. deloc. Factorii care pot face ca rezultatele reale să difere de cele exprimate sau implicite în declarațiile prospective din acest comunicat de presă sunt discutați în dosarele noastre la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA, inclusiv „factorii de risc” conținute în acesta. Cu excepția cazului în care legea prevede altfel, declinăm orice intenție sau obligație de a actualiza sau revizui orice declarații prospective, care vorbesc doar de la data la care au fost făcute, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente sau circumstanțe viitoare sau altfel.

Sursa: Applied Therapeutics, Inc.

Postat : 2024-12-03 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare