Компания Applied Therapeutics получила полный ответ от FDA США на заявку на новый препарат Говорестат для лечения классической галактоземии

Следите за Drugslib на

Лечение: галактоземии

Applied Therapeutics получила полный ответ от FDA США относительно заявки на новый препарат Говорестат для лечения классической галактоземии

НЬЮ-ЙОРК, 27 ноября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Прикладная терапия, Inc. (Nasdaq: APLT), биофармацевтическая компания, занимающаяся созданием преобразующих методов лечения редких заболеваний, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило письмо с полным ответом (CRL) на заявку на новое лекарство (NDA) для говорестат, новый проникающий в центральную нервную систему (ЦНС) ингибитор альдозоредуктазы (ОРВ) для лечения классической галактоземии.

CRL указывает, что FDA завершило рассмотрение заявки и определило, что оно не может одобрить NDA в его текущей форме, ссылаясь на недостатки клинического применения.

Applied Therapeutics изучает отзывы FDA и планирует немедленно запросить встречу для обсуждения требований для возможной повторной подачи соглашения о неразглашении или апелляции на решение, а также соответствующих дальнейших шагов.

«Мы разочарованы сегодняшним решением FDA. Наша твердая приверженность сообществу галактоземии основана на нашей убежденности в том, что говорестат обладает потенциалом изменить жизнь пациентов с галактоземией, о чем, по нашему мнению, свидетельствует широта данных об эффективности и безопасности, демонстрирующих его способность останавливать снижение прогрессирующих клинических исходов. , включая познание и поведение», — сказала Шошана Шендельман, доктор философии, основатель и генеральный директор Applied Therapeutics. «Галактоземия — это прогрессирующее и изнурительное заболевание, для которого не существует каких-либо вариантов лечения, и в этом сообществе по-прежнему сохраняются высокие неудовлетворенные медицинские потребности. По мере продвижения вперед мы планируем работать с FDA, чтобы решить проблемы, связанные с CRL, и определить оперативный путь предоставления пациентам этого столь необходимого лечения. Мы благодарны пациентам, их семьям и медицинским работникам, принявшим участие в клинических исследованиях говорестата».

Говорестат продемонстрировал быстрое и устойчивое снижение уровня галактитола в клинических исследованиях, что привело к значительное улучшение клинических результатов у педиатрических пациентов наряду с благоприятным профилем безопасности. В регистрационном исследовании фазы 3 ACTION-Galactosemia Kids у детей с галактоземией в возрасте от 2 до 17 лет лечение говорестатом продемонстрировало клиническое улучшение повседневной активности, поведенческих симптомов, когнитивных функций, мелкой моторики и тремора. Говорестат также значительно снижал уровни галактитола в плазме как у взрослых, так и у детей с галактоземией. Дополнительные поддерживающие исследования привели к получению надежных данных об эффективности и безопасности у 185 пациентов с классической галактоземией в течение 3 лет. Результаты исследования ACTION-Galactosemia Kids и исследования ACTION-Galactosemia фазы 1/2 у взрослых пациентов с галактоземией были опубликованы в Журнале клинической фармакологии.

Говорестат также разрабатывается для лечения дефицита сорбитолдегидрогеназы (СОРД), редкого и прогрессирующего нервно-мышечного заболевания. Компания планирует представить соглашение о неразглашении в начале первого квартала 2025 года. Рассмотрение и потенциальное одобрение говорестата для лечения SORD не зависит от продолжающейся проверки говорестата при классической галактоземии.

О Говорестате (AT-007)

Говорестат — это проникающий в центральную нервную систему (ЦНС) ингибитор альдозоредуктазы (ОРИ), разрабатываемый для лечения множества редких заболеваний, включая классическую галактоземию, дефицит сорбитолдегидрогеназы (SORD) и врожденное заболевание PMM2. гликозилирование (CDG).

Говорестат получил статус орфанного лекарственного препарата от Европейское агентство лекарственных средств (EMA) для лечения галактоземии и дефицита SORD. Говорестат также получил статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения галактоземии, PMM2-CDG и дефицита SORD; Обозначение детских редких заболеваний для галактоземии и PMM2-CDG; и ускоренный режим лечения галактоземии.

О галактоземии

Галактоземия — это редкое генетическое метаболическое заболевание, приводящее к неспособности метаболизировать простой сахар-галактозу. Галактоза содержится в пищевых продуктах, но также вырабатывается организмом эндогенно. При неправильном метаболизме галактоза превращается в токсичный метаболит галактитол, который вызывает неврологические осложнения, включая нарушения когнитивных функций, поведения, повседневной деятельности, адаптивных навыков, мелкой и крупной моторики и речи, а также тремор и судороги. В США насчитывается около 3300 пациентов с галактоземией и 80-100 новых рождений в год, а в ЕС — около 4400 пациентов с галактоземией. и примерно 120 новых рождений в год. Скрининг новорожденных на галактоземию является обязательным в США и большинстве стран ЕС. страны.

О Applied Therapeutics

Applied Therapeutics — это биофармацевтическая компания, занимающаяся клинической стадией разработки новых лекарств-кандидатов на основе проверенных молекулярных препаратов. цели при редких заболеваниях. Главный кандидат на препарат компании, говорестат, представляет собой новый проникающий в центральную нервную систему ингибитор альдозоредуктазы (ARI) для лечения редких метаболических заболеваний ЦНС, включая классическую галактоземию, дефицит сорбитолдегидрогеназы (SORD) и врожденное нарушение гликозилирования PMM2 (CDG).

Чтобы узнать больше, посетите сайт www.appliedtherapeutics.com.

Прогнозные заявления

Настоящий пресс-релиз содержит «прогнозные заявления», которые сопряжены со значительными рисками и неопределенностями для целей «безопасной гавани», предусмотренной Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, прочее чем утверждения исторических фактов, включенные в этот пресс-релиз относительно стратегии, будущих операций, перспектив, планов и целей руководства, включая такие слова, как «может», «будет», «ожидать», «ожидать», «планировать», «Намереваюсь», «предсказывает» и подобные выражения (а также другие слова или выражения, относящиеся к будущим событиям, условиям или обстоятельствам) являются прогнозными заявлениями. К ним относятся, помимо прочего, заявления относительно (i) вероятности того, что текущие заявления Компании о неразглашении будут одобрены, а также сроков принятия любого решения и (ii) заявлений, касающихся планирования или сроков любых потенциальных встреч, взаимодействия или представлений FDA. Заявления прогнозного характера в этом пресс-релизе сопряжены со значительными рисками и неопределенностями, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в заявлениях прогнозного характера, и поэтому мы не можем заверить вас, что наши планы, намерения, ожидания или стратегии будут достигнуто или достигнуто.

Такие риски и неопределенности включают, помимо прочего, (i) наши планы по разработке, сбыту и коммерциализации наших потенциальных продуктов, (ii) инициирование время, прогресс и результаты наших текущих и будущих доклинических исследований и клинических испытаний, а также наших программ исследований и разработок, (iii) наша способность воспользоваться преимуществами ускоренных процедур регулирования для любого из наших продуктов-кандидатов, (iv) наши оценки расходов, будущих доходов, требования к капиталу и потребности в дополнительном финансировании, (v) наша способность успешно приобретать или лицензировать дополнительные кандидаты на продукты на разумных условиях, а также продвигать кандидаты на продукты и успешно завершать клинические исследования, (vi) наша способность поддерживать и налаживать сотрудничество или получать дополнительные финансирование, (vii) наша способность получение и сроки одобрения регулирующими органами наших нынешних и будущих продуктов-кандидатов, (viii) ожидаемые показания для наших кандидатов на продукты, если они будут одобрены, (ix) наши ожидания относительно потенциального размера рынка, а также уровня и степени принятия рынком таких кандидатов на продукты , (x) наша способность финансировать наши потребности в оборотном капитале и ожидания относительно достаточности наших капитальных ресурсов, (xi) реализация нашей бизнес-модели и стратегических планов для наших кандидатов на бизнес и продукты, (xii) наша позиция в области интеллектуальной собственности и срок действия наших патентных прав, (xiii) события или споры, касающиеся нашей интеллектуальной собственности или других прав собственности, (xiv) наших ожиданий в отношении покрытия и возмещения расходов со стороны правительства и третьих сторон, (xv) нашей способности конкурировать на рынках, которые мы обслуживаем, (xvi) влияние государственных законов и правила и обязательства по ним, (xvii) события, касающиеся наших конкурентов и нашей отрасли, (xviii) наша способность достичь ожидаемых выгод от соглашений, заключенных в связи с нашим партнерством с Advanz Pharma, и (xiv) другие факторы, которые могут повлиять наши финансовые результаты. В свете значительной неопределенности, содержащейся в этих прогнозных заявлениях, вам не следует полагаться на прогнозные заявления как на прогнозы будущих событий. Хотя мы считаем, что у нас есть разумное основание для каждого прогнозного заявления, содержащегося в этом пресс-релизе, мы не можем гарантировать, что будущие результаты, уровни деятельности, производительность или события и обстоятельства, отраженные в прогнозных заявлениях, будут достигнуты или произойдут. совсем. Факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях в этом пресс-релизе, обсуждаются в наших документах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая содержащиеся в них «Факторы риска». За исключением случаев, предусмотренных законом, мы отказываемся от любого намерения или обязательства обновлять или пересматривать любые прогнозные заявления, которые действительны только на дату их публикации, будь то в результате новой информации, будущих событий или обстоятельств или по иным причинам.< /п>

Источник: Applied Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2024-12-03 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова