Applied Therapeutics, Klasik Galaktozemi için Govorestat'a Yönelik Yeni İlaç Başvurusuna İlişkin ABD FDA'dan Tam Yanıt Mektubu Aldı

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Galaktozemi

Uygulamalı Terapötikler, Klasik Galaktozemi için Govorestat'a Yönelik Yeni İlaç Başvurusuna İlişkin ABD FDA'dan Tam Yanıt Mektubu Aldı

NEW YORK, 27 Kasım 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. Nadir hastalıklar için dönüştürücü tedaviler oluşturmaya kendini adamış bir biyofarmasötik şirketi (Nasdaq: APLT), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) govorestat için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) için Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınladığını duyurdu. Klasik Galaktozemi tedavisine yönelik yeni, merkezi sinir sistemi (CNS) penetrant aldoz redüktaz inhibitörü (ARI).

CRL, FDA'nın başvuruya ilişkin incelemesini tamamladığını ve klinik uygulamadaki eksiklikleri öne sürerek NDA'yı mevcut haliyle onaylayamayacağını belirlediğini belirtir.

Applied Therapeutics, FDA'dan gelen geri bildirimi inceliyor ve gizlilik anlaşmasının potansiyel olarak yeniden gönderilmesi veya karara itiraz edilmesi ve sonraki uygun adımlara ilişkin gereklilikleri tartışmak üzere derhal bir toplantı talep etmeyi planlıyor.

“FDA'nın bugünkü kararı bizi hayal kırıklığına uğrattı. Galaktozemi topluluğuna olan güçlü bağlılığımız, govorestat'ın Galaktozemili hastaların yaşamlarını değiştirme potansiyeline sahip olduğuna olan inancımızdan kaynaklanmaktadır; bunun, ilerleyici klinik sonuçlardaki düşüşü durdurma yeteneğini gösteren geniş kapsamlı etkinlik ve güvenlik verileriyle kanıtlandığına inanıyoruz. Applied Therapeutics'in Kurucusu ve CEO'su PhD Shoshana Shendelman, "biliş ve davranış dahil" dedi. "Galaktozemi, mevcut herhangi bir tedavi seçeneği bulunmayan ilerleyici ve zayıflatıcı bir hastalıktır ve bu toplumun karşılanmamış tıbbi ihtiyacı oldukça yüksektir. İlerledikçe, CRL'deki endişeleri gidermek ve bu çok ihtiyaç duyulan tedaviyi hastalara ulaştırmak için hızlı bir yol belirlemek üzere FDA ile birlikte çalışmayı planlıyoruz. Govorestat klinik çalışmalarına katılan hastalara, ailelere ve sağlık hizmeti sağlayıcılarına minnettarız.”

Govorestat, klinik deneylerde galaktitolün hızlı ve sürekli bir şekilde azaldığını gösterdi; bu da, Olumlu bir güvenlik profilinin yanı sıra pediatrik hastalarda klinik sonuçlar üzerinde anlamlı fayda sağlar. 2-17 yaş arası Galaktozemili çocuklarda yapılan Faz 3 kayıtlı ACTION-Galaktozemi Çocuklar çalışmasında, govorestat tedavisinin günlük yaşam aktiviteleri, davranışsal semptomlar, biliş, ince motor beceriler ve titreme üzerinde klinik fayda sağladığı gösterilmiştir. Govorestat ayrıca hem yetişkinlerde hem de Galaktozemili çocuklarda plazma galaktitol düzeylerini önemli ölçüde azalttı. Ek destekleyici çalışmalar, 3 yıl boyunca Klasik Galaktozemili 185 hastada sağlam etkililik ve güvenlik verileriyle sonuçlandı. ACTION-Galaktozemi Çocuklar çalışmasının ve Galaktozemili yetişkin hastalardaki Faz 1/2 ACTION-Galaktozemi çalışmasının sonuçları Journal of Clinical Pharmacology'de yayınlandı.

Govorestat aynı zamanda nadir ve ilerleyici bir nöromüsküler hastalık olan Sorbitol Dehidrojenaz (SORD) Eksikliğinin tedavisi için de geliştirilmektedir. Şirket, 2025'in ilk çeyreğinin başlarında bir Gizlilik Anlaşması sunmayı beklemektedir. SORD tedavisi için govorestat'ın incelenmesi ve olası onayı, Klasik Galaktozemi için govorestat'ın devam eden incelemesinden bağımsızdır.

Govorestat (AT-007) Hakkında

Govorestat, Klasik Galaktozemi, Sorbitol Dehidrojenaz (SORD) Eksikliği ve PMM2-konjenital bozukluk dahil olmak üzere çok sayıda nadir hastalığın tedavisi için geliştirilen bir merkezi sinir sistemi (CNS) penetrantı Aldoz Redüktaz İnhibitörüdür (ARI). glikosilasyon (CDG).

Govorestat, Avrupa İlaç Ajansı'ndan Yetim Tıbbi Ürün Adını almıştır. (EMA) hem Galaktozemi hem de SORD Eksikliği için. Govorestat ayrıca Galaktozemi, PMM2-CDG ve SORD Eksikliğinin tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Yetim İlaç Tanımı almıştır; Galaktozemi ve PMM2-CDG için Pediatrik Nadir Hastalık tanımı; ve Galaktozemi için Fast Track tanımı.

Galaktozemi Hakkında

Galaktozemi, basit şeker olan galaktozun metabolize edilememesiyle sonuçlanan nadir bir genetik metabolik hastalıktır. Galaktoz gıdalarda bulunur ancak aynı zamanda vücut tarafından endojen olarak da üretilir. Düzgün bir şekilde metabolize edilmediğinde, galaktoz toksik metabolit olan galaktitole dönüştürülür ve bu da biliş, davranış, günlük yaşam aktiviteleri, uyum becerileri, ince ve kaba motor beceriler ve konuşmanın yanı sıra titreme ve nöbetler de dahil olmak üzere nörolojik komplikasyonlara neden olur. ABD'de yaklaşık 3.300 Galaktozemi hastası ve yılda 80-100 yeni doğum, AB'de ise yaklaşık 4.400 Galaktozemi hastası bulunmaktadır. ve yılda yaklaşık 120 yeni doğum. Galaktozemi için yenidoğan taraması ABD'de ve AB'nin çoğunda zorunludur. ülkeler.

Uygulamalı Terapötikler Hakkında

Uygulamalı Terapötikler, onaylanmış moleküler yöntemlere karşı yeni ilaç adaylarının geliştirilmesine kendini adamış, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Nadir hastalıklarda hedefler. Şirketin önde gelen ilaç adayı govorestat, Klasik Galaktozemi, Sorbitol Dehidrojenaz (SORD) Eksikliği ve PMM2-konjenital bozukluk glikosilasyonu (CDG) dahil olmak üzere CNS nadir metabolik hastalıklarının tedavisine yönelik yeni bir merkezi sinir sistemi penetrantı Aldoz Redüktaz İnhibitörüdür (ARI).

Daha fazla bilgi edinmek için lütfen www.appliedtherapeutics.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası tarafından sağlanan güvenli liman amacıyla önemli riskler ve belirsizlikler içeren "ileriye dönük beyanlar" içermektedir. Diğer tüm beyanlar, diğer Bu basın bülteninde yer alan, "olabilir", "olacak", "beklemek", "tahmin etmek", "planlamak" gibi kelimeler de dahil olmak üzere yönetimin stratejisi, gelecekteki operasyonları, beklentileri, planları ve hedeflerine ilişkin tarihsel gerçeklere ilişkin ifadelerden daha fazlası. "niyet etmek," "tahminler" ve benzer ifadeler (aynı zamanda gelecekteki olaylara, koşullara veya koşullara atıfta bulunan diğer kelimeler veya ifadeler) ileriye dönük ifadelerdir. Bunlar arasında (i) Şirketin devam eden NDA sunumlarının onaylanma olasılığı ve herhangi bir kararın zamanlaması ve (ii) olası FDA toplantılarının, etkileşimlerinin veya sunumlarının planlanması veya zamanlamasına ilişkin beyanlar yer alır, ancak bunlarla sınırlı değildir. Bu bültendeki ileriye dönük beyanlar, fiili sonuçların ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler içermektedir ve bu nedenle planlarımızın, niyetlerimizin, beklentilerimizin veya stratejilerimizin bu şekilde olacağına dair size güvence veremeyiz. ulaşıldı veya ulaşıldı.

Bu tür riskler ve belirsizlikler, sınırlama olmaksızın şunları içerir: (i) ürün adaylarımızı geliştirme, pazarlama ve ticarileştirme planlarımız, (ii) başlangıç , mevcut ve gelecekteki klinik öncesi çalışmalarımızın ve klinik deneylerimizin ve araştırma ve geliştirme programlarımızın zamanlaması, ilerlemesi ve sonuçları, (iii) ürün adaylarımızdan herhangi biri için hızlandırılmış düzenleyici yollardan yararlanma yeteneğimiz, (iv) harcamalara, geleceğe ilişkin tahminlerimiz gelir, sermaye gereksinimleri ve ek finansman ihtiyaçları, (v) ek ürün adaylarını makul koşullarla başarıyla edinme veya lisanslama ve ürün adaylarını klinik araştırmalara ilerletme ve bunları başarıyla tamamlama yeteneğimiz, (vi) işbirliklerini sürdürme ve kurma yeteneğimiz veya ek fon elde etme yeteneğimiz, (vii) Mevcut ve gelecekteki ürün adaylarımızın düzenleyici onayının alınması ve zamanlaması, (viii) onaylandığı takdirde ürün adaylarımız için beklenen belirtiler, (ix) potansiyel pazar büyüklüğüne ve bu tür ürün adaylarının pazarda kabul edilme oranı ve derecesine ilişkin beklentilerimiz , (x) işletme sermayesi gereksinimlerimizi ve sermaye kaynaklarımızın yeterliliğine ilişkin beklentilerimizi fonlama yeteneğimiz, (xi) iş modelimizin ve stratejik planlarımızın iş ve ürün adaylarımıza uygulanması, (xii) fikri mülkiyet konumumuz ve patent haklarımızın süresi, (xiii) gelişmeler veya Fikri mülkiyetimiz veya diğer mülkiyet haklarımızla ilgili anlaşmazlıklar, (xiv) devlet ve üçüncü taraf ödeme yapanların kapsamı ve geri ödemesine ilişkin beklentilerimiz, (xv) hizmet ettiğimiz pazarlarda rekabet edebilme yeteneğimiz, (xvi) hükümet yasa ve düzenlemelerinin etkisi ve yükümlülüklerimiz, (xvii) rakiplerimiz ve sektörümüzle ilgili gelişmeler, (xviii) Advanz Pharma ile ortaklığımız kapsamında imzaladığımız anlaşmalardan beklenen faydaları elde etme yeteneğimiz ve (xiv) faaliyetlerimizi etkileyebilecek diğer faktörler mali sonuçlar. Bu ileriye dönük beyanlardaki önemli belirsizlikler ışığında, gelecekteki olayların tahminleri olarak ileriye dönük beyanlara güvenmemelisiniz. Bu basın bülteninde yer alan her ileriye dönük beyan için makul bir temele sahip olduğumuza inanmamıza rağmen, ileriye dönük beyanlarda yansıtılan gelecekteki sonuçların, faaliyet seviyelerinin, performansın veya olayların ve koşulların elde edileceğini veya gerçekleşeceğini garanti edemeyiz. hiç. Gerçek sonuçların, bu basın bültenindeki ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden farklı olmasına neden olabilecek faktörler, burada yer alan "Risk Faktörleri" de dahil olmak üzere ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonuna yaptığımız başvurularda tartışılmaktadır. Yasaların aksini gerektirmediği sürece, ister yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya koşullar ister başka bir sonuç olsun, yalnızca yapıldıkları tarih itibarıyla geçerli olan ileriye dönük beyanları güncelleme veya revize etme niyetini veya yükümlülüğünü reddediyoruz.

Kaynak: Applied Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-12-03 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler